Udvidelsesforsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Dasiglucagon hos børn med medfødt hyperinsulinisme
31. juli 2026 opdateret af: Zealand Pharma
Et forlænget forsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Dasiglucagon til behandling af børn med medfødt hyperinsulinisme
Dette er et åbent, multinationalt, multicenter, langtidsforsøg med forlængelse af sikkerhed og effekt hos patienter med medfødt hyperinsulinisme (CHI), som gennemførte enten ZP4207-17103 eller ZP4207-17109 (defineret som indledende forsøg).
Det primære formål er at evaluere den langsigtede sikkerhed af dasiglucagon administreret som subkutan (SC) infusion til børn med CHI.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
42
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- Manchester University Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104-2710
- Cook Children's Endocrinology and Diabetes Clinic
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 måned til 13 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Fuldført behandling i enten Trial ZP4207-17103 eller ZP4207-17109
- Forventes fortsat at have en positiv fordel-risiko vurdering for behandling med dasiglucagon (baseret på overvejelser om glykæmisk effekt, tolerabilitet og art og hyppighed af bivirkninger oplevet i lead-in forsøget)
Ekskluderingskriterier:
- Patienten har udviklet tilstande, der er forbudt af det indledende forsøg, kræver medicin, der er forbudt i det indledende forsøg, eller har andre nye komplikationer, der udelukker deltagelse i efterforskerens mening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dasiglucagon open-label
Dasiglucagon treatment as an SC infusion in the dose range 10-70 μg/h titrated individually
|
Glukagon analog
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Antal uønskede hændelser, der forekommer op til måned 1, måned 1 til måned 3 og i hver 3-måneders periode for det første år; efterfølgende år vil have længere perioder tildelt til analyse
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mængden af gastriske kulhydrater administreret til behandling af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Samlet mængde gastriske kulhydrater administreret via nasogastrisk sonde eller gastrostomi om ugen til behandling af hypoglykæmi
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Nasogastrisk (NG) sonde eller gastrostomi fjernelse
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Tid til fjernelse af NG-sonde eller gastrostomi
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Pancreas kirurgi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Tid til bugspytkirteloperation (subtotal eller total pancreatektomi)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Tid i hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Kontinuerlig glukoseovervågning (CGM) procenttid <70 mg/dL (3,9 mmol/L)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Hypoglykæmi episoder
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Hyppighed af CGM-detekterede hypoglykæmiepisoder <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mere
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Klinisk signifikante episoder af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Hyppighed af klinisk signifikante CGM-detekterede hypoglykæmiepisoder <54 mg/dL (3,0 mmol/L) i 15 minutter eller mere
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Gastriske kulhydratadministrationer
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Antal gastriske kulhydratadministrationer (nasogastrisk sonde eller gastrostomi) til behandling af hypoglykæmi
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Natlig gastrisk kulhydratadministration
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Antal natlige (midnat til kl. 06.00) administration af kulhydrat i maven (nasogastrisk sonde eller gastrostomi) til behandling af hypoglykæmi
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Omfang af hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Omfang af hypoglykæmi (areal over glukosekurven [AOCglucose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning (CGM)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Omfang af klinisk signifikant hypoglykæmi
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Omfang af hypoglykæmi (areal over glukosekurven [AOCglucose] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning (CGM)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Diazoxid dosis
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Reduktion i diazoxiddosis i mg/kg legemsvægt/dag fra start af indledende forsøg
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Somatostatin analog dosis
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Reduktion i dosis af somatostatinanalog fra start af indledende forsøg
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Foreskrevet mængde af kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Ændring i den samlede mængde af ordineret kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration fra start af indledende forsøg (g/dag)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Foreskrevet varighed af kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Ændring i den foreskrevne varighed af infusion af kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration fra start af indledende forsøg (t/dag)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
|
Foreskrevet varighed af natlig kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Ændring i den foreskrevne varighed af infusion af natlig (kl. 20.00 - 8.00) kontinuerlig gastrisk kulhydratadministration fra start af indledende forsøg (t/dag)
|
Baseline gennem afsluttet behandling, op til 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Information Desk, Zealand Pharma
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. maj 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
26. maj 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
7. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ZP4207-17106
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .