- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04002362
Shluky příznaků u dětí s astmatem náchylným k exacerbaci
Přehled studie
Detailní popis
Kontrola astmatických příznaků je u většiny dětí ve Spojených státech suboptimální, a to navzdory široké dostupnosti léků na kontrolu astmatu a standardizovaných léčebných pokynů. Zatímco úmrtí na astma poklesla, 53,7 % dětí s astmatem i nadále každoročně zažívá exacerbaci as tím spojená zátěž pro veřejné zdraví je značná.
Zatímco faktory odpovědné za špatnou kontrolu příznaků astmatu jsou složité a zahrnují omezený přístup k péči, špatné dodržování preventivních léků na astma a expozice environmentálním alergenům a dráždivým látkám, jako je tabákový kouř, je také známo, že děti s astmatem náchylným k exacerbacím jsou heterogenní skupina s různými klinickými výsledky a podélnými trajektoriemi onemocnění. Symptomy (definované jako subjektivní vjemy) se mohou u postižených dětí i mezi nimi značně lišit. Zatímco některé děti mají trvalé, obtížné respirační symptomy, jiné mají respirační symptomy pouze s infekcemi horních cest dýchacích. Symptomy duševního zdraví a symptomy sociálního zdraví nebyly v této populaci dostatečně charakterizovány, ale některé děti s astmatem také hlásí depresi a úzkost a zhoršené rodinné fungování a vztahy, které mohou dále zhoršit výsledky astmatu. Předchozí studie jsou však omezeny úzkým zaměřením na jednotlivé symptomy izolovaně. Dosud nebyl proveden žádný pokus o identifikaci shluků symptomů (definovaných jako dva nebo více souběžných symptomů nezávislých na jiných shlucích) u dětí s astmatem náchylným k exacerbacím.
Špatné pochopení shluků symptomů je hlavním nedostatkem ve vědě o symptomech astmatu. U jiných chronických poruch, jako je rakovina, ve srovnání s jediným příznakem shluky příznaků jako bolest, únava, poruchy spánku a nálady významně zhoršují pacientem uváděné výsledky funkčního stavu a kvality života. Objevují se také důkazy, že intervence pro jeden symptom v rámci shluku (tj. kognitivně-behaviorální terapie bolesti) snižují závažnost dalších symptomů v tomto shluku (tj. únava a poruchy spánku). Vzhledem k tomu, že děti s astmatem náchylným k exacerbacím zřídka uvádějí jediný symptom, větší znalost hodnocení (a v konečném důsledku řízení) shluků symptomů u těchto dětí má potenciál významně zlepšit individualizovanou léčbu a klinické výsledky.
Výzkumníci zde navrhují 48týdenní kohortovou studii (N=173), aby otestovali zastřešující hypotézu, že shluky příznaků a jejich související zánětlivé a metabolické dráhy předpovídají odezvu na léčbu kortikosteroidy (primární objektivní výsledek) a kvalitu života (pacientem hlášený sekundární výsledek). u dětí 8-17 let s astmatem náchylným k exacerbaci.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory Children's Center
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 6 až méně než 21 let v době zápisu
- Diagnostika astmatu lékařem
Anamnéza exacerbace astmatu v předchozích 12 měsících, definovaná buď jako:
- Léčba systémovými kortikosteroidy, popř
- Zvýšení užívání záchranné medikace (tj. albuterolu nebo inhalačního kortikosteroidu) po dobu 24 hodin nebo déle, nebo
- Jeden nebo více zameškaných školních dnů pro příznaky astmatu, popř
- Neplánovaná návštěva pro astma buď v ordinaci lékaře, na urgentní péči, na pohotovosti v nemocnici nebo
- Hospitalizace pro astma.
- V případě nedávné exacerbace léčené systémovými kortikosteroidy nebo vyžadující hospitalizaci bude první studijní návštěva odložena na dva týdny po poslední dávce systémových kortikosteroidů (tj. prednisonu nebo prednisolonu).
Kritéria vyloučení:
- Předchozí alergická reakce na systémové kortikosteroidy
- Onemocnění jater, žlučových cest nebo ledvin, které může interferovat s metabolismem/vylučováním léčiv
- Chronické zdravotní poruchy, které mohou zvýšit riziko poranění souvisejícího s drogami, včetně osteogenesis imperfecta (zvýšené riziko zlomenin při kortikosteroidech), nebo Crohnovy choroby, ulcerózní kolitidy, juvenilní revmatoidní artritidy, poruch srážlivosti nebo nedostatku faktoru (zvýšené riziko krvácení u kortikosteroidů terapie)
- Těhotenství
- Současné kouření
- Vrozené vady nebo deformace hrudní stěny, plic nebo dýchacích cest
- Předčasný porod v anamnéze
- Neochota užívat triamcinolon
- Plánování stěhování před dokončením studia
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Triamcinolon acetonid
Pediatričtí účastníci s astmatem náchylným k exacerbaci, kteří dostávají intramuskulární injekci acetonidu triamcinolonu a jsou sledováni po dobu 48 týdnů.
|
Intramuskulární injekce triamcinolonového acetonidu (1 mg/kg, až 40 mg maximum) se podává hluboko v gluálním svalu vyškolenou registrovanou sestrou.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre dotazníku kontroly astmatu (ACQ)
Časové okno: Výchozí hodnota, den 14
|
Reakce na léčbu ve studii je hodnocena pomocí dotazníku kontroly astmatu (Asthma Control Questionnaire – ACQ).
Tento dotazník se 7 položkami zahrnuje otázky týkající se denních a nočních příznaků, užívání krátkodobě působících bronchodilatancií a funkce plic během návštěvy kliniky v daný den.
Účastníci uvádějí, jak obtížné bylo jejich astma zvládat na škále od 0 (žádné omezení) do 6 (maximální omezení).
Celkové hrubé skóre se pohybuje od 0 do 42, přičemž vyšší skóre naznačuje horší kontrolu astmatu.
Reakce na léčbu je určena pomocí průměrného rozdílu skóre ACQ mezi vstupní návštěvou a návštěvou ve 14. den, přičemž snížení o 0,5 je považováno za minimálně důležitý rozdíl.
|
Výchozí hodnota, den 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Pediatrická škála dopadů astmatu (PAIS)
Časové okno: 16., 32. a 48. týden
|
Kvalita života je hodnocena pomocí 8-položkového nástroje PAIS.
Stejně jako u všech měření PROMIS se PAIS skóruje na metrice T-skóre, přičemž vyšší skóre odráží více měřeného konceptu.
Na metrice T-skóre je 50 průměr referenční populace a 10 je směrodatná odchylka, tedy skóre 40 a 60 jsou o jednu směrodatnou odchylku nižší a vyšší než průměr referenční populace.
|
16., 32. a 48. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anne Fitzpatrick, PhD, Emory University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Bronchiální onemocnění
- Plicní onemocnění, obstrukční
- Respirační přecitlivělost
- Přecitlivělost, okamžitá
- Přecitlivělost
- Astma
- Polycyklické sloučeniny
- Triamcinolon
- Těhotenství
- Těhotenství
- Steroidy
- Sloučeniny roztaveného kruhu
- Steroidy, fluorované
- Triamcinolon acetonid
Další identifikační čísla studie
- IRB00111087
- R01NR018666 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .