Dysport ® como um tratamento adjuvante para colete no tratamento da escoliose idiopática do adolescente
Dysport ® (abobotulinumtoxinA) como um tratamento adjuvante para o tratamento da escoliose idiopática do adolescente
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A escoliose idiopática do adolescente (EIA) é a curvatura lateral da coluna vertebral de causa desconhecida em crianças de 10 a 16 anos. Sem tratamento, crianças esqueleticamente imaturas com curvas idiopáticas de 20°-40° correm o risco de progressão da curva. O tratamento desses pacientes é focado na observação ou órtese. Embora a órtese tenha se mostrado mais eficaz do que a observação, o sucesso depende da adesão do paciente e tem potencial para otimização adicional com terapias adjuntas.
Poucas pesquisas estão disponíveis sobre terapias adjuvantes que podem ser usadas durante a órtese de pacientes com AIS. Uma terapia em particular, a injeção de abobotulinumtoxinA (BTX), foi pouco estudada. A injeção de BTX na musculatura paraespinhal do aspecto côncavo da curva principal pode resultar em uma curva mais maleável e, assim, otimizar o tratamento com colete. Se as injeções de BTX melhorarem os resultados dessa maneira, um novo padrão de tratamento não cirúrgico poderá ser estabelecido para pacientes com AIS, reduzindo potencialmente o número de pacientes submetidos à cirurgia.
O objetivo deste estudo é avaliar se as injeções de BTX (administradas como Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) na musculatura paraespinhal no local da curva escoliótica maior diminuem a progressão da curva em pacientes com EIA esqueleticamente imaturos tratados concomitantemente com órtese. Dysport® será avaliado principalmente como um tratamento adjunto à órtese.
hipóteses
- As injeções de Dysport® nos músculos paravertebrais do lado côncavo diminuirão a taxa de progressão da curva, com uma taxa menor de progressão da curva em pacientes tratados com injeções de Dysport® e órtese em comparação com aqueles tratados apenas com órtese.
- Os escores quantitativos de saúde física e mental melhorarão mais em pacientes tratados com Dysport® e órtese em comparação com pacientes tratados apenas com órtese.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Varun Puvanesarajah, MD
- Número de telefone: 9193605646
- E-mail: vpuvane1@jhmi.edu
Estude backup de contato
- Nome: Gabrielle Reichard, MA
- Número de telefone: 4105023626
- E-mail: greicha1@jhmi.edu
Locais de estudo
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins University
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Contato:
- Varun Puvanesarajah, MD
- Número de telefone: 410-955-3136
- E-mail: vpuvane1@jhmi.edu
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Contato:
- Gabrielle Reichard, MA
- Número de telefone: 4105023626
- E-mail: greicha1@jh.edu
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Investigador principal:
- Paul D Sponseller, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Natureza idiopática clinicamente determinada da escoliose
- Idade 10-16 anos
- Risser estágio 0,1 ou 2
- curva principal de 20°-40°
- ápice da curva caudal à vértebra T7
- capacidade de aderir ao protocolo de órtese
- Toxina botulínica virgem ou previamente tratada por mais de 6 meses antes da entrada no estudo
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de escoliose congênita, escoliose neuromuscular ou outra "razão" para escoliose - Cirurgia prévia em qualquer segmento da coluna vertebral
- Necessidade atual de cirurgia em qualquer nível da coluna
- Tratamento com qualquer medicamento conhecido por interferir na função neuromuscular
- Qualquer outra condição médica, achado laboratorial ou de procedimento diagnóstico que possa impedir a administração de BTX
- Infecção contínua nos locais de injeção
- Diagnóstico como resistente ou sensível ao tratamento com toxina botulínica de qualquer tipo ou a qualquer componente da formulação BTX
- Alergia a proteína do leite de vaca
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Toxina botulínica
Os investigadores planejam administrar aproximadamente 1.000 U de Dysport ® na musculatura paraespinal de lado côncavo da curva principal, com base em uma dose total estimada de 1.000 U, a dose máxima permitida. A dose total por sessão de tratamento não excederá 15 unidades/kg ou 1000 unidades, o que for menor. Se duas curvas forem equivalentes dentro de 3˚, ambas serão tratadas, no entanto, a dosagem (descrita acima) será dividida igualmente em ambas as curvas. Haverá dois ciclos de injeções. Os pacientes serão tratados no tempo 0 (linha de base) e 4 meses. |
Injeções paraespinhais de abobotulinumtoxinA (em comparação com placebo)
Outros nomes:
Órtese externa não cirúrgica para curvas de escoliose
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Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes de controle receberão uma injeção de placebo especificamente preparada como controle para este estudo. Os mesmos volumes indicados na descrição do braço "experimental" serão injetados. Estes serão administrados durante dois ciclos de injeções. Os pacientes serão tratados no tempo 0 (linha de base) e 4 meses. |
Órtese externa não cirúrgica para curvas de escoliose
Placebo preparado pela Ipsen para uso como controle
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na curva escoliótica avaliada pelo ângulo de Cobb da curva principal
Prazo: Avaliado na linha de base (tempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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A mudança na curva escoliótica será avaliada usando o ângulo de Cobb da curva principal com medição de radiografias de escoliose em pé.
O ângulo de Cobb refere-se a uma medida radiográfica da curvatura da coluna vertebral lado a lado, medida em graus angulares.
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Avaliado na linha de base (tempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança nos resultados relatados pelo paciente
Prazo: Avaliado na linha de base (tempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Isso será avaliado pela Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; O questionário SRS-22 é uma medida validada usada para avaliar a qualidade de vida em pacientes com escoliose idiopática.
É composto por cinco domínios que avaliam: função, dor, saúde mental, autoimagem e satisfação com o tratamento.
Pontuações mais altas indicam maior satisfação.
Cada uma das 22 perguntas é pontuada em uma escala de 1 a 5.
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Avaliado na linha de base (tempo 0), 6 semanas, 4 meses, 4 meses + 6 semanas, 8 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
- Investigador principal: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Hresko MT. Clinical practice. Idiopathic scoliosis in adolescents. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):834-41. doi: 10.1056/NEJMcp1209063. No abstract available.
- Asher MA, Burton DC. Adolescent idiopathic scoliosis: natural history and long term treatment effects. Scoliosis. 2006 Mar 31;1(1):2. doi: 10.1186/1748-7161-1-2.
- Weinstein SL. Idiopathic scoliosis. Natural history. Spine (Phila Pa 1976). 1986 Oct;11(8):780-3. doi: 10.1097/00007632-198610000-00006.
- Weinstein SL, Dolan LA. The Evidence Base for the Prognosis and Treatment of Adolescent Idiopathic Scoliosis: The 2015 Orthopaedic Research and Education Foundation Clinical Research Award. J Bone Joint Surg Am. 2015 Nov 18;97(22):1899-903. doi: 10.2106/JBJS.O.00330. No abstract available.
- Weinstein SL, Dolan LA, Wright JG, Dobbs MB. Effects of bracing in adolescents with idiopathic scoliosis. N Engl J Med. 2013 Oct 17;369(16):1512-21. doi: 10.1056/NEJMoa1307337. Epub 2013 Sep 19.
- Nuzzo RM, Walsh S, Boucherit T, Massood S. Counterparalysis for treatment of paralytic scoliosis with botulinum toxin type A. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 1997 Mar;26(3):201-7.
- Wong C, Gosvig K, Sonne-Holm S. The role of the paravertebral muscles in adolescent idiopathic scoliosis evaluated by temporary paralysis. Scoliosis Spinal Disord. 2017 Oct 10;12:33. doi: 10.1186/s13013-017-0138-7. eCollection 2017.
- Kouwenhoven JW, Castelein RM. The pathogenesis of adolescent idiopathic scoliosis: review of the literature. Spine (Phila Pa 1976). 2008 Dec 15;33(26):2898-908. doi: 10.1097/BRS.0b013e3181891751.
- Wong C. Mechanism of right thoracic adolescent idiopathic scoliosis at risk for progression; a unifying pathway of development by normal growth and imbalance. Scoliosis. 2015 Jan 27;10:2. doi: 10.1186/s13013-015-0030-2. eCollection 2015.
- RIDDLE HF, ROAF R. Muscle imbalance in the causation of scoliosis. Lancet. 1955 Jun 18;268(6877):1245-7. doi: 10.1016/s0140-6736(55)91020-5. No abstract available.
- Fidler MW, Jowett RL. Muscle imbalance in the aetiology of scoliosis. J Bone Joint Surg Br. 1976 May;58(2):200-1. doi: 10.1302/0301-620X.58B2.932082.
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- Cheung KM, Cheng EY, Chan SC, Yeung KW, Luk KD. Outcome assessment of bracing in adolescent idiopathic scoliosis by the use of the SRS-22 questionnaire. Int Orthop. 2007 Aug;31(4):507-11. doi: 10.1007/s00264-006-0209-5. Epub 2006 Aug 1.
- Schwieger T, Campo S, Weinstein SL, Dolan LA, Ashida S, Steuber KR. Body Image and Quality-of-Life in Untreated Versus Brace-Treated Females With Adolescent Idiopathic Scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2016 Feb;41(4):311-9. doi: 10.1097/BRS.0000000000001210.
- Wong C, Pedersen SA, Kristensen BB, Gosvig K, Sonne-Holm S. The Effect of Botulinum Toxin A Injections in the Spine Muscles for Cerebral Palsy Scoliosis, Examined in a Prospective, Randomized Triple-blinded Study. Spine (Phila Pa 1976). 2015 Dec;40(23):E1205-11. doi: 10.1097/BRS.0000000000001049.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças da coluna vertebral
- Curvaturas da coluna vertebral
- Escoliose
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes Neurotransmissores
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes Colinérgicos
- Agentes Neuromusculares
- Inibidores da liberação de acetilcolina
- abobotulinumtoxinaA
Outros números de identificação do estudo
- IRB00110399
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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