Ensayo de extensión que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo del dasiglucagón en niños con hiperinsulinismo congénito
31 de julio de 2026 actualizado por: Zealand Pharma
Un ensayo de extensión que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo del dasiglucagón para el tratamiento de niños con hiperinsulinismo congénito
Este es un ensayo abierto, multinacional, multicéntrico, de extensión de seguridad y eficacia a largo plazo en pacientes con hiperinsulinismo congénito (CHI) que completaron ZP4207-17103 o ZP4207-17109 (definidos como ensayos iniciales).
El objetivo principal es evaluar la seguridad a largo plazo del dasiglucagón administrado como infusión subcutánea (SC) en niños con CHI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- University Hospital Düsseldorf, Department of Pediatrics
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Magdeburg, Alemania, 39120
- Otto von Guericke University Magdeburg, Department of Pediatrics
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-2710
- Cook Children's Endocrinology and Diabetes Clinic
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Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
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Glasgow, Reino Unido
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento completo en el ensayo ZP4207-17103 o ZP4207-17109
- Se espera que continúe teniendo una evaluación de riesgo-beneficio positiva para el tratamiento con dasiglucagón (basado en consideraciones del efecto glucémico, la tolerabilidad y la naturaleza y frecuencia de los eventos adversos experimentados en el ensayo inicial)
Criterio de exclusión:
- El paciente desarrolló cualquier condición prohibida por el ensayo inicial, requiere medicamentos prohibidos por el ensayo inicial o tiene otras complicaciones nuevas que impiden la participación en la opinión del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dasiglucagon open-label
Dasiglucagon treatment as an SC infusion in the dose range 10-70 μg/h titrated individually
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Análogo de glucagón
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Número de eventos adversos que ocurrieron hasta el Mes 1, Mes 1 a Mes 3 y en cada período de 3 meses durante el primer año; los años subsiguientes tendrán períodos más largos asignados para el análisis
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cantidad de carbohidratos gástricos administrados para tratar la hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cantidad total de carbohidratos gástricos administrados por sonda nasogástrica o gastrostomía por semana para tratar la hipoglucemia
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Extracción de sonda nasogástrica (NG) o gastrostomía
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tiempo hasta la extracción de la sonda NG o gastrostomía
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cirugía pancreática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tiempo hasta la cirugía pancreática (pancreatectomía subtotal o total)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tiempo en hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tiempo porcentual de monitorización continua de glucosa (CGM) <70 mg/dL (3,9 mmol/L)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Episodios de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tasa de episodios de hipoglucemia detectados por MCG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) durante 15 minutos o más
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Episodios clínicamente significativos de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Tasa de episodios de hipoglucemia clínicamente significativos detectados por MCG <54 mg/dl (3,0 mmol/l) durante 15 minutos o más
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Administraciones gástricas de carbohidratos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Número de administraciones gástricas de carbohidratos (sonda nasogástrica o gastrostomía) para tratar la hipoglucemia
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Administraciones nocturnas de carbohidratos gástricos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Número de administraciones gástricas de carbohidratos (sonda nasogástrica o gastrostomía) nocturnas (medianoche a 6 a. m.) para tratar la hipoglucemia
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Grado de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Extensión de la hipoglucemia (área sobre la curva de glucosa [AOCglucosa] por debajo de 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) medida mediante monitorización continua de la glucosa (MCG)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Grado de hipoglucemia clínicamente significativa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Extensión de la hipoglucemia (área sobre la curva de glucosa [AOCglucosa] por debajo de 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) medida mediante monitorización continua de la glucosa (MCG)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Dosis de diazóxido
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Reducción de la dosis de diazóxido en mg/kg de peso corporal/día desde el inicio del ensayo inicial
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Dosis de análogos de somatostatina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Reducción de la dosis de análogos de somatostatina desde el inicio del ensayo inicial
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cantidad prescrita de administración gástrica continua de carbohidratos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cambio en la cantidad total de administración gástrica continua de carbohidratos prescrita desde el inicio del ensayo inicial (g/día)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Duración prescrita de la administración gástrica continua de carbohidratos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cambio en la duración prescrita de la infusión de la administración gástrica continua de carbohidratos desde el inicio del ensayo inicial (h/día)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Duración prescrita de la administración nocturna continua de carbohidratos gástricos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Cambio en la duración prescrita de la infusión de la administración gástrica continua nocturna (8 p. m. - 8 a. m.) de carbohidratos desde el inicio del ensayo inicial (h/día)
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Línea de base hasta la finalización del tratamiento, hasta 3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Information Desk, Zealand Pharma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de mayo de 2019
Finalización primaria (Actual)
28 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
26 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
7 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades pancreáticas
- Hiperinsulinismo
- Hipoglucemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperinsulinismo congénito
- dasiglucágón
Otros números de identificación del estudio
- ZP4207-17106
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .