Prova di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del dasiglucagone nei bambini con iperinsulinismo congenito
31 luglio 2026 aggiornato da: Zealand Pharma
Uno studio di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del dasiglucagone per il trattamento di bambini con iperinsulinismo congenito
Si tratta di uno studio in aperto, multinazionale, multicentrico, di estensione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine in pazienti con iperinsulinismo congenito (CHI) che hanno completato ZP4207-17103 o ZP4207-17109 (definiti come studi iniziali).
L'obiettivo primario è valutare la sicurezza a lungo termine del dasiglucagone somministrato come infusione sottocutanea (SC) nei bambini con CHI.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
42
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Düsseldorf, Germania, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
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Magdeburg, Germania, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
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Jerusalem, Israele, 9765422
- Hadassah Medical Center
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Glasgow, Regno Unito
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Liverpool, Regno Unito
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Manchester, Regno Unito
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-2710
- Cook Children's Endocrinology and Diabetes Clinic
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 13 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Trattamento completato nella prova ZP4207-17103 o ZP4207-17109
- Si prevede che continui ad avere una valutazione del rapporto rischio-beneficio positiva per il trattamento con dasiglucagone (sulla base di considerazioni sull'effetto glicemico, sulla tollerabilità e sulla natura e frequenza degli eventi avversi riscontrati nello studio introduttivo)
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha sviluppato qualsiasi condizione proibita dallo studio introduttivo, necessita di farmaci proibiti dallo studio introduttivo o presenta altre nuove complicanze che precludono la partecipazione all'opinione dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Dasiglucagon open-label
Dasiglucagon treatment as an SC infusion in the dose range 10-70 μg/h titrated individually
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Analogo del glucagone
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Numero di eventi avversi verificatisi fino al mese 1, dal mese 1 al mese 3 e in ciascun periodo di 3 mesi per il primo anno; gli anni successivi avranno periodi di analisi più lunghi
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Quantità di carboidrati gastrici somministrati per trattare l'ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Quantità totale di carboidrati gastrici somministrati tramite sondino nasogastrico o gastrostomia a settimana per il trattamento dell'ipoglicemia
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Rimozione del tubo nasogastrico (NG) o della gastrostomia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tempo di rimozione del tubo NG o gastrostomia
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Chirurgia pancreatica
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tempo alla chirurgia pancreatica (pancreatectomia sub-totale o totale)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tempo in ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tempo percentuale di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) <70 mg/dL (3,9 mmol/L)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Episodi di ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tasso di episodi di ipoglicemia rilevati dal CGM <70 mg/dL (3,9 mmol/L) per 15 minuti o più
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Episodi clinicamente significativi di ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Tasso di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi rilevati dal CGM <54 mg/dL (3,0 mmol/L) per 15 minuti o più
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Somministrazioni gastriche di carboidrati
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Numero di somministrazioni di carboidrati gastrici (sonda nasogastrica o gastrostomia) per il trattamento dell'ipoglicemia
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Somministrazioni notturne di carboidrati gastrici
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Numero di somministrazioni notturne (da mezzanotte alle 6:00) di carboidrati gastrici (sonda nasogastrica o gastrostomia) per il trattamento dell'ipoglicemia
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Grado di ipoglicemia
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Grado di ipoglicemia (area sopra la curva del glucosio [AOCglucosio] inferiore a 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) misurata mediante monitoraggio continuo del glucosio (CGM)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Grado di ipoglicemia clinicamente significativa
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Grado di ipoglicemia (area sopra la curva del glucosio [AOCglucosio] inferiore a 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) misurata mediante monitoraggio continuo del glucosio (CGM)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Dose di diazossido
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Riduzione della dose di diazossido in mg/kg di peso corporeo/giorno dall'inizio della sperimentazione iniziale
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Dose dell'analogo della somatostatina
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Riduzione della dose dell'analogo della somatostatina dall'inizio della sperimentazione iniziale
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Quantità prescritta di somministrazione continua di carboidrati gastrici
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Variazione della quantità totale di somministrazione continua prescritta di carboidrati gastrici dall'inizio della sperimentazione iniziale (g/giorno)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Durata prescritta della somministrazione continua di carboidrati gastrici
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Modifica della durata prescritta dell'infusione della somministrazione continua di carboidrati gastrici dall'inizio della sperimentazione iniziale (h/giorno)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Durata prescritta della somministrazione notturna continua di carboidrati gastrici
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Modifica della durata prescritta dell'infusione della somministrazione notturna (20:00 - 8:00) continua di carboidrati gastrici dall'inizio della sperimentazione iniziale (h/giorno)
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Basale fino al completamento del trattamento, fino a 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Information Desk, Zealand Pharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 maggio 2019
Completamento primario (Effettivo)
28 gennaio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
26 maggio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZP4207-17106
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .