Erweitertes Zugangsprotokoll von Givosiran für Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie
16. Mai 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Erweitertes Zugangsprotokoll von Givosiran für Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP)
Der Zweck dieser Studie besteht darin, Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP) einen erweiterten Zugang zu Givosiran zu ermöglichen.
Studienübersicht
Status
Für die Vermarktung zugelassen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Teilnahme an einem erweiterten Zugangsprogramm ist eine wichtige persönliche Entscheidung.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt und Familienmitgliedern oder Freunden über die Entscheidung, an einer Forschungsstudie teilzunehmen.
Um mehr über diese Studie zu erfahren, bitten Sie Ihren Arzt, das Forschungspersonal der Studie über die angegebenen Kontaktdaten zu kontaktieren.
Allgemeine Informationen finden Sie unter dem Link unter Weitere Informationen.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit akuter hepatischer Porphyrie (akute intermittierende Porphyrie, erbliche Koproporhyrie, Variegate-Porphyrie, Porphyrie mit ALA-Dehydratase-Mangel)
- Einen angemessenen venösen Zugang für Programmprobenentnahmen haben, wie vom Ermittler für Studienprobenentnahmen beurteilt
Ausschlusskriterien:
- Frühere oder derzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie mit Givosiran
Hat eine der folgenden Laborparameterbewertungen beim Screening:
- Alaninaminotransferase (ALT) >2×ULN
- Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN. Patienten mit erhöhtem Gesamtbilirubin infolge eines dokumentierten Gilbert-Syndroms sind geeignet, wenn das Gesamtbilirubin erhöht ist
- Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
- Auf einer aktiven Warteliste für Lebertransplantationen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. August 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. August 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. August 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. Mai 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Mai 2024
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-AS1-005
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