Protocole d'accès élargi au givosiran pour les patients atteints de porphyrie hépatique aiguë
16 mai 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Protocole d'accès élargi au givosiran pour les patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA)
Le but de cette étude est de fournir un accès élargi au givosiran aux patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA).
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Choisir de participer à un programme d'accès élargi est une décision personnelle importante.
Discutez avec votre médecin et les membres de votre famille ou vos amis de votre décision de participer à une étude de recherche.
Pour en savoir plus sur cette étude, veuillez demander à votre médecin de contacter le personnel de recherche de l'étude en utilisant les contacts fournis.
Pour des informations générales, consultez le lien fourni dans Plus d'informations.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une porphyrie hépatique aiguë (porphyrie aiguë intermittente, coproporhyrie héréditaire, porphyrie variétale, porphyrie déficiente en ALA déshydratase)
- Avoir un accès veineux adéquat pour les prélèvements d'échantillons du programme, tel que jugé par l'investigateur pour les prélèvements d'échantillons d'étude
Critère d'exclusion:
- Participation antérieure ou actuelle à un essai clinique sur le givosiran
A l'une des évaluations de paramètres de laboratoire suivantes lors du dépistage :
- Alanine aminotransférase (ALT)> 2 × LSN
- Bilirubine totale > 1,5 × LSN. Les patients présentant une bilirubine totale élevée secondaire à un syndrome de Gilbert documenté sont éligibles si la bilirubine totale est
- Taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
- Sur une liste d'attente active pour une transplantation hépatique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 août 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 août 2019
Première publication (Réel)
14 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-AS1-005
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