Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti Crizanlizumabu u priapismu souvisejícího se srpkovitou anémií (SPARTAN)
Prospektivní fáze II, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti SEG101 (Crizanlizumab), u pacientů se srpkovitou anémií s priapismem (SPARTAN)
Přehled studie
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Emory University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
- LSU Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-2548
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení
- Mužští pacienti ve věku 16 let a více
- Potvrzená diagnóza SCD hemoglobinovou elektroforézou nebo vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií. Vhodné jsou všechny genotypy SCD (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ a další)
- Zkušenosti 4 nebo více priapických příhod (nechtěná erekce trvající alespoň 60 minut) během 14 týdnů před účastí ve studii
- Prodělal alespoň 3 priapické příhody (nežádoucí erekce trvající alespoň 60 minut) během 12týdenního screeningového období, přičemž alespoň 1 příhoda se objevila během 4 týdnů před první léčbou.
- Pokud dostáváte hydroxymočovinu/hydroxykarbamid nebo L-glutamin nebo látku stimulující erytropoetin nebo voxelotor, musíte tento lék užívat alespoň 14 týdnů před screeningem a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu během studie
- Pokud dostáváte profylaktickou léčbu priapismu, musíte lék dostávat alespoň 14 týdnů před screeningem a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu během studie
- Písemný informovaný souhlas (nebo souhlas/souhlas rodičů u nezletilých subjektů) před jakýmikoli screeningovými postupy
Kritéria vyloučení:
- Protetické implantáty nebo shunty penisu nebo jakýkoli jiný chirurgický zákrok na penisu provedený během 12 měsíců před udělením souhlasu nejsou povoleny.
- Během 14 týdnů před vstupem do studie užíval léky/léky, které mohou vyvolat priapismus
- Obdrželi leuprolid acetát (Lupron) během 3 měsíců před předběžným screeningem.
- Měl erekci trvající déle než 12 hodin během 14 týdnů před vstupem do studie
- Měl erekci trvající déle než 12 hodin během 12 týdnů období screeningu
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Crizanlizumab 5 mg/kg
Účastníci obdrželi 5 mg/kg od IV Infusion na 1 den 1 den, 3 den 1, a 1. den každého 4-týdenního cyklu až do týdne 51.
|
Crizanlizumab je koncentrát pro roztok pro infuzi, IV použití.
Dodává se v jednom použití 10 ml lahviček při koncentraci 10 mg/ml.
Jedna lahvička obsahuje 100 mg Crizanlizumabu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento změny v priapických událostech z výchozí hodnoty na 26 týdnů
Časové okno: Základy až do 26 týdnů
|
Priapic událost byla definována jako nežádoucí nebo bolestivá erekce penisu trvající nejméně 60 minut.
Priapic události byly hlášeny pomocí elektronického vykazovacího systému a během období studie byla shromažďována data.
Počet priapických akcí byl shrnut na začátku (upraven na 26 týdnů) a o 26 týdnů a procentuální snížení z upravené základní linie o 26 týdnů bylo shrnuto.
|
Základy až do 26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra priapických událostí
Časové okno: Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
Priapic událost byla definována jako nežádoucí nebo bolestivá erekce penisu trvající nejméně 60 minut. Priapic události byly hlášeny pomocí elektronického vykazovacího systému a během období studie byla shromažďována data. Anualizovaná míra událostí byla definována jako celkový počet událostí pro účastníka, ke kterému došlo od data počáteční infuze do posledního data kontaktu fáze léčby studie x 365,25 děleno počtem dnů během stejného časového období. Výpočet představoval včasné předčasné ukončení studia nebo ztratil následné sledování extrapolací míry preriapismu každého účastníka na 1 rok. |
Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
|
Počet akutních priapických událostí od výchozí hodnoty do 26 a 52 týdnů
Časové okno: Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
Akutní priapická událost byla definována jako nechtěná, bolestivá erekce, která trvala déle než 4 hodiny a vyžadovala návštěvu pohotovostní místnosti.
|
Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
|
Anualizovaná míra nekomplikovaných vazo-okluzivních krizí (VOCS)
Časové okno: Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
Nekomplikovaná událost VOC byla definována jako akutní událost bolesti bez známé příčiny bolesti jiné než událost VOC; a vyžadovat léčbu parenterálními nebo ústními opioidy nebo jinými parenterální analgetikum; Nebyl však klasifikován jako syndrom akutní hrudníku, sekvestrace jater, sekvestrace splenis nebo priapismus. Události zahrnovaly jak události ve zdravotnictví, tak i samostatně hlášené události. Anualizovaná míra událostí byla definována jako celkový počet událostí pro účastníka, ke kterému došlo od data počáteční infuze do posledního data kontaktu fáze léčby studie x 365,25 děleno počtem dnů během stejného časového období. Výpočet představoval včasné předčasné ukončení studia nebo ztratil následné sledování extrapolací míry preriapismu každého účastníka na 1 rok. |
Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
|
Anualizovaná míra komplikovaných VOC
Časové okno: Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
Komplikované VOC byly definovány jako akutní syndrom hrudníku, sekvestrace jater, sekvestrace spleniky a akutní priapismus zaznamenaný návštěvou zdravotní péče. Anualizovaná míra událostí byla definována jako celkový počet událostí pro účastníka, ke kterému došlo od data počáteční infuze do posledního data kontaktu fáze léčby studie x 365,25 děleno počtem dnů během stejného časového období. Výpočet představoval včasné předčasné ukončení studia nebo ztratil následné sledování extrapolací míry preriapismu každého účastníka na 1 rok. |
Výchozí hodnota až 26 a 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Onemocnění genitálií
- Onemocnění pohlavních orgánů, muž
- Mužská urogenitální onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Hemoglobinopatie
- Nemoci penisu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Anémie, srpkovitá anémie
- Priapismus
- Crizanlizumab
Další identifikační čísla studie
- CSEG101AUS05
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .