Dvojitě slepá studie fáze I metforminu působícího na endogenní nervové progenitorové buňky u dětí s roztroušenou sklerózou
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN
- Telefonní číslo: 416-813-7353
- E-mail: ann.yeh@sickkids.ca
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Brenna Wong
- Telefonní číslo: 415744 416-813-7654
- E-mail: brenna.wong@sickkids.ca
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- The Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Brenna Wong
- Telefonní číslo: 415744 416-813-7654
- E-mail: brenna.wong@sickkids.ca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s RS v anamnéze s postižením přední zrakové dráhy a déle než 6 měsíců po projevu ON nebo akutní demyelinizační příhody/relapsu
- Věk od 10 let do 25 let a 11 měsíců
- Zpoždění latence > 115 milisekund při základním přechodném reverzním vzoru VEP v celém poli alespoň v jednom oku (elektrofyziologický důkaz demyelinizace) nebo rozdíl mezi očima > 10 milisekund
- Tloušťka vrstvy retinálních nervových vláken (RNFL) na základní linii OCT ≥60 µm
- Stabilní imunomodulační léčba – žádná změna nebo plánovaná změna za > 6 měsíců a žádná změna dávek během 30 dnů před screeningem
- Žádné významné renální nebo jaterní abnormality
- Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS) 0-6,0 (včetně)
- Má buď angličtinu jako svůj rodný jazyk, nebo porozumění angličtině potřebné k dokončení neuropsychologického testování
- Splňte kritéria pro přiměřené požadavky na funkci orgánů, jak je popsáno níže:
Přiměřená funkce ledvin definovaná jako:
Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) > 70 ml/min/1,73 m2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:
Rozsah Hladina kreatininu v séru (µmol/L): Věk 5 až
Přiměřená funkce jater definovaná jako:
Celkový bilirubin < 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk SGOT (AST) nebo SGPT (ALT) < 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk
Kritéria vyloučení:
- Patologie sítnice v anamnéze (závažné oftalmologické onemocnění / souběžné oftalmologické poruchy)
- Závažná refrakční vada (± 6 dioptrií)
- Nestabilní a/nebo inzulín-dependentní (typ 1) diabetes, metabolická acidóza a/nebo laktátová acidóza
- Anamnéza nevysvětlitelné hypoglykémie (
- Už na metforminu
- Současné užívání jakékoli jiné domnělé remyelinizační terapie, jak stanoví hlavní/kvalifikovaný zkoušející
- Léčba akutního záchvatu kortikosteroidy během 30 dnů před screeningem / relaps během 30 dnů před screeningem
- Současné užívání inzulínu
- Současné užívání jakýchkoli léků, u kterých je uvedeno, že mají lékové interakce s metforminem (tj. blokátory kalciových kanálů, diuretika atd.), jak stanoví hlavní/kvalifikovaný zkoušející
- Hladiny laktátu > 1,5x horní hranice normálu
- Těhotenství
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Skupina A
Placebo po dobu 3 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávané v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne a pokud nejsou žádné vedlejší účinky zvýšeno na 1000 mg/m2/den po podávané ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. Metformin po dobu 9 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávaný v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne a pokud nejsou žádné vedlejší účinky zvýšen na 1000 mg/m2/den po podávaný ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. |
Jedna tableta obsahuje 500 mg metformini hydrochloridum
Ostatní jména:
Každá tableta neobsahuje žádnou účinnou látku
|
|
Jiný: Skupina B
Placebo po dobu 6 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávané v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne, a pokud nejsou žádné vedlejší účinky, zvýšeno na 1000 mg/m2/den po podávané ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. Metformin po dobu 6 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávaný v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne a pokud nejsou žádné vedlejší účinky zvýšen na 1000 mg/m2/den po podávaný ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. |
Jedna tableta obsahuje 500 mg metformini hydrochloridum
Ostatní jména:
Každá tableta neobsahuje žádnou účinnou látku
|
|
Jiný: Skupina C
Placebo po dobu 9 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávané v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne a pokud nejsou žádné vedlejší účinky zvýšeno na 1000 mg/m2/den po podávané ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. Metformin po dobu 3 měsíců v dávce 500 mg/m2/den po (zaokrouhleno) podávaný v 1 nebo 2 dílčích dávkách po dobu jednoho týdne a pokud nejsou žádné vedlejší účinky zvýšen na 1000 mg/m2/den po podávaný ve 2 dílčích dávkách až do maximální dávky 2000 mg/den. |
Jedna tableta obsahuje 500 mg metformini hydrochloridum
Ostatní jména:
Každá tableta neobsahuje žádnou účinnou látku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Počet pacientů, kteří byli osloveni k účasti, odmítli účast a souhlasili s účastí (nábor)
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Podíl pacientů, kteří dokončili každou návštěvu v rámci studie (udržení)
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Podíl pacientů, kteří dokončili každé z výsledných měření ve vhodných časových bodech (dodržování výsledků měření)
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Počet pacientů zařazených do studie ve srovnání s počtem pacientů, kteří byli schopni dokončit měření studie (snášenlivost s výsledky měření)
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Optická koherenční tomografie (OCT) – tloušťka vrstvy retinálních nervových vláken
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Optická koherenční tomografie (OCT) - Tloušťka vnitřní plexiformní vrstvy gangliových buněk
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Optická koherenční tomografie (OCT) – objem hlavy optického nervu
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Visual Evoked Potentials (VEP) - p100
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN, The Hospital for Sick Children
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1000059119
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .