Et fase I dobbeltblindt studie af metformin, der virker på endogene neurale progenitorceller hos børn med multipel sklerose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN
- Telefonnummer: 416-813-7353
- E-mail: ann.yeh@sickkids.ca
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Brenna Wong
- Telefonnummer: 415744 416-813-7654
- E-mail: brenna.wong@sickkids.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Brenna Wong
- Telefonnummer: 415744 416-813-7654
- E-mail: brenna.wong@sickkids.ca
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med en anamnese med MS med involvering af anterior synsvej og længere end 6 måneder efter præsentation med ON eller en akut demyeliniserende hændelse/tilbagefald
- Alder 10 år til 25 år og 11 måneder
- Latency delay > 115 millisekunder på basislinje fuld-felt transient mønster reversering VEP i mindst ét øje (elektrofysiologiske tegn på demyelinisering) eller > 10 millisekunder forskel mellem øjne
- Retinal Nerve Fiber Layer (RNFL) Tykkelse på basislinje OCT ≥60 µm
- Stabil immunmodulerende terapi - ingen skift eller planlagt skift i > 6 måneder og ingen ændring i doser i 30 dage før screening
- Ingen signifikante nyre- eller leverabnormiteter
- Udvidet handicapstatusskala (EDSS) 0-6,0 (inklusive)
- Har enten engelsk som modersmål eller engelsk forståelse, der er nødvendig for at gennemføre den neuropsykologiske test
- Opfyld kriterier for passende organfunktionskrav som beskrevet nedenfor:
Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:
Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) > 70 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:
Interval serumkreatininniveau (µmol/L): Alder 5 til
Tilstrækkelig leverfunktion defineret som:
Total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder SGOT (AST) eller SGPT (ALT) < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
Ekskluderingskriterier:
- En historie med retinal patologi (større oftalmologisk sygdom / samtidige oftalmologiske lidelser)
- Alvorlig brydningsfejl (± 6 dioptrier)
- Ustabil og/eller insulinafhængig (type 1) diabetes, metabolisk acidose og/eller laktatacidose
- Anamnese med uforklarlig hypoglykæmi (
- Allerede på metformin
- Samtidig brug af enhver anden formodet remyeliniserende terapi som bestemt af hoved/kvalificeret investigator
- Behandling af et akut anfald med kortikosteroider inden for 30 dage før screening / tilbagefald inden for 30 dage før screening
- Samtidig brug af insulin
- Samtidig brug af lægemidler, der er angivet til at have lægemiddelinteraktioner med metformin (dvs. calciumkanalblokkere, diuretika osv.) som bestemt af rektor/kvalificeret efterforsker
- Laktatniveauer > 1,5x øvre normalgrænse
- Graviditet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Gruppe A
Placebo i 3 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. Metformin i 9 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. |
Hver tablet indeholder 500 mg metforminhydrochlorid
Andre navne:
Hver tablet indeholder ingen aktiv lægemiddelingrediens
|
|
Andet: Gruppe B
Placebo i 6 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. Metformin i 6 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. |
Hver tablet indeholder 500 mg metforminhydrochlorid
Andre navne:
Hver tablet indeholder ingen aktiv lægemiddelingrediens
|
|
Andet: Gruppe C
Placebo i 9 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. Metformin i 3 måneder i en dosis på 500 mg/m2/dag po (skal afrundes) givet i 1 eller 2 opdelte doser i en uge, og hvis der ikke er bivirkninger øget til 1000 mg/m2/dag po givet i 2 opdelte doser op til en maksimal dosis på 2000 mg/dag. |
Hver tablet indeholder 500 mg metforminhydrochlorid
Andre navne:
Hver tablet indeholder ingen aktiv lægemiddelingrediens
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal patienter med bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Antal patienter, der blev kontaktet for at deltage, afvist deltagelse og givet samtykke til at deltage (rekruttering)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Andel af patienter, der gennemførte hvert besøg i forsøget (retention)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Andel af patienter, der fuldførte hvert af udfaldsmålene på de passende tidspunkter (overholdelse af resultatmål)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Antal patienter inkluderet i undersøgelsen sammenlignet med antallet af patienter, der var i stand til at gennemføre undersøgelsesmålinger (tolerabilitet med resultatmål)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Optisk kohærenstomografi (OCT) - retinal nervefiberlagtykkelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Optisk kohærenstomografi (OCT) - Ganglioncelle indre plexiform lagtykkelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Optisk kohærenstomografi (OCT) - Optisk nervehovedvolumen
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Visual Evoked Potentials (VEP) - s100
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN, The Hospital for Sick Children
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1000059119
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .