- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04002362
Cluster di sintomi nei bambini con asma incline alle riacutizzazioni
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il controllo dei sintomi dell'asma non è ottimale nella maggior parte dei bambini negli Stati Uniti, nonostante l'ampia disponibilità di farmaci per il controllo dell'asma e linee guida di trattamento standardizzate. Mentre i decessi per asma sono diminuiti, il 53,7% dei bambini con asma continua a subire una riacutizzazione ogni anno e l'onere per la salute pubblica associato è notevole.
Sebbene i fattori responsabili dello scarso controllo dei sintomi dell'asma siano complessi e includano un accesso limitato alle cure, una scarsa aderenza ai farmaci preventivi per l'asma e l'esposizione ad allergeni ambientali e irritanti come il fumo di tabacco, è anche riconosciuto che i bambini con asma soggetto a riacutizzazioni sono un gruppo eterogeneo con diversi esiti clinici e traiettorie longitudinali della malattia. I sintomi (definiti come sensazioni soggettive) possono anche essere molto vari all'interno e tra i bambini affetti. Mentre alcuni bambini hanno sintomi respiratori persistenti e fastidiosi, altri hanno sintomi respiratori solo con infezioni delle vie respiratorie superiori. I sintomi di salute mentale e i sintomi di salute sociale sono stati caratterizzati in modo inadeguato in questa popolazione, ma alcuni bambini con asma riportano anche depressione e ansia e compromissione del funzionamento familiare e delle relazioni che possono ulteriormente peggiorare gli esiti dell'asma. Tuttavia, gli studi precedenti sono limitati da una stretta attenzione ai singoli sintomi isolati. Ad oggi, non c'è stato alcun tentativo di identificare cluster di sintomi (definiti come due o più sintomi concomitanti indipendenti da altri cluster) nei bambini con asma soggetto a riacutizzazioni.
La scarsa comprensione dei gruppi di sintomi è una grave lacuna nella scienza dei sintomi dell'asma. In altri disturbi cronici come il cancro, rispetto a un singolo sintomo, gruppi di sintomi di dolore, affaticamento, disturbi del sonno e disturbi dell'umore peggiorano significativamente gli esiti riferiti dal paziente dello stato funzionale e della qualità della vita. Vi sono anche prove emergenti che gli interventi per un sintomo all'interno di un cluster (ad esempio, la terapia cognitivo-comportamentale per il dolore) riducono la gravità di altri sintomi all'interno di quel cluster (ad esempio, affaticamento e disturbi del sonno). Poiché i bambini con asma incline alle riacutizzazioni raramente riferiscono un singolo sintomo, una maggiore conoscenza della valutazione (e in definitiva della gestione) dei gruppi di sintomi in questi bambini ha il potenziale per migliorare significativamente il trattamento individualizzato e gli esiti clinici.
I ricercatori qui propongono uno studio di coorte di 48 settimane (N = 173) per testare l'ipotesi generale secondo cui i gruppi di sintomi e le loro vie infiammatorie e metaboliche associate predicono la risposta al trattamento con corticosteroidi (esito obiettivo primario) e la qualità della vita (esito secondario riferito dal paziente) nei bambini di età compresa tra 8 e 17 anni con asma soggetto a riacutizzazioni.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Anne Fitzpatrick, PhD
- Numero di telefono: 404-727-9112
- Email: anne.fitzpatrick@emory.edu
Luoghi di studio
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Emory Children's Center
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età da 6 a meno di 21 anni alla visita di iscrizione
- Diagnosi del medico di asma
Storia di una riacutizzazione dell'asma nei 12 mesi precedenti, definita come:
- Trattamento con corticosteroidi sistemici, o
- Aumento dell'uso di farmaci di salvataggio (ad esempio salbutamolo o corticosteroidi per via inalatoria) per 24 ore o più, o
- Uno o più giorni di scuola persi a causa dei sintomi dell'asma, o
- Una visita non programmata per l'asma presso uno studio medico, cure urgenti, pronto soccorso ospedaliero o
- Ricovero per asma.
- In caso di una recente riacutizzazione trattata con corticosteroidi sistemici o che richieda il ricovero in ospedale, la prima visita dello studio sarà posticipata fino a due settimane dopo l'ultima dose di corticosteroidi sistemici (cioè prednisone o prednisolone).
Criteri di esclusione:
- Precedente reazione allergica ai corticosteroidi sistemici
- Malattia epatica, biliare o renale che può interferire con il metabolismo/l'escrezione del farmaco
- Disturbi medici cronici che possono aumentare il rischio di lesioni correlate al farmaco, tra cui osteogenesi imperfetta (aumento del rischio di fratture con corticosteroidi) o morbo di Crohn, colite ulcerosa, artrite reumatoide giovanile, disturbi della coagulazione o carenza di fattori (aumento del rischio di sanguinamento con corticosteroidi terapia)
- Gravidanza
- Fumo attuale
- Disturbi congeniti o deformità della parete toracica, dei polmoni o delle vie respiratorie
- Storia di parto prematuro
- Riluttanza a ricevere triamcinolone
- Pianificazione di trasferirsi prima del completamento degli studi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Bambini che ricevono triamcinolone acetonide
I partecipanti pediatrici con asma soggetto a esacerbazione riceveranno un'iniezione intramuscolare di triamcinolone acetonide e saranno seguiti per 48 settimane.
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Un'iniezione intramuscolare di triamcinolone acetonide (1 mg/kg, fino a un massimo di 40 mg) verrà somministrata in profondità nel muscolo gluteo da un'infermiera qualificata.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica del punteggio del questionario per il controllo dell'asma (ACQ).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 2
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La risposta al trattamento in studio sarà valutata con l'ACQ.
Questo questionario di 7 domande include domande relative ai sintomi diurni e notturni, all'uso di broncodilatatori a breve durata d'azione e alla funzionalità polmonare durante la visita clinica in quel giorno.
I partecipanti riferiscono quanto fosse difficile controllare la loro asma su una scala da 0 (nessuna compromissione) a 6 (massima compromissione).
I punteggi grezzi totali vanno da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano un controllo dell'asma più scarso.
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Linea di base, settimana 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti (PROMIS) Pediatric Asthma Impact Scale (PAIS)
Lasso di tempo: Settimane 16, 32 e 48
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La qualità della vita sarà valutata con lo strumento PAIS a 8 voci.
Come con tutte le misure PROMIS, il PAIS viene valutato sulla metrica del punteggio T, con punteggi più alti che riflettono maggiormente il concetto misurato.
Sulla metrica T-score, 50 è la media della popolazione di riferimento e 10 è la deviazione standard; quindi i punteggi di 40 e 60 sono rispettivamente una deviazione standard inferiore e superiore alla media della popolazione di riferimento.
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Settimane 16, 32 e 48
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Anne Fitzpatrick, PhD, Emory University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità, immediata
- Patologia
- Malattie bronchiali
- Malattie polmonari, ostruttive
- Ipersensibilità respiratoria
- Ipersensibilità
- Sindrome
- Asma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Triamcinolone
- Triamcinolone acetonide
- Triamcinolone esacetonide
- Triamcinolone diacetato
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB00111087
- R01NR018666 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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