En fase I dobbeltblind studie av metformin som virker på endogene nevrale stamceller hos barn med multippel sklerose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN
- Telefonnummer: 416-813-7353
- E-post: ann.yeh@sickkids.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Brenna Wong
- Telefonnummer: 415744 416-813-7654
- E-post: brenna.wong@sickkids.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Ta kontakt med:
- Brenna Wong
- Telefonnummer: 415744 416-813-7654
- E-post: brenna.wong@sickkids.ca
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med MS i anamnesen med involvering av fremre synsvei og lengre enn 6 måneder etter presentasjon med ON eller en akutt demyeliniserende hendelse/tilbakefall
- Alder 10 år til 25 år og 11 måneder
- Latensforsinkelse > 115 millisekunder på baseline full-field transient mønster reversering VEP i minst ett øye (elektrofysiologiske bevis på demyelinisering) eller > 10 millisekunder forskjell mellom øynene
- Netthinnenervefiberlag (RNFL) Tykkelse på baseline OCT ≥60 µm
- Stabil immunmodulerende terapi - ingen bytte eller planlagt bytte på > 6 måneder og ingen endring i doser i 30 dager før screening
- Ingen signifikante nyre- eller leverabnormiteter
- Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0-6.0 (inklusive)
- Har enten engelsk som morsmål eller engelsk forståelse som er nødvendig for å fullføre den nevropsykologiske testen
- Oppfyll kriterier for tilstrekkelige organfunksjonskrav som beskrevet nedenfor:
Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som:
Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) > 70 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:
Range serumkreatininnivå (µmol/L): Alder 5 til
Tilstrekkelig leverfunksjon definert som:
Total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder SGOT (AST) eller SGPT (ALT) < 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder
Ekskluderingskriterier:
- En historie med retinal patologi (større oftalmologisk sykdom / samtidige oftalmologiske lidelser)
- Alvorlig brytningsfeil (± 6 dioptrier)
- Ustabil og/eller insulinavhengig (type 1) diabetes, metabolsk acidose og/eller laktacidose
- Anamnese med uforklarlig hypoglykemi (
- Allerede på metformin
- Samtidig bruk av annen antatt remyeliniserende terapi som bestemt av rektor/kvalifisert etterforsker
- Behandling for et akutt angrep med kortikosteroider innen 30 dager før screening / tilbakefall innen 30 dager før screening
- Samtidig bruk av insulin
- Samtidig bruk av legemidler som er oppført for å ha legemiddelinteraksjoner med metformin (dvs. kalsiumkanalblokkere, diuretika, etc.) som bestemt av rektor/kvalifisert etterforsker
- Laktatnivåer > 1,5x øvre normalgrense
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Gruppe A
Placebo i 3 måneder ved dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke, og hvis det ikke er bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. Metformin i 9 måneder i en dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke, og hvis det ikke er bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. |
Hver tablett inneholder 500 mg metforminhydroklorid
Andre navn:
Hver tablett inneholder ingen aktiv ingrediens
|
|
Annen: Gruppe B
Placebo i 6 måneder i en dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke, og hvis det ikke er bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. Metformin i 6 måneder i en dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke og hvis det ikke er bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. |
Hver tablett inneholder 500 mg metforminhydroklorid
Andre navn:
Hver tablett inneholder ingen aktiv ingrediens
|
|
Annen: Gruppe C
Placebo i 9 måneder i en dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke, og hvis det ikke er noen bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. Metformin i 3 måneder i en dose på 500 mg/m2/dag po (skal avrundes) gitt i 1 eller 2 oppdelte doser i en uke, og hvis det ikke er bivirkninger økt til 1000 mg/m2/dag po gitt i 2 oppdelte doser opptil en maksimal dose på 2000 mg/dag. |
Hver tablett inneholder 500 mg metforminhydroklorid
Andre navn:
Hver tablett inneholder ingen aktiv ingrediens
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med uønskede hendelser (sikkerhet og toleranse)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Antall pasienter som ble kontaktet for å delta, avviste deltakelse og samtykket til å delta (rekruttering)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Andel pasienter som fullførte hvert besøk i studien (retensjon)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Andel pasienter som fullførte hvert av utfallsmålene på de riktige tidspunktene (overholdelse av utfallsmål)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Antall pasienter inkludert i studien sammenlignet med antall pasienter som var i stand til å fullføre studietiltak (toleranse med utfallsmål)
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Optisk koherenstomografi (OCT) - Netthinnenervefiberlagtykkelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Optisk koherenstomografi (OCT) - Ganglioncelle indre pleksiform lagtykkelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Optisk koherenstomografi (OCT) - Optisk nervehodevolum
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Visual Evoked Potentials (VEP) - s100
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: E. Ann Yeh, MA, MD, FRCPC, Dip ABPN, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000059119
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .