급성 간성 포르피린증 환자를 위한 Givosiran의 확장된 접근 프로토콜

포함 기준:

• 급성 간성 포르피린증(급성 간헐성 포르피린증, 유전성 코프로포르피린증, 변종 포르피린증, ALA 탈수효소 결핍 포르피린증)으로 진단
• 연구 샘플 수집을 위해 조사관이 판단하는 바와 같이 프로그램 샘플 수집을 위한 적절한 정맥 접근이 있어야 합니다.

제외 기준:

• 이전 또는 현재 givosiran 임상 시험에 참여 중

• 스크리닝 시 다음과 같은 검사실 매개변수 평가가 있습니다.

  1. 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2×ULN
  2. 총 빌리루빈 >1.5×ULN. 문서화된 길버트 증후군에 이차적인 상승된 총 빌리루빈 환자는 총 빌리루빈이 다음과 같은 경우 자격이 있습니다.
  3. 예상 사구체 여과율(eGFR)
• 활성 간 이식 대기자 명단