- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04002362
Oireklusterit pahenemisalttiiseen astmaan sairastavilla lapsilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Astman oireiden hallinta ei ole optimaalinen suurimmalla osalla lapsista Yhdysvalloissa huolimatta astman hallintalääkkeiden laajasta saatavuudesta ja standardoiduista hoitosuosituksista. Vaikka astmakuolemien määrä on vähentynyt, 53,7 % astmaa sairastavista lapsista pahenee edelleen joka vuosi, ja siihen liittyvä kansanterveystaakka on huomattava.
Vaikka astman huonoon oireiden hallintaan vaikuttavat tekijät ovat monimutkaisia ja niihin kuuluvat hoidon rajallinen saatavuus, ehkäisevien astmalääkkeiden huono noudattaminen ja altistuminen ympäristön allergeeneille ja ärsyttäville aineille, kuten tupakansavulle, on myös tiedossa, että astman pahenemisalttiutta sairastavat lapset ovat heterogeeninen ryhmä, jolla on erilaiset kliiniset tulokset ja pitkittäiset sairausrajat. Oireet (määritelty subjektiivisiksi tuntemuksiksi) voivat myös olla melko erilaisia sairaiden lasten sisällä ja niiden välillä. Toisilla lapsilla on pysyviä, vaikeita hengitystieoireita, kun taas toisilla hengitystieoireet ovat vain ylempien hengitysteiden infektioita. Mielenterveysoireita ja sosiaalisia terveysoireita ei ole kuvattu riittävästi tässä populaatiossa, mutta jotkut astmaa sairastavat lapset raportoivat myös masennuksesta ja ahdistuneisuudesta sekä heikentyneestä perheen toiminnasta ja ihmissuhteista, jotka voivat edelleen pahentaa astman tuloksia. Aikaisempia tutkimuksia rajoittaa kuitenkin kapea keskittyminen yksittäisiin oireisiin erikseen. Tähän mennessä ei ole yritetty tunnistaa oireyhtymiä (määritelty kahdeksi tai useammaksi samanaikaiseksi, muista klustereista riippumattomaksi oireeksi) lapsilla, joilla on pahenemisalttius astma.
Oireryhmien huono ymmärrys on suuri puute astman oiretieteessä. Muissa kroonisissa sairauksissa, kuten syövässä, yksittäiseen oireeseen verrattuna kipu, väsymys, unihäiriöt ja mielialahäiriöt pahentavat merkittävästi potilaiden raportoimia toiminnallisen tilan ja elämänlaadun tuloksia. On myös nousemassa näyttöä siitä, että yhden klusterin oireen interventiot (eli kivun kognitiivis-käyttäytymisterapia) vähentävät klusterin muiden oireiden (esim. väsymys ja unihäiriöt) vakavuutta. Koska pahenemisalttiista astmaa sairastavat lapset ilmoittavat harvoin yhdestä oireesta, näiden lasten oireryhmien arvioinnin (ja lopulta hallinnan) parempi tietämys voi parantaa merkittävästi yksilöllistä hoitoa ja kliinisiä tuloksia.
Tutkijat ehdottavat tässä 48 viikkoa kestävää kohorttitutkimusta (N=173) testatakseen yleistä hypoteesia, jonka mukaan oireklusterit ja niihin liittyvät tulehdus- ja aineenvaihduntareitit ennustavat kortikosteroidihoidon vastetta (ensisijainen objektiivinen tulos) ja elämänlaatua (potilaan ilmoittama toissijainen tulos). 8–17-vuotiaille lapsille, joilla on pahenemisalttius astma.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Children's Center
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6 - alle 21 vuotta ilmoittautumiskäynnillä
- Lääkärin astman diagnoosi
Astman paheneminen edellisen 12 kuukauden aikana, määriteltynä joko:
- Hoito systeemisillä kortikosteroideilla tai
- Pelastuslääkkeiden (eli albuterolin tai inhaloitavan kortikosteroidin) käytön lisääminen vähintään 24 tunniksi tai
- Yksi tai useampi koulupäivä jäänyt astmaoireiden vuoksi tai
- Suunnittelematon astmakäynti joko lääkärin vastaanotolla, kiireellisesti, sairaalan ensiapuun tai
- Sairaalahoito astman vuoksi.
- Jos äskettäin pahenemisvaihe on hoidettu systeemisillä kortikosteroideilla tai vaatii sairaalahoitoa, ensimmäistä tutkimuskäyntiä lykätään kahteen viikkoon viimeisen systeemisten kortikosteroidien (eli prednisonin tai prednisolonin) annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi allerginen reaktio systeemisille kortikosteroideille
- Maksa-, sappi- tai munuaissairaus, joka voi häiritä lääkkeen aineenvaihduntaa/eritystä
- Krooniset lääketieteelliset häiriöt, jotka voivat lisätä lääkkeisiin liittyvien vammojen riskiä, mukaan lukien osteogenesis imperfecta (kortikosteroidien käytön myötä lisääntynyt murtumariski) tai Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus, juveniili nivelreuma, hyytymishäiriöt tai tekijän puutos (kortikosteroidien lisääntynyt verenvuotoriski terapia)
- Raskaus
- Nykyinen tupakointi
- Rintakehän, keuhkojen tai hengitysteiden synnynnäiset häiriöt tai epämuodostumat
- Ennenaikaisen synnytyksen historia
- Haluttomuus saada triamsinolonia
- Suunnittelee muuttoa ennen opintojen päättymistä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Triamtsinoloniasetonidi
Lasten osallistujat, joilla on pahenemisaltista astmaa, saavat triamtsinoloniasetonidin lihaksensisäisen injektion ja niitä seurataan 48 viikkoa.
|
Triamtsinoloniasetonidin (1 mg/kg, korkeintaan 40 mg) injektiossa annetaan syvälle gluteaalilihasten syvälle.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Astman kontrollikyselyn (ACQ) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 14
|
Tutkimushoidon tehoa arvioidaan astman kontrollikyselyllä (ACQ).
Tämä seitsemän kysymyksen kysely sisältää kysymyksiä päivä- ja yöaikaisten oireiden, nopeasti vaikuttavien bronkodilataattorien käytön sekä keuhkotoiminnan suhteen kyseisenä päivänä tapahtuvalla klinikkakäynnillä. Osallistujat raportoivat, kuinka vaikeaa astmansa hallinta oli asteikolla 0 (ei toimintakyvyn heikkenemistä) - 6 (enimmäistoimintakyvyn heikkeneminen). Kokonaispistemäärät vaihtelevat 0:sta 42:een, ja korkeammat pisteet osoittavat heikompaa astman hallintaa. Hoidon teho määritetään ACQ-pisteiden keskiarvon erotuksella perusmittauksessa ja 14. päivän käynnillä, jossa 0,5:n vähenemistä pidetään vähäisimmänä merkittävänä erotuksena. |
Perustaso, päivä 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilasarvioihin perustuva tulosmittausjärjestelmä (PROMIS) lasten astman vaikutusasteikko (PAIS)
Aikaikkuna: Viikot 16, 32 ja 48
|
Elämänlaatua arvioidaan 8-kysymyksellä PAIS-instrumentilla.
Kuten kaikissa PROMIS-mittareissa, PAIS pisteytetään T-pistemetriin, jossa korkeammat pisteet heijastavat enemmän mitattua käsitettä. T-pistemetrillä 50 on vertailuväestön keskiarvo ja 10 on keskihajonta, joten pisteet 40 ja 60 ovat yhden keskihajonnan verran alhaisemmat ja korkeammat kuin vertailuväestön keskiarvo. |
Viikot 16, 32 ja 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anne Fitzpatrick, PhD, Emory University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkoputken sairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Hengitysteiden yliherkkyys
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Astma
- Polisykliset yhdisteet
- Triamtsinoloni
- Raskaat
- Raskaat
- Steroidit
- Sulatettu rengasyhdisteet
- Fluoratut steroidit
- Triamsinoloniasetonidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00111087
- R01NR018666 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .