Protocolo de Acesso Expandido de Givosiran para Pacientes com Porfiria Hepática Aguda
14 de julho de 2022 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Protocolo de Acesso Expandido de Givosiran para Pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP)
O objetivo deste estudo é fornecer acesso expandido de givosiran para pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP).
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Escolher participar de um programa de acesso expandido é uma importante decisão pessoal.
Converse com seu médico e familiares ou amigos sobre a decisão de participar de um estudo de pesquisa.
Para saber mais sobre este estudo, peça ao seu médico que entre em contato com a equipe de pesquisa do estudo usando os contatos fornecidos.
Para obter informações gerais, consulte o link fornecido em Mais informações.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com Porfiria Hepática Aguda (Porfiria Aguda Intermitente, Coproporhiria Hereditária, Porfiria Variegata, porfiria por deficiência de ALA desidratase)
- Ter acesso venoso adequado para coletas de amostras do programa, conforme julgado pelo investigador para coletas de amostras do estudo
Critério de exclusão:
- Anteriormente ou atualmente participando de um ensaio clínico givosiran
Tem alguma das seguintes avaliações de parâmetros laboratoriais na triagem:
- Alanina aminotransferase (ALT) >2 × LSN
- Bilirrubina total >1,5×ULN. Pacientes com bilirrubina total elevada secundária à síndrome de Gilbert documentada são elegíveis se a bilirrubina total for
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Em uma lista de espera ativa para transplante de fígado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-AS1-005
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Givosiran
-
Alnylam PharmaceuticalsConcluídoPorfiria Aguda IntermitenteEstados Unidos, Reino Unido, Suécia
-
Alnylam PharmaceuticalsConcluídoPorfiria Hepática Aguda | Porfiria Aguda Intermitente | Porfiria Aguda Intermitente | Porfiria Aguda | Coproporfiria Hereditária (HCP) | Porfiria Variegada (VP) | Porfiria por Deficiência de ALA Desidratase (ADP)Estados Unidos, Espanha, Reino Unido, Republica da Coréia, Austrália, Bulgária, Canadá, Dinamarca, Finlândia, França, Alemanha, Itália, Japão, México, Holanda, Polônia, Suécia, Taiwan
-
Alnylam PharmaceuticalsConcluídoPorfiria Aguda IntermitenteEstados Unidos, Reino Unido, Suécia
-
Alnylam PharmaceuticalsConcluídoPorfiria Aguda Intermitente | Porfiria Aguda Intermitente (AIP) | Porfiria Hepática Aguda (AHP) | Porfiria AgudaSuécia