Givosiranin laajennettu pääsyprotokolla potilaille, joilla on akuutti maksaporfyria
torstai 14. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Givosiranin laajennettu pääsyprotokolla potilaille, joilla on akuutti hepaattinen porfyria (AHP)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota givosiranin laajempi saatavuus potilaille, joilla on akuutti maksaporfyria (AHP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuminen on tärkeä henkilökohtainen päätös.
Keskustele lääkärisi ja perheenjäsenten tai ystävien kanssa päätöksestäsi osallistua tutkimustutkimukseen.
Jos haluat lisätietoja tästä tutkimuksesta, pyydä lääkäriäsi ottamaan yhteyttä tutkimushenkilökuntaan annettujen yhteystietojen avulla.
Katso yleistiedot linkistä Lisätiedot.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu akuutti maksaporfyria (akuutti ajoittainen porfyria, perinnöllinen koproporfyria, kirjava porfyria, ALA-dehydrataasipuutteellinen porfyria)
- Järjestä riittävä laskimopääsy ohjelman näytekeräyksiin tutkijan arvioiden mukaan tutkimusnäytekokoelmia varten
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin tai tällä hetkellä osallistuva kliiniseen givosiran-tutkimukseen
Onko hänellä jokin seuraavista laboratorioparametrien arvioinneista seulonnassa:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) >2 × ULN
- Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN. Potilaat, joilla on kohonnut kokonaisbilirubiiniarvo dokumentoidun Gilbertin oireyhtymän vuoksi, ovat kelvollisia, jos kokonaisbilirubiini on
- Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
- Aktiivisella maksansiirron jonotuslistalla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 14. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AS1-005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .