Uitgebreid toegangsprotocol van Givosiran voor patiënten met acute leverporfyrie
14 juli 2022 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Uitgebreid toegangsprotocol van Givosiran voor patiënten met acute hepatische porfyrie (AHP)
Het doel van deze studie is om uitgebreide toegang van givosiran te bieden aan patiënten met Acute Hepatic Porphyria (AHP).
Studie Overzicht
Toestand
Niet meer beschikbaar
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De keuze om deel te nemen aan een uitgebreid toegangsprogramma is een belangrijke persoonlijke beslissing.
Praat met uw arts en familieleden of vrienden over de beslissing om deel te nemen aan een onderzoeksstudie.
Voor meer informatie over deze studie kunt u uw arts vragen contact op te nemen met de onderzoeksmedewerkers van de studie via de vermelde contactpersonen.
Zie voor algemene informatie de koppeling in Meer informatie.
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met acute leverporfyrie (acute intermitterende porfyrie, erfelijke coproporhyrie, gevarieerde porfyrie, ALA-dehydratase-deficiënte porfyrie)
- Voldoende veneuze toegang hebben voor het verzamelen van programmamonsters, zoals beoordeeld door de onderzoeker voor het verzamelen van onderzoeksmonsters
Uitsluitingscriteria:
- Heeft eerder of momenteel deelgenomen aan een klinische proef met givosiran
Heeft een van de volgende laboratoriumparameterbeoordelingen bij screening:
- Alanine-aminotransferase (ALT) >2×ULN
- Totaal bilirubine >1,5×ULN. Patiënten met een verhoogd totaal bilirubine dat secundair is aan het gedocumenteerde syndroom van Gilbert, komen in aanmerking als het totale bilirubine
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
- Op een actieve wachtlijst voor levertransplantatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-AS1-005
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Acute leverporfyrie
-
University of California, San FranciscoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University... en andere medewerkersVoltooidAcute intermitterende porfyrie (AIP) | Erfelijke Coproporfyrie (HCP) | Variegate Porphyria (VP)Verenigde Staten
-
Clinuvel (UK) Ltd.VoltooidVariegate PorphyriaNederland
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidAcute leverporfyrie | Acute intermitterende porfyrie | Porfyrie, acuut intermitterend | Acute porfyrie | Erfelijke Coproporfyrie (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehydratase-deficiënte porfyrie (ADP)Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Korea, republiek van, Australië, Bulgarije, Canada, Denemarken, Finland, Frankrijk, Duitsland, Italië, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Zweden, Taiwan
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonBeëindigdErfelijke coproporfyrie | Acute intermitterende porfyrie | Variegate PorphyriaVerenigde Staten
-
Alnylam PharmaceuticalsBeëindigdAcute leverporfyrie | Acute intermitterende porfyrie (AIP) | Erfelijke Coproporfyrie (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehydratase-deficiënte porfyrie (ADP) | Hepatische porfyrie | Porfyrie acuutVerenigde Staten
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonActief, niet wervendErfelijke coproporfyrie | Acute intermitterende porfyrie | Variegate PorphyriaVerenigde Staten
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNovartis PharmaceuticalsVoltooidPorphyria Cutanea TardaVerenigde Staten
-
University Hospital, Strasbourg, FranceVoltooidPorphyria Cutanea Tarda
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonVoltooidPorphyria Cutanea TardaVerenigde Staten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)OnbekendPorphyria Cutanea TardaFrankrijk
Klinische onderzoeken op Givosiran
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidAcute intermitterende porfyrieVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Zweden
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidAcute leverporfyrie | Acute intermitterende porfyrie | Porfyrie, acuut intermitterend | Acute porfyrie | Erfelijke Coproporfyrie (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehydratase-deficiënte porfyrie (ADP)Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Korea, republiek van, Australië, Bulgarije, Canada, Denemarken, Finland, Frankrijk, Duitsland, Italië, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Zweden, Taiwan
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidAcute intermitterende porfyrieVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Zweden
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidPorfyrie, acuut intermitterend | Acute intermitterende porfyrie (AIP) | Acute leverporfyrie (AHP) | Acute porfyrieZweden