Utvidet tilgangsprotokoll for Givosiran for pasienter med akutt leverporfyri
16. mai 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
Utvidet tilgangsprotokoll for Givosiran for pasienter med akutt hepatisk porfyri (AHP)
Formålet med denne studien er å gi utvidet tilgang til givosiran til pasienter med akutt hepatisk porfyri (AHP).
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Å velge å delta i et utvidet tilgangsprogram er en viktig personlig beslutning.
Snakk med legen din og familiemedlemmer eller venner om å bestemme seg for å bli med i en forskningsstudie.
For å lære mer om denne studien, ber legen din kontakte forskningspersonalet ved hjelp av kontaktene som er oppgitt.
For generell informasjon, se lenken i Mer informasjon.
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Behandling IND/Protokoll
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med akutt leverporfyri (akutt intermitterende porfyri, arvelig koproporhyri, varegat porfyri, porfyri med ALA-dehydratase-mangel)
- Ha tilstrekkelig venøs tilgang for programprøvesamlinger som bedømt av etterforskeren for studieprøvesamlinger
Ekskluderingskriterier:
- Har tidligere eller for tiden deltatt i en klinisk studie med givosiran
Har noen av følgende laboratorieparametervurderinger ved screening:
- Alaninaminotransferase (ALT) >2×ULN
- Total bilirubin >1,5×ULN. Pasienter med forhøyet totalbilirubin som er sekundært til dokumentert Gilberts syndrom er kvalifisert dersom totalbilirubin er
- Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
- På en aktiv levertransplantasjonsventeliste
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-AS1-005
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .