Dysport ® como tratamiento adyuvante a los aparatos ortopédicos en el manejo de la escoliosis idiopática en adolescentes
Dysport ® (abobotulinumtoxinA) como tratamiento adyuvante a los aparatos ortopédicos en el manejo de la escoliosis idiopática en adolescentes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La escoliosis idiopática del adolescente (AIS, por sus siglas en inglés) es una curvatura lateral de la columna vertebral con una causa desconocida en niños de 10 a 16 años. Sin tratamiento, niños esqueléticamente inmaduros con curvas idiopáticas de 20°-40° de progresión de la curva de riesgo. El tratamiento de estos pacientes se centra en la observación o en el uso de aparatos ortopédicos. Aunque se ha demostrado que los aparatos ortopédicos son más efectivos que la observación, el éxito depende de la adherencia del paciente y tiene el potencial de una mayor optimización con terapias complementarias.
Hay poca investigación disponible sobre las terapias complementarias que se pueden usar durante el uso de aparatos ortopédicos en pacientes con AIS. Una terapia en particular, la inyección de abobotulinumtoxinA (BTX), ha sido poco estudiada. La inyección de BTX en la musculatura paraespinal del aspecto cóncavo de la curva principal puede dar como resultado una curva más maleable y, por lo tanto, optimizar el tratamiento con corsé. Si se descubre que las inyecciones de BTX mejoran los resultados de esta manera, se podría establecer un nuevo estándar de atención no quirúrgica para los pacientes con AIS, lo que podría reducir la cantidad de pacientes que se someten a cirugía.
El objetivo de este estudio es evaluar si las inyecciones de BTX (administradas como Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) en la musculatura paraespinal en el sitio de la curva escoliótica principal disminuyen la progresión de la curva en pacientes con AIS esqueléticamente inmaduros que son tratados simultáneamente con aparatos ortopédicos. Dysport® se evaluará principalmente como un tratamiento complementario al aparato ortopédico.
Hipótesis
- Las inyecciones de Dysport® en los músculos paraespinales del lado cóncavo disminuirán la tasa de progresión de la curva, con una tasa más baja de progresión de la curva en pacientes tratados con inyecciones de Dysport® y aparatos ortopédicos en comparación con aquellos tratados solo con aparatos ortopédicos.
- Las puntuaciones cuantitativas de salud física y mental mejorarán en mayor medida en los pacientes tratados con Dysport® y aparatos ortopédicos en comparación con los pacientes tratados solo con aparatos ortopédicos.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Varun Puvanesarajah, MD
- Número de teléfono: 9193605646
- Correo electrónico: vpuvane1@jhmi.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Gabrielle Reichard, MA
- Número de teléfono: 4105023626
- Correo electrónico: greicha1@jhmi.edu
Ubicaciones de estudio
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins University
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Contacto:
- Varun Puvanesarajah, MD
- Número de teléfono: 410-955-3136
- Correo electrónico: vpuvane1@jhmi.edu
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Contacto:
- Gabrielle Reichard, MA
- Número de teléfono: 4105023626
- Correo electrónico: greicha1@jh.edu
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Investigador principal:
- Paul D Sponseller, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Naturaleza idiopática clínicamente determinada de la escoliosis
- Edad 10-16 años
- Risser etapa 0, 1 o 2
- curva mayor de 20°-40°
- vértice de la curva caudal a la vértebra T7
- capacidad de adherirse al protocolo de ortesis
- Toxina botulínica sin tratamiento previo o tratado previamente más de 6 meses antes del ingreso al estudio
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de escoliosis congénita, escoliosis neuromuscular u otra "razón" para la escoliosis - Cirugía previa en cualquier segmento de la columna
- Necesidad actual de cirugía en cualquier nivel de la columna
- Tratamiento con cualquier fármaco que interfiera con la función neuromuscular
- Cualquier otra afección médica, resultado de un procedimiento de diagnóstico o de laboratorio que pueda impedir la administración de BTX
- Infección continua en los sitios de inyección
- Diagnóstico como resistente o sensible al tratamiento con toxina botulínica de cualquier tipo o a cualquiera de los componentes de la formulación de BTX
- Alergia a la proteína de la leche de vaca
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Toxina botulínica
Los investigadores planean administrar aproximadamente 1000 U de Dysport ® en la musculatura paraespinal de lados cóncavos de la curva principal, en base a una dosis total estimada de 1000 U, la dosis máxima permitida. La dosis total por sesión de tratamiento no excederá las 15 unidades/kilogramo o las 1000 unidades, lo que sea menor. Si dos curvas son equivalentes dentro de 3˚, se tratarán ambas; sin embargo, la dosificación (descrita anteriormente) se dividirá por igual entre ambas curvas. Habrá dos ciclos de inyecciones. Los pacientes serán tratados en el tiempo 0 (línea de base) y 4 meses. |
Inyecciones paraespinales de abobotulinumtoxinA (en comparación con placebo)
Otros nombres:
Refuerzos externos no operativos para curvas de escoliosis
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Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes de control recibirán una inyección de placebo preparado específicamente como control para este estudio. Se inyectarán los mismos volúmenes que se indican en la descripción del brazo "experimental". Estos se administrarán durante dos ciclos de inyecciones. Los pacientes serán tratados en el tiempo 0 (línea de base) y 4 meses. |
Refuerzos externos no operativos para curvas de escoliosis
Placebo preparado por Ipsen para uso como control
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la curva escoliótica según la evaluación del ángulo de Cobb de la curva principal
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio (tiempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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El cambio en la curva escoliótica se evaluará mediante el ángulo de Cobb de la curva principal con la medición de radiografías de escoliosis de pie.
El ángulo de Cobb se refiere a una medida radiográfica de la curvatura espinal de lado a lado, medida en grados de ángulo.
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Evaluado al inicio (tiempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio (tiempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Esto será evaluado por la Encuesta 22 de la Sociedad de Investigación de la Escoliosis (SRS); El cuestionario SRS-22 es una medida validada utilizada para evaluar la calidad de vida en pacientes con escoliosis idiopática.
Consta de cinco dominios que evalúan: función, dolor, salud mental, autoimagen y satisfacción con el tratamiento.
Las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
Cada una de las 22 preguntas se puntúa en una escala del 1 al 5.
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Evaluado al inicio (tiempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
- Investigador principal: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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- Nuzzo RM, Walsh S, Boucherit T, Massood S. Counterparalysis for treatment of paralytic scoliosis with botulinum toxin type A. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 1997 Mar;26(3):201-7.
- Wong C, Gosvig K, Sonne-Holm S. The role of the paravertebral muscles in adolescent idiopathic scoliosis evaluated by temporary paralysis. Scoliosis Spinal Disord. 2017 Oct 10;12:33. doi: 10.1186/s13013-017-0138-7. eCollection 2017.
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- Wong C. Mechanism of right thoracic adolescent idiopathic scoliosis at risk for progression; a unifying pathway of development by normal growth and imbalance. Scoliosis. 2015 Jan 27;10:2. doi: 10.1186/s13013-015-0030-2. eCollection 2015.
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- Fidler MW, Jowett RL. Muscle imbalance in the aetiology of scoliosis. J Bone Joint Surg Br. 1976 May;58(2):200-1. doi: 10.1302/0301-620X.58B2.932082.
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- Cheung KM, Cheng EY, Chan SC, Yeung KW, Luk KD. Outcome assessment of bracing in adolescent idiopathic scoliosis by the use of the SRS-22 questionnaire. Int Orthop. 2007 Aug;31(4):507-11. doi: 10.1007/s00264-006-0209-5. Epub 2006 Aug 1.
- Schwieger T, Campo S, Weinstein SL, Dolan LA, Ashida S, Steuber KR. Body Image and Quality-of-Life in Untreated Versus Brace-Treated Females With Adolescent Idiopathic Scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2016 Feb;41(4):311-9. doi: 10.1097/BRS.0000000000001210.
- Wong C, Pedersen SA, Kristensen BB, Gosvig K, Sonne-Holm S. The Effect of Botulinum Toxin A Injections in the Spine Muscles for Cerebral Palsy Scoliosis, Examined in a Prospective, Randomized Triple-blinded Study. Spine (Phila Pa 1976). 2015 Dec;40(23):E1205-11. doi: 10.1097/BRS.0000000000001049.
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- Enfermedades musculoesqueléticas
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- Enfermedades óseas
- Curvaturas de la columna
- Escoliosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- IRB00110399
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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