Rozszerzony protokół dostępu giwosiranu dla pacjentów z ostrą porfirią wątrobową
14 lipca 2022 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Rozszerzony protokół dostępu giwosiranu dla pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP)
Celem tego badania jest zapewnienie rozszerzonego dostępu do giwosyranu pacjentom z ostrą porfirią wątrobową (AHP).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Decyzja o uczestnictwie w programie rozszerzonego dostępu jest ważną osobistą decyzją.
Porozmawiaj ze swoim lekarzem i członkami rodziny lub przyjaciółmi o podjęciu decyzji o przystąpieniu do badania naukowego.
Aby dowiedzieć się więcej o tym badaniu, poproś swojego lekarza, aby skontaktował się z personelem badawczym, korzystając z dostarczonych kontaktów.
Aby uzyskać ogólne informacje, zobacz łącze podane w sekcji Więcej informacji.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Leczenie IND/Protokół
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano ostrą porfirię wątrobową (porfirię ostrą przerywaną, koproporirię dziedziczną, porfirię pstrokatą, porfirię z niedoborem dehydratazy ALA)
- Mieć odpowiedni dostęp żylny do programu pobierania próbek, zgodnie z oceną badacza dla pobierania próbek do badań
Kryteria wyłączenia:
- Uczestniczący wcześniej lub obecnie w badaniu klinicznym givosiranu
Posiada którąkolwiek z następujących ocen parametrów laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) >2×GGN
- Bilirubina całkowita >1,5 × GGN. Pacjenci z podwyższoną bilirubiną całkowitą, która jest wtórna do udokumentowanego zespołu Gilberta, kwalifikują się, jeśli bilirubina całkowita jest
- Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
- Na aktywnej liście oczekujących na przeszczep wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 sierpnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-AS1-005
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ostra porfiria wątrobowa
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...RekrutacyjnyDługodystansowy COVID lub Post Acute Sequella COVID - PASC (U09.9)Stany Zjednoczone
-
Intermountain Health Care, Inc.Regeneron PharmaceuticalsJeszcze nie rekrutacjaPost-acute COVID-19 (PACS) lub zespół „długiego COVID-19”.Stany Zjednoczone