Dysport ® als Zusatzbehandlung zur Orthese bei der Behandlung von jugendlicher idiopathischer Skoliose
Dysport ® (AbobotulinumtoxinA) als Zusatzbehandlung zur Zahnspange bei der Behandlung von jugendlicher idiopathischer Skoliose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Adoleszente idiopathische Skoliose (AIS) ist eine laterale Krümmung der Wirbelsäule mit unbekannter Ursache bei Kindern im Alter von 10 bis 16 Jahren. Ohne Behandlung, skelettunreife Kinder mit idiopathischen Kurven von 20°-40° Risikokurvenprogression. Die Behandlung dieser Patienten konzentriert sich entweder auf Beobachtung oder Korsettierung. Obwohl sich eine Verstrebung als wirksamer als eine Beobachtung erwiesen hat, hängt der Erfolg von der Patientenadhärenz ab und hat das Potenzial für eine weitere Optimierung mit Zusatztherapien.
Zu Zusatztherapien, die während der Verstrebung von AIS-Patienten eingesetzt werden können, liegen nur wenige Untersuchungen vor. Insbesondere eine Therapie, die Injektion von Abobotulinumtoxin A (BTX), wurde nur unzureichend untersucht. Die Injektion von BTX in die paraspinale Muskulatur des konkaven Aspekts der Hauptkrümmung kann zu einer formbareren Krümmung führen und somit die Korsettbehandlung optimieren. Wenn sich herausstellt, dass BTX-Injektionen die Ergebnisse auf diese Weise verbessern, könnte ein neuer Standard der nichtoperativen Versorgung von AIS-Patienten etabliert werden, wodurch möglicherweise die Anzahl der Patienten, die sich einer Operation unterziehen, reduziert werden könnte.
Das Ziel dieser Studie ist es zu beurteilen, ob BTX-Injektionen (verabreicht als Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) in die paraspinale Muskulatur an der Stelle der großen skoliotischen Kurve die Kurvenprogression bei skelettunreifen AIS-Patienten verringern, die gleichzeitig mit Korsetts behandelt werden. Dysport® wird in erster Linie als Zusatzbehandlung zur Verstrebung evaluiert.
Hypothesen
- Dysport®-Injektionen in die paraspinalen Muskeln auf der konkaven Seite verringern die Krümmungsprogressionsrate, wobei die Krümmungsprogressionsrate bei Patienten, die sowohl mit Dysport®-Injektionen als auch mit Korsett behandelt werden, geringer ist als bei Patienten, die nur mit Korsett behandelt wurden.
- Quantitative körperliche und geistige Gesundheitswerte werden sich bei Patienten, die mit Dysport® und Orthesen behandelt werden, in größerem Maße verbessern als bei Patienten, die nur mit Orthesen behandelt werden.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Varun Puvanesarajah, MD
- Telefonnummer: 9193605646
- E-Mail: vpuvane1@jhmi.edu
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Gabrielle Reichard, MA
- Telefonnummer: 4105023626
- E-Mail: greicha1@jhmi.edu
Studienorte
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Rekrutierung
- Johns Hopkins University
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Kontakt:
- Varun Puvanesarajah, MD
- Telefonnummer: 410-955-3136
- E-Mail: vpuvane1@jhmi.edu
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Kontakt:
- Gabrielle Reichard, MA
- Telefonnummer: 4105023626
- E-Mail: greicha1@jh.edu
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Hauptermittler:
- Paul D Sponseller, MD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinisch festgestellte idiopathische Natur der Skoliose
- Alter 10-16 Jahre
- Risser-Stadium 0,1 oder 2
- Hauptkurve von 20°-40°
- Kurvenspitze kaudal des T7-Wirbels
- Fähigkeit, das Verstrebungsprotokoll einzuhalten
- Botulinumtoxin-naiv oder vor mehr als 6 Monaten vor Studieneintritt behandelt
Ausschlusskriterien:
- Diagnose einer angeborenen Skoliose, neuromuskulären Skoliose oder eines anderen „Grunds“ für eine Skoliose – Vorherige Operation an einem beliebigen Segment der Wirbelsäule
- Aktueller Bedarf an chirurgischen Eingriffen auf allen Ebenen der Wirbelsäule
- Behandlung mit Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie die neuromuskuläre Funktion beeinträchtigen
- Jeder andere medizinische Zustand, Laborbefund oder diagnostische Verfahren, der die Verabreichung von BTX ausschließen könnte
- Andauernde Infektion an den Injektionsstellen
- Diagnose als entweder resistent oder empfindlich gegenüber einer Behandlung mit Botulinumtoxin jeglicher Art oder gegenüber Komponenten der BTX-Formulierung
- Kuhmilchproteinallergie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Botulinumtoxin
Die Prüfärzte planen, basierend auf einer geschätzten Gesamtdosis von 1000 E, der maximal zulässigen Dosis, etwa 1000 E Dysport ® in die konkavseitige paraspinale Muskulatur der Hauptkurve zu verabreichen. Die Gesamtdosis pro Behandlungssitzung darf 15 Einheiten/Kilogramm oder 1000 Einheiten nicht überschreiten, je nachdem, welcher Wert niedriger ist. Wenn zwei Kurven innerhalb von 3˚ äquivalent sind, werden beide behandelt, jedoch wird die Dosierung (oben beschrieben) gleichmäßig auf beide Kurven aufgeteilt. Es werden zwei Injektionszyklen durchgeführt. Die Patienten werden zum Zeitpunkt 0 (Basislinie) und 4 Monate behandelt. |
Paraspinale Injektionen von Abobotulinumtoxin A (im Vergleich zu Placebo)
Andere Namen:
Nicht-operative externe Verstrebungen für Skoliosekurven
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Placebo-Komparator: Placebo
Kontrollpatienten erhalten eine Placebo-Injektion, die speziell als Kontrolle für diese Studie hergestellt wurde. Es werden die gleichen Volumina wie in der Beschreibung des „experimentellen“ Arms angegeben injiziert. Diese werden in zwei Injektionszyklen verabreicht. Die Patienten werden zum Zeitpunkt 0 (Basislinie) und 4 Monate behandelt. |
Nicht-operative externe Verstrebungen für Skoliosekurven
Von Ipsen hergestelltes Placebo zur Verwendung als Kontrolle
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der skoliotischen Kurve, bewertet durch den Cobb-Winkel der Hauptkurve
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn (Zeitpunkt 0), 6 Wochen, 4 Monate, 4 Monate + 6 Wochen, 8 Monate
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Die Veränderung der skoliotischen Kurve wird anhand des Cobb-Winkels der Hauptkurve mit Messung von stehenden Skoliose-Röntgenaufnahmen beurteilt.
Der Cobb-Winkel bezieht sich auf eine radiologische Messung der Wirbelsäulenkrümmung von Seite zu Seite, gemessen in Winkelgrad.
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Beurteilt zu Studienbeginn (Zeitpunkt 0), 6 Wochen, 4 Monate, 4 Monate + 6 Wochen, 8 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn (Zeitpunkt 0), 6 Wochen, 4 Monate, 4 Monate + 6 Wochen, 8 Monate
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Dies wird durch die 22-Umfrage der Skoliose Research Society (SRS) bewertet; Der SRS-22-Fragebogen ist ein validiertes Maß zur Beurteilung der Lebensqualität von Patienten mit idiopathischer Skoliose.
Es besteht aus fünf Bereichen, die Folgendes bewerten: Funktion, Schmerz, psychische Gesundheit, Selbstbild und Zufriedenheit mit der Behandlung.
Höhere Werte weisen auf eine erhöhte Zufriedenheit hin.
Jede der 22 Fragen wird auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet.
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Beurteilt zu Studienbeginn (Zeitpunkt 0), 6 Wochen, 4 Monate, 4 Monate + 6 Wochen, 8 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
- Hauptermittler: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
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- Weinstein SL, Dolan LA, Wright JG, Dobbs MB. Effects of bracing in adolescents with idiopathic scoliosis. N Engl J Med. 2013 Oct 17;369(16):1512-21. doi: 10.1056/NEJMoa1307337. Epub 2013 Sep 19.
- Nuzzo RM, Walsh S, Boucherit T, Massood S. Counterparalysis for treatment of paralytic scoliosis with botulinum toxin type A. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 1997 Mar;26(3):201-7.
- Wong C, Gosvig K, Sonne-Holm S. The role of the paravertebral muscles in adolescent idiopathic scoliosis evaluated by temporary paralysis. Scoliosis Spinal Disord. 2017 Oct 10;12:33. doi: 10.1186/s13013-017-0138-7. eCollection 2017.
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- Fidler MW, Jowett RL. Muscle imbalance in the aetiology of scoliosis. J Bone Joint Surg Br. 1976 May;58(2):200-1. doi: 10.1302/0301-620X.58B2.932082.
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- Cheung KM, Cheng EY, Chan SC, Yeung KW, Luk KD. Outcome assessment of bracing in adolescent idiopathic scoliosis by the use of the SRS-22 questionnaire. Int Orthop. 2007 Aug;31(4):507-11. doi: 10.1007/s00264-006-0209-5. Epub 2006 Aug 1.
- Schwieger T, Campo S, Weinstein SL, Dolan LA, Ashida S, Steuber KR. Body Image and Quality-of-Life in Untreated Versus Brace-Treated Females With Adolescent Idiopathic Scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2016 Feb;41(4):311-9. doi: 10.1097/BRS.0000000000001210.
- Wong C, Pedersen SA, Kristensen BB, Gosvig K, Sonne-Holm S. The Effect of Botulinum Toxin A Injections in the Spine Muscles for Cerebral Palsy Scoliosis, Examined in a Prospective, Randomized Triple-blinded Study. Spine (Phila Pa 1976). 2015 Dec;40(23):E1205-11. doi: 10.1097/BRS.0000000000001049.
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Studienaufzeichnungsdaten
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Zuerst gepostet (Tatsächlich)
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Andere Studien-ID-Nummern
- IRB00110399
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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