Rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost dasiglukagonu u dětí s vrozeným hyperinzulinismem
31. července 2026 aktualizováno: Zealand Pharma
Rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost dasiglukagonu při léčbě dětí s vrozeným hyperinzulinismem
Jedná se o otevřenou, nadnárodní, multicentrickou, dlouhodobou rozšířenou studii bezpečnosti a účinnosti u pacientů s kongenitálním hyperinzulinismem (CHI), kteří dokončili buď ZP4207-17103 nebo ZP4207-17109 (definované jako úvodní studie).
Primárním cílem je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost dasiglukagonu podávaného formou subkutánní (SC) infuze u dětí s CHI.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
42
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
-
Magdeburg, Německo, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Liverpool, Spojené království
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Spojené království
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104-2710
- Cook Children's Endocrinology and Diabetes Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončená léčba buď ve zkušební verzi ZP4207-17103 nebo ZP4207-17109
- Očekává se, že bude nadále pozitivní hodnocení přínosů a rizik léčby dasiglukagonem (na základě zvážení glykemického účinku, snášenlivosti a povahy a frekvence nežádoucích účinků zaznamenaných v úvodní studii)
Kritéria vyloučení:
- U pacienta se rozvinuly jakékoli stavy zakázané úvodní zkouškou, vyžaduje medikaci zakázanou úvodní zkouškou nebo má jiné nové komplikace, které znemožňují účast na názoru zkoušejícího.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dasiglucagon open-label
Dasiglucagon treatment as an SC infusion in the dose range 10-70 μg/h titrated individually
|
Analog glukagonu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Počet nežádoucích příhod vyskytujících se do 1. měsíce, 1. až 3. měsíce a v každém 3měsíčním období prvního roku; následující roky budou mít pro analýzu přidělena delší období
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Množství žaludečních sacharidů podávaných k léčbě hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Celkové množství žaludečních sacharidů podávaných nazogastrickou sondou nebo gastrostomií za týden k léčbě hypoglykémie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Odstranění nazogastrické (NG) sondy nebo gastrostomie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Čas do odstranění NG sondy nebo gastrostomie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Operace slinivky
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Doba do operace slinivky břišní (mezi totální nebo totální pankreatektomie)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Čas v hypoglykémii
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Percentuální čas kontinuálního monitorování glukózy (CGM) <70 mg/dl (3,9 mmol/l)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Epizody hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Četnost epizod hypoglykémie zjištěných CGM <70 mg/dl (3,9 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Klinicky významné epizody hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Míra klinicky významných epizod hypoglykémie zjištěných CGM <54 mg/dl (3,0 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Podávání žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Počet podání sacharidů v žaludku (nasogastrická sonda nebo gastrostomie) k léčbě hypoglykémie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Noční podávání žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Počet nočních (od půlnoci do 6:00) podání žaludečních sacharidů (nasogastrická sonda nebo gastrostomie) k léčbě hypoglykémie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Rozsah hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Rozsah hypoglykémie (plocha nad glukózovou křivkou [AOCglukóza] pod 70 mg/dl [3,9 mmol/L]) měřený kontinuálním monitorováním glukózy (CGM)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Rozsah klinicky významné hypoglykémie
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Rozsah hypoglykémie (plocha nad glukózovou křivkou [AOCglukóza] pod 54 mg/dl [3,0 mmol/L]) měřený kontinuálním monitorováním glukózy (CGM)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Dávka diazoxidu
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Snížení dávky diazoxidu v mg/kg tělesné hmotnosti/den od začátku úvodní studie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Dávka analogu somatostatinu
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Snížení dávky analogu somatostatinu od začátku úvodní studie
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Předepsané množství kontinuálního podávání žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Změna celkového množství předepsaného nepřetržitého podávání žaludečních sacharidů od začátku úvodní studie (g/den)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Předepsaná délka nepřetržitého podávání žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Změna předepsané doby trvání infuze kontinuálního podávání žaludečních sacharidů od začátku úvodní studie (h/den)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
|
Předepsaná délka nočního nepřetržitého podávání žaludečních sacharidů
Časové okno: Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Změna předepsané doby trvání infuze nočního (20:00 – 8:00) nepřetržitého podávání žaludečních sacharidů od začátku úvodní studie (h/den)
|
Výchozí stav až po dokončení léčby, až 3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Information Desk, Zealand Pharma
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
28. ledna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
26. května 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
7. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ZP4207-17106
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .