Tutkimus krizanlitsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi sirppisolutautiin liittyvässä priapismissa (SPARTAN)
Tuleva vaihe II, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus SEG101:n (krizanlitsumabi) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi sirppisolutautipotilailla, joilla on priapismi (SPARTAN)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Emory University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71130
- LSU Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213-2548
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- 16-vuotiaat ja sitä vanhemmat miespotilaat
- Vahvistettu SCD-diagnoosi hemoglobiinielektroforeesilla tai korkean erotuskyvyn nestekromatografialla. Kaikki SCD-genotyypit ovat kelvollisia (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ ja muut)
- kokenut vähintään 4 priapic-tapahtumaa (ei-toivottu erektio, joka kestää vähintään 60 minuuttia) tutkimukseen osallistumista edeltäneiden 14 viikon aikana
- Hänellä on ollut vähintään 3 priapic-tapahtumaa (ei-toivottu erektio, joka kestää vähintään 60 minuuttia) 12 viikon seulontajakson aikana ja vähintään yksi tapahtuma 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä hoitoa.
- Jos saat hydroksiureaa/hydroksikarbamidia tai L-glutamiinia tai erytropoietiinia stimuloivaa ainetta tai vokselotoria, sinun on täytynyt saada lääkettä vähintään 14 viikkoa ennen seulontaa ja aiot jatkaa lääkkeen käyttöä samalla annoksella ja aikataululla tutkimuksen aikana.
- Jos saa priapismin ennaltaehkäisevää hoitoa, hänen on täytynyt saada lääkettä vähintään 14 viikkoa ennen seulontaa ja aiot jatkaa lääkkeen käyttöä samalla annoksella ja aikataululla tutkimuksen aikana.
- Kirjallinen tietoinen suostumus (tai suostumus/vanhempien suostumus alaikäisille koehenkilöille) ennen seulontatoimenpiteitä
Poissulkemiskriteerit:
- Peniksen proteesin implantteja tai shuntteja tai muita kirurgisia toimenpiteitä penikseen ei sallita 12 kuukauden sisällä ennen suostumuksen antamista
- Syönyt lääkkeitä/lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa priapismia 14 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Sai leuprolidiasetaattia (Lupron) 3 kuukauden sisällä ennen esiseulontaa.
- Oli erektio, joka kesti yli 12 tuntia tutkimukseen tuloa edeltäneen 14 viikon aikana
- Hänellä oli yli 12 tuntia kestänyt erektio seulontajakson 12 viikon aikana
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Crizanlizumab 5 mg/kg
Osallistujat saivat 5 mg/kg IV-infuusiolla viikolla 1 päivä 1, viikko 3 päivä 1, ja joka päivä jokaisen 4 viikon syklin päivänä viikkoon 51 asti.
|
Krizanlitsumabi on konsentraatti liuokseen infuusioon, IV -käyttö.
Toimitetaan yhden käytön 10 ml -injektiopullossa pitoisuudella 10 mg/ml.
Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlizumabia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttien muutos priapic -tapahtumissa lähtötasosta 26 viikkoon
Aikaikkuna: Lähtötaso 26 viikkoon
|
Priapic -tapahtuma määritettiin ei -toivottuksi tai tuskalliseksi peniksen erektioksi, joka kestää vähintään 60 minuuttia.
Priapic-tapahtumia ilmoitettiin itse sähköisen raportointijärjestelmän kautta, ja tiedot kerättiin koko tutkimusjakson ajan.
Priapic -tapahtumien lukumäärää tehtiin yhteenveto lähtötilanteessa (mukautettu 26 viikon ajan) ja 26 viikolla, ja prosentuaalinen vähennys oikaistuun lähtötasoon 26 viikolla tehtiin yhteenveto.
|
Lähtötaso 26 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Priapic -tapahtumien vuosittainen osuus
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
Priapic -tapahtuma määritettiin ei -toivottuksi tai tuskalliseksi peniksen erektioksi, joka kestää vähintään 60 minuuttia. Priapic-tapahtumia ilmoitettiin itse sähköisen raportointijärjestelmän kautta, ja tiedot kerättiin koko tutkimusjakson ajan. Vuotuinen tapahtumaprosentti määritettiin osallistujan tapahtumien kokonaismääräksi, joka tapahtui alkuperäisen infuusion päivämäärästä tutkimuksen X 365.25 hoitovaiheen viimeiseen yhteysvaiheen päivämäärään jaettuna päivinä saman ajanjakson aikana. Laskelma vastasi varhaisista keskeyttämistä tai menetettiin seurantaan ekstrapoloimalla jokaisen osallistujan priapismitapahtumien korko 1 vuodeksi. |
Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
|
Akuutin priapic -tapahtumien lukumäärä lähtötasosta 26 ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
Akuutti priapic -tapahtuma määritettiin ei -toivottuksi, tuskalliseksi erektioksi, joka kesti yli 4 tuntia ja vaati vierailua päivystysosastoon.
|
Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
|
Yrittämättömien vasolo-occlusive-kriisien (VOC) vuosittainen osuus
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
Osaton VOC -tapahtuma määritettiin akuutiksi kivun tapahtumaksi, jolla ei ollut tunnettua syytä kipulle kuin VOC -tapahtuma; ja vaaditaan hoitoa parenteraalisilla tai oraalisilla opioideilla tai muilla parenteraalisilla kipulääkkeillä; mutta sitä ei luokiteltu akuutiksi rinta -oireyhtymäksi, maksan sekvestoinniksi, pernan sekvestoinniksi tai priapismiksi. Tapahtumiin sisältyi sekä terveydenhuolto että itse ilmoittamat tapahtumat. Vuotuinen tapahtumaprosentti määritettiin osallistujan tapahtumien kokonaismääräksi, joka tapahtui alkuperäisen infuusion päivämäärästä tutkimuksen X 365.25 hoitovaiheen viimeiseen yhteysvaiheen päivämäärään jaettuna päivinä saman ajanjakson aikana. Laskelma vastasi varhaisista keskeyttämistä tai menetettiin seurantaan ekstrapoloimalla jokaisen osallistujan priapismitapahtumien korko 1 vuodeksi. |
Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
|
Monimutkaisten VOC -yhdisteiden vuotuinen verokanta
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
Monimutkaiset VOC: t määritettiin akuutiksi rinta -oireyhtymiksi, maksan sekvestoinniksi, pernan sekvestoinniksi ja terveydenhuollon vierailun kirjaaman akuutiksi priapismiksi. Vuotuinen tapahtumaprosentti määritettiin osallistujan tapahtumien kokonaismääräksi, joka tapahtui alkuperäisen infuusion päivämäärästä tutkimuksen X 365.25 hoitovaiheen viimeiseen yhteysvaiheen päivämäärään jaettuna päivinä saman ajanjakson aikana. Laskelma vastasi varhaisista keskeyttämistä tai menetettiin seurantaan ekstrapoloimalla jokaisen osallistujan priapismitapahtumien korko 1 vuodeksi. |
Lähtötaso jopa 26 ja 52 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sukuelinten sairaudet
- Sukuelinten sairaudet, mies
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Peniksen sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Priapismi
- krizanlitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSEG101AUS05
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .