Protocollo di accesso esteso di Givosiran per pazienti con porfiria epatica acuta
16 maggio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Protocollo di accesso ampliato di Givosiran per i pazienti con porfiria epatica acuta (AHP)
Lo scopo di questo studio è quello di fornire un accesso ampliato di givosiran ai pazienti con porfiria epatica acuta (AHP).
Panoramica dello studio
Stato
Approvato per il marketing
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La scelta di partecipare a un programma di accesso allargato è un'importante decisione personale.
Parlate con il vostro medico e familiari o amici della decisione di partecipare a uno studio di ricerca.
Per saperne di più su questo studio, chiedi al tuo medico di contattare il personale di ricerca dello studio utilizzando i Contatti forniti.
Per informazioni generali, vedere il collegamento fornito in Ulteriori informazioni.
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Trattamento IND/Protocollo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di porfiria epatica acuta (porfiria acuta intermittente, coproporhyria ereditaria, porfiria variegata, porfiria con deficit di ALA deidratasi)
- Avere un accesso venoso adeguato per le raccolte di campioni del programma come giudicato dallo sperimentatore per le raccolte di campioni di studio
Criteri di esclusione:
- Partecipazione precedente o attuale a uno studio clinico con givosiran
Ha una delle seguenti valutazioni dei parametri di laboratorio allo screening:
- Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × ULN
- Bilirubina totale > 1,5 × ULN. I pazienti con bilirubina totale elevata secondaria alla sindrome di Gilbert documentata sono idonei se la bilirubina totale è
- Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
- In una lista d'attesa attiva per il trapianto di fegato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
14 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-AS1-005
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