Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do crizanlizumabe no priapismo relacionado à doença falciforme (SPARTAN)
Um estudo prospectivo de fase II, aberto, de braço único, multicêntrico, para avaliar a eficácia e a segurança do SEG101 (crizanlizumabe) em pacientes com doença falciforme com priapismo (SPARTAN)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Childrens National Hospital
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Emory University School of Medicine
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
- LSU Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Brody School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-2548
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health Upstate
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Medical School
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
- Pacientes do sexo masculino com idade igual ou superior a 16 anos
- Diagnóstico confirmado de MSC por eletroforese de hemoglobina ou cromatografia líquida de alta eficiência. Todos os genótipos de SCD são elegíveis (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ e outros)
- Experimentou 4 ou mais eventos priápicos (ereção indesejada com duração de pelo menos 60 minutos) nas 14 semanas anteriores à participação no estudo
- Experimentou pelo menos 3 eventos priápicos (ereção indesejada com duração de pelo menos 60 minutos) durante o período de triagem de 12 semanas com pelo menos 1 evento ocorrendo dentro de 4 semanas antes do primeiro tratamento.
- Se estiver recebendo hidroxiureia/hidroxicarbamida ou L-glutamina ou agente estimulante de eritropoetina ou voxelotor, deve ter recebido o medicamento por pelo menos 14 semanas antes da triagem e planeja continuar tomando o medicamento na mesma dose e horário durante o estudo
- Se estiver recebendo tratamento profilático para priapismo, deve ter recebido o medicamento por pelo menos 14 semanas antes da triagem e planejar continuar tomando o medicamento na mesma dose e horário durante o estudo
- Consentimento informado por escrito (ou consentimento/consentimento dos pais para assuntos menores) antes de qualquer procedimento de triagem
Critério de exclusão:
- Teve implantes protéticos penianos ou shunts ou qualquer outro procedimento cirúrgico no pênis realizado dentro de 12 meses antes do consentimento não são permitidos
- Tomou drogas/medicamentos que podem induzir priapismo nas 14 semanas anteriores à entrada no estudo
- Recebeu acetato de leuprolida (Lupron) dentro de 3 meses antes da pré-triagem.
- Teve uma ereção com duração superior a 12 horas na 14ª semana anterior à entrada no estudo
- Teve uma ereção com duração superior a 12 horas durante as 12 semanas do período de triagem
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Crizanlizumab 5 mg/kg
Os participantes receberam 5 mg/kg por infusão de IV no 1º dia 1, semana 3 dia 1 e no dia 1 de cada ciclo de 4 semanas até a semana 51.
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O Crizanlizumab é um concentrado para a solução para infusão, uso IV.
Fornecido em frascos de uso único de 10 ml a uma concentração de 10 mg/ml.
Um frasco contém 100 mg de Crizanlizumab.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança percentual nos eventos príticos da linha de base para 26 semanas
Prazo: Linha de base até 26 semanas
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Um evento príativo foi definido como uma ereção peniana indesejada ou dolorosa com duração de pelo menos 60 minutos.
Os eventos príticos foram auto-relatados por meio de um sistema de relatórios eletrônicos e os dados foram coletados durante todo o período do estudo.
O número de eventos priapicos foi resumido na linha de base (ajustado por 26 semanas) e 26 semanas, e a redução percentual da linha de base ajustada em 26 semanas foi resumida.
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Linha de base até 26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anualizada de eventos priápicos
Prazo: Linha de base até 26 e 52 semanas
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Um evento príativo foi definido como uma ereção peniana indesejada ou dolorosa com duração de pelo menos 60 minutos. Os eventos príticos foram auto-relatados por meio de um sistema de relatórios eletrônicos e os dados foram coletados durante todo o período do estudo. A taxa de eventos anualizada foi definida como o número total de eventos para um participante que ocorre desde a data da infusão inicial até a última data de contato da fase de tratamento do Estudo X 365.25 dividido pelo número de dias durante o mesmo período. O cálculo foi responsável pela desistência antecipada ou perdeu o acompanhamento extrapolando a taxa de eventos do priapismo de cada participante para 1 ano. |
Linha de base até 26 e 52 semanas
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Número de eventos príticos agudos da linha de base a 26 e 52 semanas
Prazo: Linha de base até 26 e 52 semanas
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Um evento príativo agudo foi definido como uma ereção indesejada e dolorosa que durou mais de 4 horas e exigiu uma visita à sala de emergência.
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Linha de base até 26 e 52 semanas
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Taxa anualizada de crises vaso-oclusivas não complicadas (VOCs)
Prazo: Linha de base até 26 e 52 semanas
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Um evento COV não complicado foi definido como um evento agudo de dor, sem causa conhecida de dor além de um evento de COV; e exigir tratamento com opióides parenterais ou orais ou outro analgésico parenteral; mas não foi classificado como uma síndrome do tórax agudo, sequestro hepático, sequestro esplênico ou priapismo. Os eventos incluíram eventos de saúde e auto-relatados. A taxa de eventos anualizada foi definida como o número total de eventos para um participante que ocorre desde a data da infusão inicial até a última data de contato da fase de tratamento do Estudo X 365.25 dividido pelo número de dias durante o mesmo período. O cálculo foi responsável pela desistência antecipada ou perdeu o acompanhamento extrapolando a taxa de eventos do priapismo de cada participante para 1 ano. |
Linha de base até 26 e 52 semanas
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Taxa anualizada de COMP complicados
Prazo: Linha de base até 26 e 52 semanas
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VOCs complicados foram definidos como síndrome do tórax agudo, seqüestro hepático, seqüestro esplênico e priapismo agudo registrado pela visita à saúde. A taxa de eventos anualizada foi definida como o número total de eventos para um participante que ocorre desde a data da infusão inicial até a última data de contato da fase de tratamento do Estudo X 365.25 dividido pelo número de dias durante o mesmo período. O cálculo foi responsável pela desistência antecipada ou perdeu o acompanhamento extrapolando a taxa de eventos do priapismo de cada participante para 1 ano. |
Linha de base até 26 e 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Genitais
- Doenças Genitais, Masculino
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças penianas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Priapismo
- Crizanlizumab
Outros números de identificação do estudo
- CSEG101AUS05
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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