Udvidet adgangsprotokol for Givosiran til patienter med akut hepatisk porfyri
16. maj 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Udvidet adgangsprotokol for Givosiran til patienter med akut hepatisk porfyri (AHP)
Formålet med denne undersøgelse er at give udvidet adgang til givosiran til patienter med akut hepatisk porfyri (AHP).
Studieoversigt
Status
Godkendt til markedsføring
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
At vælge at deltage i et udvidet adgangsprogram er en vigtig personlig beslutning.
Tal med din læge og familiemedlemmer eller venner om at beslutte sig for at deltage i en forskningsundersøgelse.
Hvis du vil vide mere om denne undersøgelse, bedes din læge kontakte undersøgelsens forskningspersonale ved hjælp af de angivne kontakter.
For generel information, se linket i Mere information.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Behandling IND/Protokol
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med akut leverporfyri (akut intermitterende porfyri, arvelig coproporhyri, broget porfyri, ALA-dehydratase-manglende porfyri)
- Har tilstrækkelig venøs adgang til programprøvesamlinger som vurderet af Investigator for undersøgelsesprøvesamlinger
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller i øjeblikket deltager i et givosiran klinisk forsøg
Har nogen af følgende laboratorieparametervurderinger ved screening:
- Alaninaminotransferase (ALT) >2×ULN
- Total bilirubin >1,5×ULN. Patienter med forhøjet total bilirubin, der er sekundær til dokumenteret Gilberts syndrom, er kvalificerede, hvis den totale bilirubin er
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
- På en aktiv levertransplantationsventeliste
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. august 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. august 2019
Først opslået (Faktiske)
14. august 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-AS1-005
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .