Dysport ® som en supplerende behandling til afstivning i behandlingen af teenagers idiopatisk skoliose
Dysport ® (abobotulinumtoxinA) som en supplerende behandling til afstivning i behandlingen af adolescent idiopatisk skoliose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Adolescent idiopatisk skoliose (AIS) er lateral krumning af rygsøjlen med en ukendt årsag hos børn 10-16 år. Uden behandling risikerer skelet umodne børn med idiopatiske kurver på 20°-40° kurveforløb. Behandling af disse patienter er fokuseret på enten observation eller afstivning. Selvom afstivning har vist sig at være mere effektiv end observation, er succes betinget af patientens overholdelse og har potentiale for yderligere optimering med supplerende terapier.
Lidt forskning er tilgængelig vedrørende supplerende terapier, der kan bruges under afstivning af AIS-patienter. Især én behandling, abobotulinumtoxinA (BTX) injektion, er blevet dårligt undersøgt. Injektion af BTX i den paraspinale muskulatur af det konkave aspekt af hovedkurven kan resultere i en mere formbar kurve og dermed optimere behandling af skinne. Hvis BTX-injektioner viser sig at forbedre resultaterne på denne måde, kan der etableres en ny standard for ikke-operativ behandling for AIS-patienter, hvilket potentielt reducerer antallet af patienter, der skal opereres.
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om BTX-injektioner (administreret som Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) i den paraspinale muskulatur på stedet for den store skoliotiske kurve mindsker kurveforløbet hos skelet umodne AIS-patienter, som samtidig behandles med afstivning. Dysport® vil primært blive vurderet som en supplerende behandling til afstivning.
Hypoteser
- Dysport®-injektioner i de konkave side af paraspinalmusklerne vil mindske hastigheden af kurveprogression, med en lavere kurveprogression hos patienter behandlet med både Dysport®-injektioner og afstivning sammenlignet med dem, der kun behandles med afstivning.
- Kvantitative fysiske og mentale sundhedsscores vil i højere grad forbedres hos patienter behandlet med Dysport® og afstivning sammenlignet med patienter behandlet med kun afstivning.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Varun Puvanesarajah, MD
- Telefonnummer: 9193605646
- E-mail: vpuvane1@jhmi.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Gabrielle Reichard, MA
- Telefonnummer: 4105023626
- E-mail: greicha1@jhmi.edu
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Varun Puvanesarajah, MD
- Telefonnummer: 410-955-3136
- E-mail: vpuvane1@jhmi.edu
-
Kontakt:
- Gabrielle Reichard, MA
- Telefonnummer: 4105023626
- E-mail: greicha1@jh.edu
-
Ledende efterforsker:
- Paul D Sponseller, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk bestemt idiopatisk karakter af skoliose
- Alder 10-16 år
- Risser trin 0,1 eller 2
- hovedkurve på 20°-40°
- kurve apex caudal til T7 hvirvel
- evne til at overholde afstivningsprotokollen
- Botulinumtoksin naiv eller tidligere behandlet mere end 6 måneder før studiestart
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af medfødt skoliose, neuromuskulær skoliose eller anden "årsag" til skoliose - Tidligere operation i ethvert segment af rygsøjlen
- Aktuelt behov for operation på ethvert niveau af rygsøjlen
- Behandling med ethvert lægemiddel, der vides at interferere med neuromuskulær funktion
- Enhver anden medicinsk tilstand, laboratorie- eller diagnostisk procedure, der kan udelukke administration af BTX
- Igangværende infektion på injektionsstederne
- Diagnose som enten resistent eller følsom over for botulinumtoksinbehandling af enhver type eller over for komponenter i BTX-formuleringen
- Komælksproteinallergi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Botulinum toksin
Forskerne planlægger at administrere ca. 1000 U Dysport ® i den konkave-sidede paraspinale muskulatur i hovedkurven, baseret på en estimeret total dosis på 1000 U, den maksimalt tilladte dosis. Den samlede dosis pr. behandlingssession vil ikke overstige 15 enheder/kilogram eller 1000 enheder, alt efter hvad der er lavere. Hvis to kurver er ækvivalente inden for 3˚, vil begge blive behandlet, dog vil doseringen (beskrevet ovenfor) blive delt ligeligt over begge kurver. Der vil være to cyklusser af injektioner. Patienterne vil blive behandlet på tidspunkt 0 (baseline) og 4 måneder. |
Paraspinale abobotulinumtoxinA-injektioner (sammenlignet med placebo)
Andre navne:
Ikke-operativ ekstern afstivning til skoliosekurver
|
|
Placebo komparator: Placebo
Kontrolpatienter vil modtage en indsprøjtning med placebo, der er specifikt forberedt som kontrol til denne undersøgelse. De samme volumener som angivet i den "eksperimentelle" armbeskrivelse vil blive injiceret. Disse vil blive administreret i løbet af to cyklusser af injektioner. Patienterne vil blive behandlet på tidspunkt 0 (baseline) og 4 måneder. |
Ikke-operativ ekstern afstivning til skoliosekurver
Placebo fremstillet af Ipsen til brug som kontrol
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i skoliotisk kurve som vurderet ved Major Curve Cobb Angle
Tidsramme: Vurderet ved baseline (tid 0), 6 uger, 4 måneder, 4 måneder + 6 uger, 8 måneder
|
Ændring i skoliotisk kurve vil blive vurderet ved hjælp af Major Curve Cobb Angle med måling af stående skoliose røntgenbilleder.
Cobb vinkel refererer til en radiografisk måling af side til side spinal krumning, målt i vinkel grader.
|
Vurderet ved baseline (tid 0), 6 uger, 4 måneder, 4 måneder + 6 uger, 8 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i patientrapporterede resultater
Tidsramme: Vurderet ved baseline (tid 0), 6 uger, 4 måneder, 4 måneder + 6 uger, 8 måneder
|
Dette vil blive vurderet af Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; SRS-22-spørgeskemaet er et valideret mål, der bruges til at vurdere livskvalitet hos patienter med idiopatisk skoliose.
Den består af fem domæner, der vurderer: funktion, smerte, mental sundhed, selvbillede og tilfredshed med behandlingen.
Højere score indikerer øget tilfredshed.
Hvert af de 22 spørgsmål bedømmes på en skala fra 1 til 5.
|
Vurderet ved baseline (tid 0), 6 uger, 4 måneder, 4 måneder + 6 uger, 8 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
- Ledende efterforsker: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Hresko MT. Clinical practice. Idiopathic scoliosis in adolescents. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):834-41. doi: 10.1056/NEJMcp1209063. No abstract available.
- Asher MA, Burton DC. Adolescent idiopathic scoliosis: natural history and long term treatment effects. Scoliosis. 2006 Mar 31;1(1):2. doi: 10.1186/1748-7161-1-2.
- Weinstein SL. Idiopathic scoliosis. Natural history. Spine (Phila Pa 1976). 1986 Oct;11(8):780-3. doi: 10.1097/00007632-198610000-00006.
- Weinstein SL, Dolan LA. The Evidence Base for the Prognosis and Treatment of Adolescent Idiopathic Scoliosis: The 2015 Orthopaedic Research and Education Foundation Clinical Research Award. J Bone Joint Surg Am. 2015 Nov 18;97(22):1899-903. doi: 10.2106/JBJS.O.00330. No abstract available.
- Weinstein SL, Dolan LA, Wright JG, Dobbs MB. Effects of bracing in adolescents with idiopathic scoliosis. N Engl J Med. 2013 Oct 17;369(16):1512-21. doi: 10.1056/NEJMoa1307337. Epub 2013 Sep 19.
- Nuzzo RM, Walsh S, Boucherit T, Massood S. Counterparalysis for treatment of paralytic scoliosis with botulinum toxin type A. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 1997 Mar;26(3):201-7.
- Wong C, Gosvig K, Sonne-Holm S. The role of the paravertebral muscles in adolescent idiopathic scoliosis evaluated by temporary paralysis. Scoliosis Spinal Disord. 2017 Oct 10;12:33. doi: 10.1186/s13013-017-0138-7. eCollection 2017.
- Kouwenhoven JW, Castelein RM. The pathogenesis of adolescent idiopathic scoliosis: review of the literature. Spine (Phila Pa 1976). 2008 Dec 15;33(26):2898-908. doi: 10.1097/BRS.0b013e3181891751.
- Wong C. Mechanism of right thoracic adolescent idiopathic scoliosis at risk for progression; a unifying pathway of development by normal growth and imbalance. Scoliosis. 2015 Jan 27;10:2. doi: 10.1186/s13013-015-0030-2. eCollection 2015.
- RIDDLE HF, ROAF R. Muscle imbalance in the causation of scoliosis. Lancet. 1955 Jun 18;268(6877):1245-7. doi: 10.1016/s0140-6736(55)91020-5. No abstract available.
- Fidler MW, Jowett RL. Muscle imbalance in the aetiology of scoliosis. J Bone Joint Surg Br. 1976 May;58(2):200-1. doi: 10.1302/0301-620X.58B2.932082.
- Asher M, Min Lai S, Burton D, Manna B. The reliability and concurrent validity of the scoliosis research society-22 patient questionnaire for idiopathic scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2003 Jan 1;28(1):63-9. doi: 10.1097/00007632-200301010-00015.
- Cheung KM, Cheng EY, Chan SC, Yeung KW, Luk KD. Outcome assessment of bracing in adolescent idiopathic scoliosis by the use of the SRS-22 questionnaire. Int Orthop. 2007 Aug;31(4):507-11. doi: 10.1007/s00264-006-0209-5. Epub 2006 Aug 1.
- Schwieger T, Campo S, Weinstein SL, Dolan LA, Ashida S, Steuber KR. Body Image and Quality-of-Life in Untreated Versus Brace-Treated Females With Adolescent Idiopathic Scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2016 Feb;41(4):311-9. doi: 10.1097/BRS.0000000000001210.
- Wong C, Pedersen SA, Kristensen BB, Gosvig K, Sonne-Holm S. The Effect of Botulinum Toxin A Injections in the Spine Muscles for Cerebral Palsy Scoliosis, Examined in a Prospective, Randomized Triple-blinded Study. Spine (Phila Pa 1976). 2015 Dec;40(23):E1205-11. doi: 10.1097/BRS.0000000000001049.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Rygmarvssygdomme
- Spinale krumninger
- Skoliose
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Neurotransmittermidler
- Membrantransportmodulatorer
- Kolinerge midler
- Neuromuskulære midler
- Acetylcholin-frigivelseshæmmere
- abobotulinumtoxinA
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00110399
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .