En undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Crizanlizumab i seglcellesygdomsrelateret priapisme (SPARTAN)
En prospektiv fase II, åben-label, enkelt-arm, multicenter, undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af SEG101 (Crizanlizumab), hos patienter med seglcellesygdomme med priapisme (SPARTAN)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
- Emory University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
- LSU Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
- Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-2548
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Mandlige patienter i alderen 16 år og derover
- Bekræftet diagnose af SCD ved hæmoglobinelektroforese eller højtydende væskekromatografi. Alle SCD-genotyper er kvalificerede (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ og andre)
- Oplevet 4 eller flere priapiske hændelser (uønsket erektion, der varer mindst 60 minutter) i løbet af de 14 uger forud for undersøgelsesdeltagelsen
- Oplevet mindst 3 priapiske hændelser (uønsket erektion, der varede mindst 60 minutter) i løbet af den 12 ugers screeningsperiode med mindst 1 hændelse inden for 4 uger før den første behandling.
- Hvis du får hydroxyurinstof/hydroxycarbamid eller L-glutamin eller erythropoietin-stimulerende middel eller voxelotor, skal du have modtaget lægemidlet i mindst 14 uger før screening og planlægge at fortsætte med at tage lægemidlet i samme dosis og tidsplan under forsøget
- Hvis du modtager profylaktisk behandling for priapisme, skal du have modtaget lægemidlet i mindst 14 uger før screening og planlægge at fortsætte med at tage lægemidlet i samme dosis og tidsplan under forsøget
- Skriftligt informeret samtykke (eller samtykke/forældres samtykke for mindreårige) forud for eventuelle screeningsprocedurer
Ekskluderingskriterier:
- Har fået penisprotetiske implantater eller shunts eller andre kirurgiske indgreb på penis udført inden for 12 måneder før samtykke er ikke tilladt
- Tog medicin/medicin, der kan fremkalde priapisme i løbet af de 14 uger før studiestart
- Modtog leuprolidacetat (Lupron) inden for 3 måneder før præ-screening.
- Havde en erektion, der varede mere end 12 timer i løbet af de 14 uger forud for studiestart
- Havde en erektion, der varede mere end 12 timer i løbet af de 12 uger af screeningsperioden
Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Crizanlizumab 5 mg/kg
Deltagerne modtog 5 mg/kg ved IV-infusion i uge 1 dag 1, uge 3 dag 1 og på dag 1 af hver 4 ugers cyklus indtil uge 51.
|
Crizanlizumab er et koncentrat til løsning til infusion, IV -brug.
Leveres i én brug 10 ml hætteglas i en koncentration på 10 mg/ml.
Et hætteglas indeholder 100 mg crizanlizumab.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentændring i priapiske begivenheder fra baseline til 26 uger
Tidsramme: Baseline op til 26 uger
|
En priapisk begivenhed blev defineret som en uønsket eller smertefuld penile erektion, der varede mindst 60 minutter.
Priapiske begivenheder blev selvrapporteret via et elektronisk rapporteringssystem, og data blev indsamlet i hele undersøgelsesperioden.
Antal priapiske begivenheder blev opsummeret ved baseline (justeret i 26 uger) og med 26 uger, og procentvis reduktion fra justeret baseline med 26 uger blev opsummeret.
|
Baseline op til 26 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig hastighed for priapiske begivenheder
Tidsramme: Baseline op til 26 og 52 uger
|
En priapisk begivenhed blev defineret som en uønsket eller smertefuld penile erektion, der varede mindst 60 minutter. Priapiske begivenheder blev selvrapporteret via et elektronisk rapporteringssystem, og data blev indsamlet i hele undersøgelsesperioden. Den årlige begivenhedsgrad blev defineret som det samlede antal begivenheder for en deltager, der forekom fra datoen for den første infusion til den sidste kontaktdato for behandlingsfasen af undersøgelsen x 365,25 divideret med antallet af dage i den samme periode. Beregningen tegnede sig for tidlige frafald eller tabt til opfølgning ved at ekstrapolere priapismhændelsesraten for hver deltager til 1 år. |
Baseline op til 26 og 52 uger
|
|
Antal akutte priapiske begivenheder fra baseline til 26 og 52 uger
Tidsramme: Baseline op til 26 og 52 uger
|
En akut priapisk begivenhed blev defineret som en uønsket, smertefuld erektion, der varede mere end 4 timer og krævede et besøg på akutten.
|
Baseline op til 26 og 52 uger
|
|
Årlig hastighed på ukomplicerede vaso-okklusive kriser (VOC'er)
Tidsramme: Baseline op til 26 og 52 uger
|
En ukompliceret VOC -begivenhed blev defineret som en akut begivenhed af smerter uden nogen kendt grund til andre smerter end en VOC -begivenhed; og kræver behandling med parenterale eller orale opioider eller andet parenteralt smertestillende middel; men blev ikke klassificeret som et akut brystsyndrom, lever -sekvestrering, milt sekvestrering eller priapisme. Begivenheder omfattede både sundhedsydelser og selvrapporterede begivenheder. Den årlige begivenhedsgrad blev defineret som det samlede antal begivenheder for en deltager, der forekom fra datoen for den første infusion til den sidste kontaktdato for behandlingsfasen af undersøgelsen x 365,25 divideret med antallet af dage i den samme periode. Beregningen tegnede sig for tidlige frafald eller tabt til opfølgning ved at ekstrapolere priapismhændelsesraten for hver deltager til 1 år. |
Baseline op til 26 og 52 uger
|
|
Årlig hastighed på komplicerede VOC'er
Tidsramme: Baseline op til 26 og 52 uger
|
Komplicerede VOC'er blev defineret som akut brystsyndrom, lever -sekvestrering, milt sekvestrering og akut priapisme registreret ved sundhedsbesøg. Den årlige begivenhedsgrad blev defineret som det samlede antal begivenheder for en deltager, der forekom fra datoen for den første infusion til den sidste kontaktdato for behandlingsfasen af undersøgelsen x 365,25 divideret med antallet af dage i den samme periode. Beregningen tegnede sig for tidlige frafald eller tabt til opfølgning ved at ekstrapolere priapismhændelsesraten for hver deltager til 1 år. |
Baseline op til 26 og 52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sygdomme
- Genitale sygdomme
- Kønssygdomme, mandlige
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Anæmi
- Hæmoglobinopatier
- Penissygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Anæmi, seglcelle
- Priapisme
- Crizanlizumab
Andre undersøgelses-id-numre
- CSEG101AUS05
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .