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Cluster di sintomi nei bambini con asma incline alle riacutizzazioni

8 maggio 2023 aggiornato da: Anne M Fitzpatrick, Emory University
I partecipanti pediatrici con asma soggetto a esacerbazione riceveranno un'iniezione intramuscolare di triamcinolone acetonide e saranno seguiti per 48 settimane. La visita dello studio 2 settimane dopo l'iniezione valuterà la risposta al farmaco in studio, mentre le restanti visite dello studio esamineranno la stabilità temporale dei gruppi di sintomi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il controllo dei sintomi dell'asma non è ottimale nella maggior parte dei bambini negli Stati Uniti, nonostante l'ampia disponibilità di farmaci per il controllo dell'asma e linee guida di trattamento standardizzate. Mentre i decessi per asma sono diminuiti, il 53,7% dei bambini con asma continua a subire una riacutizzazione ogni anno e l'onere per la salute pubblica associato è notevole.

Sebbene i fattori responsabili dello scarso controllo dei sintomi dell'asma siano complessi e includano un accesso limitato alle cure, una scarsa aderenza ai farmaci preventivi per l'asma e l'esposizione ad allergeni ambientali e irritanti come il fumo di tabacco, è anche riconosciuto che i bambini con asma soggetto a riacutizzazioni sono un gruppo eterogeneo con diversi esiti clinici e traiettorie longitudinali della malattia. I sintomi (definiti come sensazioni soggettive) possono anche essere molto vari all'interno e tra i bambini affetti. Mentre alcuni bambini hanno sintomi respiratori persistenti e fastidiosi, altri hanno sintomi respiratori solo con infezioni delle vie respiratorie superiori. I sintomi di salute mentale e i sintomi di salute sociale sono stati caratterizzati in modo inadeguato in questa popolazione, ma alcuni bambini con asma riportano anche depressione e ansia e compromissione del funzionamento familiare e delle relazioni che possono ulteriormente peggiorare gli esiti dell'asma. Tuttavia, gli studi precedenti sono limitati da una stretta attenzione ai singoli sintomi isolati. Ad oggi, non c'è stato alcun tentativo di identificare cluster di sintomi (definiti come due o più sintomi concomitanti indipendenti da altri cluster) nei bambini con asma soggetto a riacutizzazioni.

La scarsa comprensione dei gruppi di sintomi è una grave lacuna nella scienza dei sintomi dell'asma. In altri disturbi cronici come il cancro, rispetto a un singolo sintomo, gruppi di sintomi di dolore, affaticamento, disturbi del sonno e disturbi dell'umore peggiorano significativamente gli esiti riferiti dal paziente dello stato funzionale e della qualità della vita. Vi sono anche prove emergenti che gli interventi per un sintomo all'interno di un cluster (ad esempio, la terapia cognitivo-comportamentale per il dolore) riducono la gravità di altri sintomi all'interno di quel cluster (ad esempio, affaticamento e disturbi del sonno). Poiché i bambini con asma incline alle riacutizzazioni raramente riferiscono un singolo sintomo, una maggiore conoscenza della valutazione (e in definitiva della gestione) dei gruppi di sintomi in questi bambini ha il potenziale per migliorare significativamente il trattamento individualizzato e gli esiti clinici.

I ricercatori qui propongono uno studio di coorte di 48 settimane (N = 173) per testare l'ipotesi generale secondo cui i gruppi di sintomi e le loro vie infiammatorie e metaboliche associate predicono la risposta al trattamento con corticosteroidi (esito obiettivo primario) e la qualità della vita (esito secondario riferito dal paziente) nei bambini di età compresa tra 8 e 17 anni con asma soggetto a riacutizzazioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

173

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Altanta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 6 a meno di 21 anni alla visita di iscrizione
  • Diagnosi del medico di asma
  • Storia di una riacutizzazione dell'asma nei 12 mesi precedenti, definita come:

    • Trattamento con corticosteroidi sistemici, o
    • Aumento dell'uso di farmaci di salvataggio (ad esempio salbutamolo o corticosteroidi per via inalatoria) per 24 ore o più, o
    • Uno o più giorni di scuola persi a causa dei sintomi dell'asma, o
    • Una visita non programmata per l'asma presso uno studio medico, cure urgenti, pronto soccorso ospedaliero o
    • Ricovero per asma.
    • In caso di una recente riacutizzazione trattata con corticosteroidi sistemici o che richieda il ricovero in ospedale, la prima visita dello studio sarà posticipata fino a due settimane dopo l'ultima dose di corticosteroidi sistemici (cioè prednisone o prednisolone).

Criteri di esclusione:

  • Precedente reazione allergica ai corticosteroidi sistemici
  • Malattia epatica, biliare o renale che può interferire con il metabolismo/l'escrezione del farmaco
  • Disturbi medici cronici che possono aumentare il rischio di lesioni correlate al farmaco, tra cui osteogenesi imperfetta (aumento del rischio di fratture con corticosteroidi) o morbo di Crohn, colite ulcerosa, artrite reumatoide giovanile, disturbi della coagulazione o carenza di fattori (aumento del rischio di sanguinamento con corticosteroidi terapia)
  • Gravidanza
  • Fumo attuale
  • Disturbi congeniti o deformità della parete toracica, dei polmoni o delle vie respiratorie
  • Storia di parto prematuro
  • Riluttanza a ricevere triamcinolone
  • Pianificazione di trasferirsi prima del completamento degli studi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bambini che ricevono triamcinolone acetonide
I partecipanti pediatrici con asma soggetto a esacerbazione riceveranno un'iniezione intramuscolare di triamcinolone acetonide e saranno seguiti per 48 settimane.
Un'iniezione intramuscolare di triamcinolone acetonide (1 mg/kg, fino a un massimo di 40 mg) verrà somministrata in profondità nel muscolo gluteo da un'infermiera qualificata.
Altri nomi:
  • Kenalog

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio del questionario per il controllo dell'asma (ACQ).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 2
La risposta al trattamento in studio sarà valutata con l'ACQ. Questo questionario di 7 domande include domande relative ai sintomi diurni e notturni, all'uso di broncodilatatori a breve durata d'azione e alla funzionalità polmonare durante la visita clinica in quel giorno. I partecipanti riferiscono quanto fosse difficile controllare la loro asma su una scala da 0 (nessuna compromissione) a 6 (massima compromissione). I punteggi grezzi totali vanno da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano un controllo dell'asma più scarso.
Linea di base, settimana 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti (PROMIS) Pediatric Asthma Impact Scale (PAIS)
Lasso di tempo: Settimane 16, 32 e 48
La qualità della vita sarà valutata con lo strumento PAIS a 8 voci. Come con tutte le misure PROMIS, il PAIS viene valutato sulla metrica del punteggio T, con punteggi più alti che riflettono maggiormente il concetto misurato. Sulla metrica T-score, 50 è la media della popolazione di riferimento e 10 è la deviazione standard; quindi i punteggi di 40 e 60 sono rispettivamente una deviazione standard inferiore e superiore alla media della popolazione di riferimento.
Settimane 16, 32 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne Fitzpatrick, PhD, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli partecipanti raccolti durante la sperimentazione saranno disponibili per la condivisione, previa anonimizzazione.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili per la condivisione tre mesi dopo la pubblicazione, senza data di fine.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno disponibili per la condivisione con ricercatori che forniscano una proposta metodologicamente valida, al fine di raggiungere gli obiettivi della proposta. Le proposte devono essere indirizzate a anne.fitzpatrick@emory.edu. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Triamcinolone acetonide

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