Dysport ® täydentävänä hoitona jäykistykseen nuorten idiopaattisen skolioosin hoidossa
perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Johns Hopkins University
Dysport ® (abobotulinumtoxinA) tukihoitona nuorten idiopaattisen skolioosin hoidossa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan botuliinitoksiini A:n (jotka annetaan nimellä Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) ja tukkeutumisen yhteisvaikutusta lapsilla, joilla on nuorten idiopaattinen skolioosi.
Kahta kolmasosaa potilaista hoidetaan Dysport®-tuella ja tuenta, kun taas loput potilaat saavat lumelääkettä ja tukoksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Nuorten idiopaattinen skolioosi (AIS) on 10–16-vuotiaiden lasten selkärangan lateraalista kaarevuutta, jonka syy on tuntematon. Ilman hoitoa luuston epäkypsät lapset, joilla on idiopaattiset käyrät 20–40°, riskikäyrän eteneminen. Näiden potilaiden hoito keskittyy joko tarkkailuun tai jäykistykseen. Vaikka tuenta on osoitettu tehokkaammaksi kuin tarkkailu, menestys riippuu potilaan hoitoon sitoutumisesta, ja sitä voidaan optimoida lisähoitojen avulla.
Vain vähän tutkimusta on saatavilla lisähoidoista, joita voidaan käyttää AIS-potilaiden tukoksen aikana. Erityisesti yhtä hoitoa, abobotulinumtoxinA (BTX) -injektiota, on tutkittu huonosti. BTX:n injektointi pääkäyrän koveran osan paraspinaaliseen lihakseen voi johtaa muokattavampaan käyrään ja siten optimoida tukihoitoa. Jos BTX-injektioiden havaitaan parantavan tuloksia tällä tavalla, AIS-potilaille voitaisiin luoda uusi ei-leikkauksen hoitostandardi, mikä mahdollisesti vähentää leikkaukseen joutuvien potilaiden määrää.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida, vähentävätkö BTX-injektiot (annettu nimellä Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) paraspinaalisessa lihaksistossa suuren skolioottisen käyrän kohdassa käyrän etenemistä luustoltaan epäkypsillä AIS-potilailla, joita hoidetaan samanaikaisesti tukihoidolla. Dysport®-hoitoa arvioidaan ensisijaisesti jäykistyksen lisähoitona.
Hypoteesit
- Dysport®-injektiot koveraan puoleisiin paraspinaalisiin lihaksiin hidastavat käyrän etenemisnopeutta, ja käyrän etenemisnopeus on alhaisempi potilailla, joita on hoidettu sekä Dysport®-injektioilla että jäykisteillä verrattuna potilaisiin, joita hoidettiin pelkällä jäykistöllä.
- Kvantitatiiviset fyysisen ja henkisen terveyden pisteet paranevat enemmän potilailla, joita on hoidettu Dysport®- ja tuentahoidolla, verrattuna potilaisiin, joita on hoidettu pelkällä tukihoidolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
90
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Varun Puvanesarajah, MD
- Puhelinnumero: 9193605646
- Sähköposti: vpuvane1@jhmi.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Gabrielle Reichard, MA
- Puhelinnumero: 4105023626
- Sähköposti: greicha1@jhmi.edu
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Varun Puvanesarajah, MD
- Puhelinnumero: 410-955-3136
- Sähköposti: vpuvane1@jhmi.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabrielle Reichard, MA
- Puhelinnumero: 4105023626
- Sähköposti: greicha1@jh.edu
-
Päätutkija:
- Paul D Sponseller, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Skolioosin kliinisesti määritetty idiopaattinen luonne
- Ikä 10-16 vuotta
- Risser-aste 0,1 tai 2
- pääkäyrä 20°-40°
- kaaren kärki hännän T7 nikamaan
- kyky noudattaa jäykistysprotokollaa
- Aiemmin botuliinitoksiinia käyttämätön tai aiemmin hoidettu yli 6 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäisen skolioosin, neuromuskulaarisen skolioosin tai muun skolioosin "syyn" diagnoosi - Aiempi leikkaus missä tahansa selkärangan osassa
- Nykyinen leikkauksen tarve kaikilla selkärangan tasolla
- Hoito millä tahansa lääkkeellä, jonka tiedetään häiritsevän neuromuskulaarista toimintaa
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, laboratorio- tai diagnostisten toimenpiteiden löydös, joka saattaa estää BTX:n antamisen
- Jatkuva infektio pistoskohdassa
- Diagnoosi joko resistentiksi tai herkäksi minkä tahansa tyyppiselle botuliinitoksiinihoidolle tai jollekin BTX-valmisteen komponentille
- Lehmänmaidon proteiiniallergia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Botuliinitoksiini
Tutkijat aikovat antaa noin 1 000 U Dysport ®:a pääkäyrän koverasivuiseen paraspinaaliseen lihakseen perustuen arvioituun 1 000 U:n kokonaisannokseen, joka on suurin sallittu annos. Kokonaisannos hoitokertaa kohden ei ylitä 15 yksikköä/kg tai 1000 yksikköä sen mukaan, kumpi on pienempi. Jos kaksi käyrää ovat samanarvoisia 3˚:n sisällä, molemmat käsitellään, mutta annostus (kuvattu yllä) jaetaan tasan molempien käyrien kesken. Injektiojaksoja on kaksi. Potilaita hoidetaan ajankohtana 0 (perustilanne) ja 4 kuukauden kuluttua. |
Paraspinaaliset abobotulinumtoxinA-injektiot (verrattuna lumelääkkeeseen)
Muut nimet:
Ei-leikkauksellinen ulkoinen tuki skolioosikäyrille
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kontrollipotilaat saavat lumelääkeinjektion, joka on erityisesti valmistettu kontrolliksi tätä tutkimusta varten. Injektoidaan samat määrät kuin "kokeellisessa" käsivarren kuvauksessa. Nämä annetaan kahden injektiosyklin aikana. Potilaita hoidetaan ajankohtana 0 (perustilanne) ja 4 kuukauden kuluttua. |
Ei-leikkauksellinen ulkoinen tuki skolioosikäyrille
Ipsenin valmistama lumelääke käytettäväksi kontrollina
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Skolioottisen käyrän muutos pääkäyrän Cobb-kulmalla arvioituna
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa (aika 0), 6 viikkoa, 4 kuukautta, 4 kuukautta + 6 viikkoa, 8 kuukautta
|
Skolioottisen käyrän muutos arvioidaan käyttämällä pääkäyrän Cobb-kulmaa mittaamalla seisova skolioosin röntgenkuvat.
Cobb-kulma viittaa radiografiseen mittaukseen selkärangan sivulta sivulle kaarevasta, mitattuna kulma-asteina.
|
Arvioitu lähtötilanteessa (aika 0), 6 viikkoa, 4 kuukautta, 4 kuukautta + 6 viikkoa, 8 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos potilaiden raportoimissa tuloksissa
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa (aika 0), 6 viikkoa, 4 kuukautta, 4 kuukautta + 6 viikkoa, 8 kuukautta
|
Tätä arvioi Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; SRS-22-kysely on validoitu mittari, jolla arvioidaan idiopaattista skolioosia sairastavien potilaiden elämänlaatua.
Se koostuu viidestä osa-alueesta, jotka arvioivat: toiminta, kipu, mielenterveys, minäkuva ja tyytyväisyys hoitoon.
Korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä tyytyväisyyttä.
Jokainen 22 kysymyksestä pisteytetään asteikolla 1-5.
|
Arvioitu lähtötilanteessa (aika 0), 6 viikkoa, 4 kuukautta, 4 kuukautta + 6 viikkoa, 8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
- Päätutkija: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hresko MT. Clinical practice. Idiopathic scoliosis in adolescents. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):834-41. doi: 10.1056/NEJMcp1209063. No abstract available.
- Asher MA, Burton DC. Adolescent idiopathic scoliosis: natural history and long term treatment effects. Scoliosis. 2006 Mar 31;1(1):2. doi: 10.1186/1748-7161-1-2.
- Weinstein SL. Idiopathic scoliosis. Natural history. Spine (Phila Pa 1976). 1986 Oct;11(8):780-3. doi: 10.1097/00007632-198610000-00006.
- Weinstein SL, Dolan LA. The Evidence Base for the Prognosis and Treatment of Adolescent Idiopathic Scoliosis: The 2015 Orthopaedic Research and Education Foundation Clinical Research Award. J Bone Joint Surg Am. 2015 Nov 18;97(22):1899-903. doi: 10.2106/JBJS.O.00330. No abstract available.
- Weinstein SL, Dolan LA, Wright JG, Dobbs MB. Effects of bracing in adolescents with idiopathic scoliosis. N Engl J Med. 2013 Oct 17;369(16):1512-21. doi: 10.1056/NEJMoa1307337. Epub 2013 Sep 19.
- Nuzzo RM, Walsh S, Boucherit T, Massood S. Counterparalysis for treatment of paralytic scoliosis with botulinum toxin type A. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 1997 Mar;26(3):201-7.
- Wong C, Gosvig K, Sonne-Holm S. The role of the paravertebral muscles in adolescent idiopathic scoliosis evaluated by temporary paralysis. Scoliosis Spinal Disord. 2017 Oct 10;12:33. doi: 10.1186/s13013-017-0138-7. eCollection 2017.
- Kouwenhoven JW, Castelein RM. The pathogenesis of adolescent idiopathic scoliosis: review of the literature. Spine (Phila Pa 1976). 2008 Dec 15;33(26):2898-908. doi: 10.1097/BRS.0b013e3181891751.
- Wong C. Mechanism of right thoracic adolescent idiopathic scoliosis at risk for progression; a unifying pathway of development by normal growth and imbalance. Scoliosis. 2015 Jan 27;10:2. doi: 10.1186/s13013-015-0030-2. eCollection 2015.
- RIDDLE HF, ROAF R. Muscle imbalance in the causation of scoliosis. Lancet. 1955 Jun 18;268(6877):1245-7. doi: 10.1016/s0140-6736(55)91020-5. No abstract available.
- Fidler MW, Jowett RL. Muscle imbalance in the aetiology of scoliosis. J Bone Joint Surg Br. 1976 May;58(2):200-1. doi: 10.1302/0301-620X.58B2.932082.
- Asher M, Min Lai S, Burton D, Manna B. The reliability and concurrent validity of the scoliosis research society-22 patient questionnaire for idiopathic scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2003 Jan 1;28(1):63-9. doi: 10.1097/00007632-200301010-00015.
- Cheung KM, Cheng EY, Chan SC, Yeung KW, Luk KD. Outcome assessment of bracing in adolescent idiopathic scoliosis by the use of the SRS-22 questionnaire. Int Orthop. 2007 Aug;31(4):507-11. doi: 10.1007/s00264-006-0209-5. Epub 2006 Aug 1.
- Schwieger T, Campo S, Weinstein SL, Dolan LA, Ashida S, Steuber KR. Body Image and Quality-of-Life in Untreated Versus Brace-Treated Females With Adolescent Idiopathic Scoliosis. Spine (Phila Pa 1976). 2016 Feb;41(4):311-9. doi: 10.1097/BRS.0000000000001210.
- Wong C, Pedersen SA, Kristensen BB, Gosvig K, Sonne-Holm S. The Effect of Botulinum Toxin A Injections in the Spine Muscles for Cerebral Palsy Scoliosis, Examined in a Prospective, Randomized Triple-blinded Study. Spine (Phila Pa 1976). 2015 Dec;40(23):E1205-11. doi: 10.1097/BRS.0000000000001049.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 9. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Selkärangan sairaudet
- Selkärangan kaarevuus
- Skolioosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Neurotransmitterit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kolinergiset aineet
- Neuromuskulaariset aineet
- Asetyylikoliinin vapautumisen estäjät
- abobotuliinitoksiiniA
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00110399
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .