Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dasiglucagon bij kinderen met aangeboren hyperinsulinisme

26 september 2023 bijgewerkt door: Zealand Pharma

Een uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dasiglucagon voor de behandeling van kinderen met aangeboren hyperinsulinisme

Dit is een open-label, multinationaal, multicenter, langetermijnonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid bij patiënten met aangeboren hyperinsulinisme (CHI) die ofwel ZP4207-17103 of ZP4207-17109 (gedefinieerd als inleidende onderzoeken) hebben voltooid.

Het primaire doel is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van dasiglucagon toegediend als subcutane (SC) infusie bij kinderen met CHI.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

44

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
      • Jerusalem, Israël, 9765422
        • Hadassah Medical Center
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Osmond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 13123
        • Children's Hospital of Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide behandeling in Proef ZP4207-17103 of ZP4207-17109
  • Naar verwachting een positieve baten-risicobeoordeling voor behandeling met dasiglucagon (gebaseerd op overwegingen van glykemisch effect, verdraagbaarheid en aard en frequentie van bijwerkingen die werden ervaren in de inleidende studie)

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt heeft aandoeningen ontwikkeld die verboden zijn door het inleidende onderzoek, heeft medicatie nodig die verboden is door het inleidende onderzoek, of heeft andere nieuwe complicaties die deelname naar de mening van de onderzoeker onmogelijk maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dasiglucagon open-label
Dasiglucagon-behandeling als sc-infusie vanaf 10 µg/uur bovenop de standaardbehandeling
Glucagon analoog
Andere namen:
  • ZP4207

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Aantal bijwerkingen dat zich voordeed tot maand 1, maand 1 tot maand 3 en in elke periode van 3 maanden gedurende het eerste jaar; voor de volgende jaren zullen langere analyseperioden worden toegewezen
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoeveelheid maagkoolhydraten toegediend om hypoglykemie te behandelen
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Totale hoeveelheid maagkoolhydraten toegediend via neussonde of gastrostomie per week om hypoglykemie te behandelen
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Nasogastrische (NG) sonde of gastrostomie verwijderen
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Tijd tot verwijdering van NG-sonde of gastrostomie
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Alvleesklier chirurgie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Tijd tot pancreaschirurgie (subtotale of totale pancreatectomie)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Tijd in hypoglykemie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Continue glucosemonitoring (CGM) procentuele tijd <70 mg/dL (3,9 mmol/L)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Episodes van hypoglykemie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Aantal door CGM gedetecteerde hypoglykemie-episodes <70 mg/dl (3,9 mmol/l) gedurende 15 minuten of langer
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Klinisch significante episodes van hypoglykemie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Aantal klinisch significante CGM-gedetecteerde hypoglykemie-episodes <54 mg/dl (3,0 mmol/l) gedurende 15 minuten of langer
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Maag-koolhydraattoedieningen
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Aantal maagkoolhydraattoedieningen (neussonde of gastrostomie) om hypoglykemie te behandelen
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Nachtelijke maag-koolhydraattoedieningen
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Aantal nachtelijke (middernacht tot 6 uur) maag-koolhydraattoedieningen (nasogastrische sonde of gastrostomie) om hypoglykemie te behandelen
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Mate van hypoglykemie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Mate van hypoglykemie (gebied boven de glucosecurve [AOCglucose] kleiner dan 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) zoals gemeten met continue glucosemonitoring (CGM)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Mate van klinisch significante hypoglykemie
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Mate van hypoglykemie (gebied boven de glucosecurve [AOCglucose] kleiner dan 54 mg/dl [3,0 mmol/l]) zoals gemeten met continue glucosemonitoring (CGM)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Diazoxide dosis
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Verlaging van de dosis diazoxide in mg/kg lichaamsgewicht/dag vanaf het begin van de gewenningsstudie
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Somatostatine analoge dosis
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Verlaging van de dosis somatostatine-analoog vanaf de start van de inleidende studie
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Voorgeschreven hoeveelheid continue maagkoolhydraattoediening
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Verandering in de totale hoeveelheid voorgeschreven continue maagkoolhydraattoediening vanaf het begin van de gewenningsproef (g/dag)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Voorgeschreven duur van continue toediening van koolhydraten in de maag
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Verandering in voorgeschreven duur van infusie van continue maagkoolhydraattoediening vanaf start van gewenningsonderzoek (u/dag)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Voorgeschreven duur van nachtelijke continue toediening van koolhydraten in de maag
Tijdsspanne: Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar
Verandering in voorgeschreven infusieduur van nachtelijke (20:00 - 08:00) continue toediening van koolhydraten in de maag vanaf het begin van de gewenningsproef (u/dag)
Baseline tot voltooiing van de behandeling, tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op dasiglucagon

3
Abonneren