Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność kryzanlizumabu w priapizmie związanym z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SPARTAN)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Prospektywne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo SEG101 (kryzanlizumabu) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i priapizmem (SPARTAN)

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kryzanlizumabu u chorych na SCD z priapizmem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przed udziałem w tym badaniu informacje o określeniu kluczowych kryteriów kwalifikowalności zostały zebrane w ramach 14-tygodniowego okresu wstępnego przedziału. Badanie obejmowało 12-tygodniowy okres badań przesiewowych i 52-tygodniowy (1 rok) leczenia. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymali Crizanlizumab 5 mg/kg przez infuzję dożylną (IV). Badane leczenie otrzymano podczas wizyt w klinice w 1 tydzień 1, tydzień 3 dzień 1, a następnie w dniu 1 każdego tygodniowego cyklu. Oceny skuteczności obejmowały ocenę zdarzeń priapicznych i wazo-oklaszyjnych (VOC). Oceny bezpieczeństwa obejmowały testy laboratoryjne, elektrokardiogramy (EKG), znaki życiowe i badania fizykalne. Uczestnicy mieli obserwację bezpieczeństwa do 15 tygodni po ostatniej dawce.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Emory University School of Medicine
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71130
        • LSU Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213-2548
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Prisma Health Upstate
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Pacjenci płci męskiej w wieku 16 lat i starsi
  • Potwierdzone rozpoznanie SCD za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej. Kwalifikują się wszystkie genotypy SCD (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ i inne)
  • Doświadczyłeś 4 lub więcej zdarzeń priapicznych (niechciana erekcja trwająca co najmniej 60 minut) w ciągu 14 tygodni poprzedzających udział w badaniu
  • Wystąpiły co najmniej 3 zdarzenia priapiczne (niechciana erekcja trwająca co najmniej 60 minut) podczas 12-tygodniowego okresu przesiewowego, z czego co najmniej 1 zdarzenie wystąpiło w ciągu 4 tygodni przed pierwszym zabiegiem.
  • W przypadku otrzymywania hydroksymocznika/hydroksymocznika lub L-glutaminy lub środka stymulującego erytropoetynę lub wokselotora, należy przyjmować lek przez co najmniej 14 tygodni przed badaniem przesiewowym i planować dalsze przyjmowanie leku w tej samej dawce i schemacie podczas badania
  • W przypadku leczenia profilaktycznego priapizmu należy przyjmować lek przez co najmniej 14 tygodni przed badaniem przesiewowym i planować dalsze przyjmowanie leku w tej samej dawce i schemacie podczas badania
  • Pisemna świadoma zgoda (lub zgoda/zgoda rodziców w przypadku osób niepełnoletnich) przed jakimikolwiek procedurami przesiewowymi

Kryteria wyłączenia:

  • Nie zezwala się na wszczepianie implantów protetycznych prącia lub przetoki lub jakikolwiek inny zabieg chirurgiczny na penisie wykonany w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody
  • Przyjmował leki/leki, które mogą wywoływać priapizm w ciągu 14 tygodni poprzedzających włączenie do badania
  • Otrzymał octan leuprolidu (Lupron) w ciągu 3 miesięcy przed wstępnym badaniem przesiewowym.
  • Miał erekcję trwającą ponad 12 godzin w ciągu 14 tygodni poprzedzających włączenie do badania
  • Miał erekcję trwającą ponad 12 godzin w ciągu 12 tygodni okresu przesiewowego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Crizanlizumab 5 mg/kg
Uczestnicy otrzymali 5 mg/kg przez infuzję IV w 1 tydzień 1, tydzień 3 dzień 1 i w dniu 1 każdego 4-tygodniowego cyklu do 51 tygodnia.
Lek: Crizanlizumab
Crizanlizumab jest koncentratem roztworu do infuzji, użycia IV. Dostarczone w pojedynczym użyciu 10 ml fiolek w stężeniu 10 mg/ml. Jedna fiolka zawiera 100 mg kryzanlizumabu.
Inne nazwy:
  • SEG101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentra
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Impreza priapiczna została zdefiniowana jako niechciana lub bolesna erekcja prącia trwająca co najmniej 60 minut. Wydarzenia priapiczne zostały zgłoszone przez elektroniczny system raportowania, a dane były gromadzone przez cały okres badania. Liczbę zdarzeń priapicznych podsumowano na początku (skorygowane o 26 tygodni) i o 26 tygodni, a procentowe zmniejszenie skorygowanej linii bazowej o 26 tygodni.
Linia bazowa do 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa wydarzeń priaficznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia

Impreza priapiczna została zdefiniowana jako niechciana lub bolesna erekcja prącia trwająca co najmniej 60 minut. Wydarzenia priapiczne zostały zgłoszone przez elektroniczny system raportowania, a dane były gromadzone przez cały okres badania.

Roczny wskaźnik zdarzeń zdefiniowano jako całkowitą liczbę zdarzeń dla uczestnika występującego od daty początkowej wlewu do ostatniej daty kontaktu z fazą leczenia badania x 365,25 podzielonego przez liczbę dni w tym samym okresie. Obliczenia stanowiły wczesne porzucenie lub utracone w celu dalszego działania poprzez ekstrapolację wskaźnika zdarzeń priapizmu każdego uczestnika do 1 roku.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Liczba ostrych wydarzeń priapicznych od wartości wyjściowej do 26 i 52 tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Ostre wydarzenie priapiczne zostało zdefiniowane jako niechciana, bolesna erekcja, która trwała ponad 4 godziny i wymagała wizyty na pogotowiu.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Roczna wskaźnik nieskomplikowanych kryzysów wazo-sprzyjających (LZO)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia

Nieskomplikowane zdarzenie LZO zostało zdefiniowane jako ostre zdarzenie bólu bez znanej przyczyny bólu innego niż zdarzenie LZO; oraz wymaganie leczenia opioidami pozajelitowymi lub doustnymi lub innymi pozajelitowymi przeciwbólami przeciwbólowymi; ale nie został sklasyfikowany jako zespół ostrego klatki piersiowej, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony lub priapizm. Wydarzenia obejmowały zarówno opiekę zdrowotną, jak i zgłaszane przez siebie wydarzenia.

Roczny wskaźnik zdarzeń zdefiniowano jako całkowitą liczbę zdarzeń dla uczestnika występującego od daty początkowej wlewu do ostatniej daty kontaktu z fazą leczenia badania x 365,25 podzielonego przez liczbę dni w tym samym okresie. Obliczenia stanowiły wczesne porzucenie lub utracone w celu dalszego działania poprzez ekstrapolację wskaźnika zdarzeń priapizmu każdego uczestnika do 1 roku.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Roczna stopa skomplikowanych LZO
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia

Skomplikowane LZO zdefiniowano jako zespół ostrego klatki piersiowej, sekwestrację wątroby, sekwestrację śledziony i ostry priapizm zarejestrowany podczas wizyty Healthcare.

Roczny wskaźnik zdarzeń zdefiniowano jako całkowitą liczbę zdarzeń dla uczestnika występującego od daty początkowej wlewu do ostatniej daty kontaktu z fazą leczenia badania x 365,25 podzielonego przez liczbę dni w tym samym okresie. Obliczenia stanowiły wczesne porzucenie lub utracone w celu dalszego działania poprzez ekstrapolację wskaźnika zdarzeń priapizmu każdego uczestnika do 1 roku.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSEG101AUS05

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj