Rozšířený přístupový protokol Givosiran pro pacienty s akutní jaterní porfyrií
16. května 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Rozšířený přístupový protokol Givosiranu pro pacienty s akutní jaterní porfyrií (AHP)
Účelem této studie je poskytnout rozšířený přístup k givosiranu pacientům s akutní jaterní porfyrií (AHP).
Přehled studie
Postavení
Schváleno pro marketing
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Volba účasti v programu rozšířeného přístupu je důležitým osobním rozhodnutím.
Promluvte si se svým lékařem a rodinnými příslušníky nebo přáteli o rozhodnutí připojit se k výzkumné studii.
Chcete-li se o této studii dozvědět více, požádejte svého lékaře, aby kontaktoval výzkumný tým studie pomocí uvedených kontaktů.
Obecné informace naleznete v odkazu v části Další informace.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována akutní jaterní porfyrie (akutní intermitentní porfyrie, dědičná koproporhyrie, variegate porfyrie, porfyrie s deficitem ALA dehydratázy)
- Zajistěte adekvátní žilní přístup pro odběr vzorků z programu, jak posoudil zkoušející pro odběry studijních vzorků
Kritéria vyloučení:
- Dříve nebo v současnosti se účastní klinického hodnocení givosiranu
Má některý z následujících laboratorních vyhodnocení parametrů při screeningu:
- Alaninaminotransferáza (ALT) >2×ULN
- Celkový bilirubin >1,5×ULN. Pacienti se zvýšeným celkovým bilirubinem, který je sekundární k dokumentovanému Gilbertovu syndromu, jsou způsobilí, pokud je celkový bilirubin
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
- Na čekací listině aktivní transplantace jater
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. srpna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. května 2024
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-AS1-005
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .