Протокол расширенного доступа к гивосирану для пациентов с острой печеночной порфирией
16 мая 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Протокол расширенного доступа к гивосирану для пациентов с острой печеночной порфирией (ОПП)
Целью данного исследования является обеспечение расширенного доступа к гивосирану для пациентов с острой печеночной порфирией (ОПП).
Обзор исследования
Статус
Одобрено для маркетинга
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Выбор участия в программе расширенного доступа является важным личным решением.
Поговорите со своим врачом и членами семьи или друзьями о решении присоединиться к научному исследованию.
Чтобы узнать больше об этом исследовании, попросите своего врача связаться с исследовательским персоналом исследования, используя предоставленные контакты.
Для получения общей информации см. ссылку в разделе «Дополнительная информация».
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Описание
Критерии включения:
- Диагноз: острая печеночная порфирия (острая перемежающаяся порфирия, наследственная копропорфирия, вариегатная порфирия, порфирия с дефицитом АЛК-дегидратазы)
- Иметь адекватный венозный доступ для сбора образцов программы по оценке исследователя для сбора образцов исследования.
Критерий исключения:
- Ранее или в настоящее время участвует в клинических испытаниях гивосиран
Имеет любую из следующих оценок лабораторных параметров при скрининге:
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) >2×ВГН
- Общий билирубин >1,5×ВГН. Пациенты с повышенным общим билирубином, вторичным по отношению к задокументированному синдрому Жильбера, подходят, если общий билирубин
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
- В активном списке ожидания на трансплантацию печени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-AS1-005
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .