Protocolo de acceso ampliado de givosiran para pacientes con porfiria hepática aguda
14 de julio de 2022 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Protocolo de acceso ampliado de givosiran para pacientes con porfiria hepática aguda (AHP)
El propósito de este estudio es brindar acceso ampliado a givosiran a pacientes con Porfiria Hepática Aguda (AHP).
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Elegir participar en un programa de acceso ampliado es una decisión personal importante.
Hable con su médico y familiares o amigos sobre la decisión de participar en un estudio de investigación.
Para obtener más información sobre este estudio, pídale a su médico que se comunique con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos proporcionados.
Para obtener información general, consulte el enlace proporcionado en Más información.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con porfiria hepática aguda (porfiria aguda intermitente, coproporhiria hereditaria, porfiria variegata, porfiria por deficiencia de ALA deshidratasa)
- Tener un acceso venoso adecuado para las colecciones de muestras del programa según lo juzgue el investigador para las colecciones de muestras del estudio
Criterio de exclusión:
- Participación anterior o actual en un ensayo clínico de givosiran
Tiene alguna de las siguientes evaluaciones de parámetros de laboratorio en la selección:
- Alanina aminotransferasa (ALT) >2×LSN
- Bilirrubina total >1,5×LSN. Los pacientes con bilirrubina total elevada que es secundaria al síndrome de Gilbert documentado son elegibles si la bilirrubina total es
- Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- En lista de espera activa de trasplante hepático
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
14 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-005
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