Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dysport ® som en tilleggsbehandling for avstivning i behandlingen av ungdoms idiopatisk skoliose

5. desember 2025 oppdatert av: Johns Hopkins University

Dysport ® (abobotulinumtoxinA) som en tilleggsbehandling for avstivning i behandlingen av ungdoms idiopatisk skoliose

Denne studien evaluerer den kombinerte effekten av botulinumtoksin A (administrert som Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) og avstiving hos barn med ungdoms idiopatisk skoliose. To tredjedeler av pasientene vil bli behandlet med Dysport® og avstiving, mens de resterende pasientene vil bli behandlet med placebo og avstiving.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ungdoms idiopatisk skoliose (AIS) er lateral krumning av ryggraden med ukjent årsak hos barn 10-16 år. Uten behandling risikerer skjelettumodne barn med idiopatiske kurver på 20°-40° kurveprogresjon. Behandling av disse pasientene er fokusert på enten observasjon eller avstiving. Selv om avstivning har vist seg å være mer effektiv enn observasjon, er suksess betinget av pasientoverholdelse og har potensiale for ytterligere optimalisering med tilleggsbehandlinger.

Lite forskning er tilgjengelig angående tilleggsterapier som kan brukes under avstiving av AIS-pasienter. Spesielt én terapi, abobotulinumtoxinA (BTX) injeksjon, er dårlig studert. Injeksjon av BTX i den paraspinale muskulaturen i det konkave aspektet av hovedkurven kan resultere i en mer formbar kurve og dermed optimalisere behandling av skinne. Hvis BTX-injeksjoner viser seg å forbedre resultatene på denne måten, kan en ny standard for ikke-operativ behandling etableres for AIS-pasienter, noe som potensielt reduserer antallet pasienter som gjennomgår kirurgi.

Målet med denne studien er å vurdere om BTX-injeksjoner (administrert som Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) i den paraspinale muskulaturen på stedet for den store skoliotiske kurven reduserer kurveprogresjonen hos skjelettumodne AIS-pasienter som samtidig behandles med avstivning. Dysport® vil primært bli evaluert som en tilleggsbehandling til avstiving.

Hypoteser

  1. Dysport®-injeksjoner i de konkave side-paraspinalmusklene vil redusere kurveprogresjonshastigheten, med en lavere kurveprogresjonshastighet hos pasienter behandlet med både Dysport®-injeksjoner og avstivning sammenlignet med de behandlet med kun avstivning.
  2. Kvantitative fysiske og mentale helseskårer vil forbedres i større grad hos pasienter behandlet med Dysport® og avstiver sammenlignet med pasienter behandlet med kun avstiving.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Paul D Sponseller, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk bestemt idiopatisk natur av skoliose
  • Alder 10-16 år
  • Risser trinn 0,1 eller 2
  • hovedkurve på 20°-40°
  • kurve apex caudal til T7 vertebra
  • evne til å følge avstivningsprotokollen
  • Botulinumtoksin naiv eller tidligere behandlet mer enn 6 måneder før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av medfødt skoliose, nevromuskulær skoliose eller annen "årsak" til skoliose - Tidligere kirurgi i et hvilket som helst segment av ryggraden
  • Nåværende behov for kirurgi på alle nivåer av ryggraden
  • Behandling med ethvert medikament som er kjent for å forstyrre nevromuskulær funksjon
  • Enhver annen medisinsk tilstand, laboratorie- eller diagnostiske prosedyrefunn som kan utelukke administrering av BTX
  • Pågående infeksjon på injeksjonsstedene
  • Diagnose som enten resistent eller følsom overfor botulinumtoksinbehandling av enhver type eller for noen komponenter i BTX-formuleringen
  • Kumelkproteinallergi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Botulinumtoksin

Etterforskerne planlegger å administrere ca. 1000 U Dysport ® i den konkave-sidede paraspinalmuskulaturen i hovedkurven, basert på en estimert totaldose på 1000 U, den maksimalt tillatte dosen. Den totale dosen per behandlingsøkt vil ikke overstige 15 enheter/kilogram eller 1000 enheter, avhengig av hva som er lavest. Hvis to kurver er ekvivalente innenfor 3˚, vil begge bli behandlet, men doseringen (beskrevet ovenfor) vil bli delt likt over begge kurvene.

Det vil være to sykluser med injeksjoner. Pasienter vil bli behandlet på tidspunkt 0 (baseline) og 4 måneder.
Legemiddel: AbobotulinumtoksinA
Paraspinal abobotulinumtoxinA-injeksjoner (sammenlignet med placebo)
Andre navn:
  • Dysport, Ipsen
Enhet: Tilpasset Thoracolumbosacral Orthosis
Ikke-operativ ekstern avstivning for skoliosekurver
Placebo komparator: Placebo

Kontrollpasienter vil motta en injeksjon av placebo spesielt forberedt som en kontroll for denne studien. De samme volumene som angitt i den "eksperimentelle" armbeskrivelsen vil bli injisert.

Disse vil bli administrert i løpet av to sykluser med injeksjoner. Pasienter vil bli behandlet på tidspunkt 0 (baseline) og 4 måneder.
Enhet: Tilpasset Thoracolumbosacral Orthosis
Ikke-operativ ekstern avstivning for skoliosekurver
Legemiddel: Placebo
Placebo utarbeidet av Ipsen for bruk som kontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i skoliotisk kurve som vurdert av Major Curve Cobb Angle
Tidsramme: Vurdert ved baseline (tid 0), 6 uker, 4 måneder, 4 måneder + 6 uker, 8 måneder
Endring i skoliotisk kurve vil bli vurdert ved hjelp av Major Curve Cobb Angle med måling av stående skoliose røntgenbilder. Cobb-vinkel refererer til en radiografisk måling av side til side spinal krumning, målt i vinkelgrader.
Vurdert ved baseline (tid 0), 6 uker, 4 måneder, 4 måneder + 6 uker, 8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pasientrapporterte resultater
Tidsramme: Vurdert ved baseline (tid 0), 6 uker, 4 måneder, 4 måneder + 6 uker, 8 måneder
Dette vil bli vurdert av Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; SRS-22 spørreskjemaet er et validert mål som brukes til å vurdere livskvalitet hos pasienter med idiopatisk skoliose. Den består av fem domener som vurderer: funksjon, smerte, psykisk helse, selvbilde og tilfredshet med behandlingen. Høyere skårer indikerer økt tilfredshet. Hvert av de 22 spørsmålene gis poeng på en skala fra 1 til 5.
Vurdert ved baseline (tid 0), 6 uker, 4 måneder, 4 måneder + 6 uker, 8 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
  • Hovedetterforsker: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

2. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00110399

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere