Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de crizanlizumab en el priapismo relacionado con la enfermedad de células falciformes (SPARTAN)
Un estudio prospectivo de fase II, abierto, de un solo brazo, multicéntrico, para evaluar la eficacia y la seguridad de SEG101 (Crizanlizumab), en pacientes con enfermedad de células falciformes con priapismo (SPARTAN)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Childrens National Hospital
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Emory University School of Medicine
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
- LSU Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Brody School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-2548
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health Upstate
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Medical School
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes varones a partir de los 16 años
- Diagnóstico confirmado de SCD por electroforesis de hemoglobina o cromatografía líquida de alta resolución. Todos los genotipos de SCD son elegibles (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ y otros)
- Experimentó 4 o más eventos priápicos (erección no deseada que dura al menos 60 minutos) durante las 14 semanas anteriores a la participación en el estudio
- Experimentó al menos 3 eventos priápicos (erección no deseada que dura al menos 60 minutos) durante el período de selección de 12 semanas con al menos 1 evento dentro de las 4 semanas anteriores al primer tratamiento.
- Si recibe hidroxiurea/hidroxicarbamida o L-glutamina o un agente estimulante de la eritropoyetina o voxelotor, debe haber estado recibiendo el medicamento durante al menos 14 semanas antes de la selección y planea continuar tomando el medicamento en la misma dosis y horario durante el ensayo.
- Si recibe tratamiento profiláctico para el priapismo, debe haber estado recibiendo el medicamento durante al menos 14 semanas antes de la selección y planea continuar tomando el medicamento en la misma dosis y horario durante el ensayo.
- Consentimiento informado por escrito (o asentimiento/consentimiento de los padres para sujetos menores) antes de cualquier procedimiento de selección
Criterio de exclusión:
- No se permiten implantes protésicos de pene o derivaciones o cualquier otro procedimiento quirúrgico en el pene realizado dentro de los 12 meses anteriores al consentimiento.
- Tomó drogas/medicamentos que pueden inducir priapismo durante las 14 semanas anteriores al ingreso al estudio
- Recibió acetato de leuprolida (Lupron) dentro de los 3 meses anteriores a la preselección.
- Tuvo una erección que duró más de 12 horas durante las 14 semanas anteriores al ingreso al estudio
- Tuvo una erección que duró más de 12 horas durante las 12 semanas del período de selección
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Crizanlizumab 5 mg/kg
Los participantes recibieron 5 mg/kg por infusión IV en la semana 1 Día 1, Semana 3 Día 1 y el día 1 de cada ciclo de 4 semanas hasta la semana 51.
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Crizanlizumab es un concentrado para la solución para la infusión, uso IV.
Suministrado en viales de 10 ml de uso único a una concentración de 10 mg/ml.
Un vial contiene 100 mg de crizanlizumab.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual en eventos Priapic desde el inicio hasta las 26 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 26 semanas
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Un evento Priapic se definió como una erección del pene no deseada o dolorosa que duró al menos 60 minutos.
Los eventos Priapic se autoinformaron a través de un sistema de informes electrónicos, y los datos se recopilaron durante todo el período de estudio.
El número de eventos PRIAPIC se resumió al inicio (ajustado durante 26 semanas) y por 26 semanas, y se resumió la reducción del porcentaje de la línea de base ajustada a las 26 semanas.
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Línea de base hasta 26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de eventos Priapic
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Un evento Priapic se definió como una erección del pene no deseada o dolorosa que duró al menos 60 minutos. Los eventos Priapic se autoinformaron a través de un sistema de informes electrónicos, y los datos se recopilaron durante todo el período de estudio. La tasa anualizada de eventos se definió como el número total de eventos para un participante que ocurre desde la fecha de infusión inicial hasta la última fecha de contacto de la fase de tratamiento del estudio x 365.25 dividido por el número de días durante ese mismo período de tiempo. El cálculo explicó los primeros abandonos o se perdió en el seguimiento al extrapolar la tasa de eventos de priapismo de cada participante a 1 año. |
Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Número de eventos priapic agudos desde el inicio hasta las 26 y 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Un evento priapic agudo se definió como una erección dolorosa y no deseada que duró más de 4 horas y requirió una visita a la sala de emergencias.
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Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Tasa anualizada de crisis vaso-oclusivas no complicadas (VOC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Un evento de VOC sin complicaciones se definió como un evento agudo de dolor sin causa conocida por el dolor que no sea un evento VOC; y requerir tratamiento con un opioides parenterales u orales u otro analgésico parenteral; pero no se clasificó como un síndrome de tórax agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico o priapismo. Los eventos incluyeron eventos de atención médica y autoinformado. La tasa anualizada de eventos se definió como el número total de eventos para un participante que ocurre desde la fecha de infusión inicial hasta la última fecha de contacto de la fase de tratamiento del estudio x 365.25 dividido por el número de días durante ese mismo período de tiempo. El cálculo explicó los primeros abandonos o se perdió en el seguimiento al extrapolar la tasa de eventos de priapismo de cada participante a 1 año. |
Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Tasa anualizada de VOC complicados
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Los VOC complicados se definieron como síndrome de tórax agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico y priapismo agudo registrado por la visita de atención médica. La tasa anualizada de eventos se definió como el número total de eventos para un participante que ocurre desde la fecha de infusión inicial hasta la última fecha de contacto de la fase de tratamiento del estudio x 365.25 dividido por el número de días durante ese mismo período de tiempo. El cálculo explicó los primeros abandonos o se perdió en el seguimiento al extrapolar la tasa de eventos de priapismo de cada participante a 1 año. |
Línea de base hasta 26 y 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades Genitales
- Enfermedades Genitales Masculinas
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- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades del pene
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Priapismo
- crizanlizumab
Otros números de identificación del estudio
- CSEG101AUS05
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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