Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dysport ® jako leczenie wspomagające ortezę w leczeniu młodzieńczej skoliozy idiopatycznej

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Dysport ® (abobotulinumtoxinA) jako leczenie wspomagające ortezę w leczeniu młodzieńczej skoliozy idiopatycznej

Niniejsze badanie ocenia połączone działanie toksyny botulinowej A (podawanej jako Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) i ortezy u dzieci ze skoliozą idiopatyczną u nastolatków. Dwie trzecie pacjentów będzie leczonych Dysport® i ortezą, podczas gdy pozostali pacjenci otrzymają placebo i ortezę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Młodzieńcza skolioza idiopatyczna (AIS) to boczne skrzywienie kręgosłupa o nieznanej przyczynie występujące u dzieci w wieku 10-16 lat. Bez leczenia dzieci z niedojrzałym układem kostnym z idiopatycznymi krzywiznami progresji krzywej ryzyka 20°-40°. Leczenie tych pacjentów koncentruje się na obserwacji lub usztywnieniu. Chociaż wykazano, że usztywnienie jest bardziej skuteczne niż obserwacja, sukces zależy od przestrzegania zaleceń przez pacjenta i ma potencjał do dalszej optymalizacji za pomocą terapii wspomagających.

Dostępnych jest niewiele badań dotyczących terapii wspomagających, które mogą być stosowane podczas gorsetowania pacjentów z AIS. W szczególności jedna terapia, wstrzyknięcie toksyny botulinowej A (BTX), została słabo zbadana. Wstrzyknięcie BTX do mięśni przykręgosłupowych wklęsłej części większego łuku może skutkować bardziej plastyczną krzywizną, a tym samym zoptymalizować leczenie ortezą. Jeśli okaże się, że zastrzyki BTX poprawiają wyniki w ten sposób, można by ustanowić nowy standard opieki nieoperacyjnej dla pacjentów z AIS, potencjalnie zmniejszając liczbę pacjentów poddawanych operacjom.

Celem pracy jest ocena, czy iniekcje BTX (podawane jako Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) w mięśnie przykręgosłupowe w miejscu dużego skrzywienia skoliotycznego zmniejszają progresję skrzywienia u pacjentów z niedojrzałym układem kostnym AIS, leczonych jednocześnie ortezą. Dysport® będzie oceniany przede wszystkim jako leczenie wspomagające ortezę.

hipotezy

  1. Wstrzyknięcia Dysport® w mięśnie przykręgosłupowe po stronie wklęsłej spowalniają tempo progresji krzywizny, z mniejszą szybkością progresji krzywizny u pacjentów leczonych zarówno zastrzykami Dysport®, jak i szyną w porównaniu z pacjentami leczonymi tylko szyną.
  2. Ilościowe wskaźniki zdrowia fizycznego i psychicznego poprawią się w większym stopniu u pacjentów leczonych Dysport® i szyną w porównaniu z pacjentami leczonymi tylko szyną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

90

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Varun Puvanesarajah, MD
  • Numer telefonu: 9193605646
  • E-mail: vpuvane1@jhmi.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gabrielle Reichard, MA
          • Numer telefonu: 4105023626
          • E-mail: greicha1@jh.edu
        • Główny śledczy:
          • Paul D Sponseller, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Klinicznie stwierdzony idiopatyczny charakter skolioz
  • Wiek 10-16 lat
  • Stopień Rissera 0,1 lub 2
  • główny łuk 20°-40°
  • wierzchołek krzywej ogonowej do kręgu T7
  • zdolność do przestrzegania protokołu usztywniania
  • Osoby nieleczone wcześniej toksyną botulinową lub leczone wcześniej niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie skoliozy wrodzonej, skoliozy nerwowo-mięśniowej lub innej „przyczyny” skoliozy - Wcześniejsza operacja na dowolnym odcinku kręgosłupa
  • Obecna potrzeba operacji na każdym poziomie kręgosłupa
  • Leczenie jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że wpływa na czynność nerwowo-mięśniową
  • Jakikolwiek inny stan chorobowy, wynik badania laboratoryjnego lub diagnostycznego, który może wykluczać podanie BTX
  • Trwająca infekcja w miejscach wstrzyknięć
  • Diagnoza oporności lub wrażliwości na leczenie toksyną botulinową dowolnego typu lub na jakiekolwiek składniki preparatu BTX
  • Alergia na białko mleka krowiego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Toksyna botulinowa

Badacze planują podać około 1000 U Dysport ® w mięsień przykręgosłupowy po stronie wklęsłej krzywizny większej, w oparciu o szacunkową dawkę całkowitą 1000 U, czyli maksymalną dopuszczalną dawkę. Całkowita dawka na sesję terapeutyczną nie przekroczy 15 jednostek/kilogram lub 1000 jednostek, w zależności od tego, która z tych wartości jest niższa. Jeśli dwie krzywe są równoważne w zakresie 3˚, obie zostaną potraktowane, jednak dawkowanie (opisane powyżej) zostanie równo podzielone na obie krzywe.

Będą dwa cykle iniekcji. Pacjenci będą leczeni w czasie 0 (poziom wyjściowy) i 4 miesiące.
Lek: Abobotoksyna botulinowa A
Iniekcje parardzeniowe toksyny botulinowej A (w porównaniu z placebo)
Inne nazwy:
  • Dysport, Ipsen
Urządzenie: Indywidualna orteza piersiowo-lędźwiowo-krzyżowa
Nieoperacyjne zewnętrzne usztywnienie dla krzywizn skoliozy
Komparator placebo: Placebo

Pacjenci z grupy kontrolnej otrzymają zastrzyk z placebo specjalnie przygotowany jako grupa kontrolna do tego badania. Wstrzyknięte zostaną te same objętości, które wskazano w opisie ramienia „eksperymentalnego”.

Zostaną one podane podczas dwóch cykli wstrzyknięć. Pacjenci będą leczeni w czasie 0 (poziom wyjściowy) i 4 miesiące.
Urządzenie: Indywidualna orteza piersiowo-lędźwiowo-krzyżowa
Nieoperacyjne zewnętrzne usztywnienie dla krzywizn skoliozy
Lek: Placebo
Placebo przygotowane przez Ipsen do stosowania jako kontrola

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana krzywej skoliotycznej oceniana za pomocą głównego kąta krzywizny Cobba
Ramy czasowe: Ocena na początku badania (czas 0), 6 tygodni, 4 miesiące, 4 miesiące + 6 tygodni, 8 miesięcy
Zmiana krzywizny skoliotycznej zostanie oceniona za pomocą kąta Cobba Major Curve z pomiarem radiogramów skoliozy stojącej. Kąt Cobba odnosi się do radiograficznego pomiaru bocznej krzywizny kręgosłupa, mierzonej w stopniach kątowych.
Ocena na początku badania (czas 0), 6 tygodni, 4 miesiące, 4 miesiące + 6 tygodni, 8 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Ocena na początku badania (czas 0), 6 tygodni, 4 miesiące, 4 miesiące + 6 tygodni, 8 miesięcy
Zostanie to ocenione przez Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; Kwestionariusz SRS-22 jest zwalidowanym narzędziem służącym do oceny jakości życia pacjentów ze skoliozą idiopatyczną. Składa się z pięciu domen, które oceniają: funkcję, ból, zdrowie psychiczne, obraz siebie i satysfakcję z leczenia. Wyższe wyniki wskazują na zwiększoną satysfakcję. Każde z 22 pytań jest punktowane w skali od 1 do 5.
Ocena na początku badania (czas 0), 6 tygodni, 4 miesiące, 4 miesiące + 6 tygodni, 8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
  • Główny śledczy: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00110399

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj