- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04222101
Asociace inzulínové rezistence a FGF21 na srdeční funkci u dětské dilatační kardiomyopatie
6. prosince 2021 aktualizováno: Daniel Mak, MD, Le Bonheur Children's Hospital
Tato studie bude zkoumat, zda existuje souvislost mezi inzulinovou rezistencí a srdeční funkcí u dětí s dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií.
Tato studie bude také zkoumat, zda existuje souvislost mezi FGF21 a srdeční funkcí u dětí s dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií a zda je to zprostředkováno větší inzulinovou rezistencí a/nebo nezávislými účinky.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Přestože je dětská kardiomyopatie vzácná, je tento stav závažný a život ohrožující.
Hlavním zaměřením této navrhované studie bude zkoumat, zda inzulínová rezistence koreluje se sníženou srdeční funkcí, což doufejme připraví cestu pro budoucí klinické studie s použitím léků, které senzibilizují inzulín, jako je metformin nebo glukagonu podobný peptid-1 (agonisté GLP-1). možná terapeutická činidla.
Průzkumná část této studie bude zkoumat nový terapeutický cíl stanovením, zda má FGF21 nějaké přímé účinky na srdeční funkci a zda interaguje s inzulínovou rezistencí při změně srdeční funkce.
Pacienti s kardiomyopatií běžně podstupují ECHO jako součást rutinního vyšetření a sledování a je standardní péčí.
V současné době neexistují žádné oficiální pokyny pro pediatrické pacienty s kardiomyopatií, aby podstoupili orální glukózový toleranční test (OGTT), a proto to není součástí standardní péče.
Na základě zjištění z této studie vědci doufají, že ospravedlní provádění OGTT u dětských pacientů s dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií a začlení tento postup do budoucích praktických pokynů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
13 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza dilatační nebo hypertrofické kardiomyopatie
- Pubertální (Tanner 2 prsa u žen nebo objem varlat ≥ 4 ml u mužů)
- Povolení primárního kardiologa pacienta k zařazení do studie
Kritéria vyloučení:
- Předběžná diagnóza diabetu a léčba léky proti cukrovce
- Neuromuskulární porucha
- Vrozená chyba metabolismu
- Malformační syndrom
- Klinicky nestabilní na základě posouzení primárního kardiologa pečujícího o pacienta
- neschopnost rodiče/zákonného zástupce poskytnout informovaný souhlas
- neanglicky mluvící
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Promítání
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: kardiomyopatie
pouze na jedné paži, všichni účastníci podstoupí orální glukózový toleranční test a výsledky se použijí k vyhodnocení souvislosti se stupněm srdeční dysfunkce
|
měřit hladiny inzulínu, glukózy a FGF21 v reakci na orální stimulaci glukózy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index citlivosti na inzulín celého těla
Časové okno: základní linie
|
korelovat celotělový index citlivosti na inzulín s ejekční frakcí levé komory
|
základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Úroveň FGF21
Časové okno: základní linie
|
korelují hladiny FGF21 s indexem citlivosti celého těla a ejekční frakcí levé komory
|
základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Daniel Mak, MD, Le Bonheur/UTHSC Pediatric Endocrine fellowship
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Neglia D, De Caterina A, Marraccini P, Natali A, Ciardetti M, Vecoli C, Gastaldelli A, Ciociaro D, Pellegrini P, Testa R, Menichetti L, L'Abbate A, Stanley WC, Recchia FA. Impaired myocardial metabolic reserve and substrate selection flexibility during stress in patients with idiopathic dilated cardiomyopathy. Am J Physiol Heart Circ Physiol. 2007 Dec;293(6):H3270-8. doi: 10.1152/ajpheart.00887.2007. Epub 2007 Oct 5.
- Towbin JA, Lowe AM, Colan SD, Sleeper LA, Orav EJ, Clunie S, Messere J, Cox GF, Lurie PR, Hsu D, Canter C, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Incidence, causes, and outcomes of dilated cardiomyopathy in children. JAMA. 2006 Oct 18;296(15):1867-76. doi: 10.1001/jama.296.15.1867.
- Riehle C, Abel ED. Insulin Signaling and Heart Failure. Circ Res. 2016 Apr 1;118(7):1151-69. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.116.306206.
- Fisher FM, Maratos-Flier E. Understanding the Physiology of FGF21. Annu Rev Physiol. 2016;78:223-41. doi: 10.1146/annurev-physiol-021115-105339. Epub 2015 Nov 19.
- Camporez JP, Jornayvaz FR, Petersen MC, Pesta D, Guigni BA, Serr J, Zhang D, Kahn M, Samuel VT, Jurczak MJ, Shulman GI. Cellular mechanisms by which FGF21 improves insulin sensitivity in male mice. Endocrinology. 2013 Sep;154(9):3099-109. doi: 10.1210/en.2013-1191. Epub 2013 Jun 13.
- Shah A, Shannon RP. Insulin resistance in dilated cardiomyopathy. Rev Cardiovasc Med. 2003;4 Suppl 6:S50-7.
- Davila-Roman VG, Vedala G, Herrero P, de las Fuentes L, Rogers JG, Kelly DP, Gropler RJ. Altered myocardial fatty acid and glucose metabolism in idiopathic dilated cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2002 Jul 17;40(2):271-7. doi: 10.1016/s0735-1097(02)01967-8.
- Nikolaidis LA, Sturzu A, Stolarski C, Elahi D, Shen YT, Shannon RP. The development of myocardial insulin resistance in conscious dogs with advanced dilated cardiomyopathy. Cardiovasc Res. 2004 Feb 1;61(2):297-306. doi: 10.1016/j.cardiores.2003.11.027.
- Swan JW, Anker SD, Walton C, Godsland IF, Clark AL, Leyva F, Stevenson JC, Coats AJ. Insulin resistance in chronic heart failure: relation to severity and etiology of heart failure. J Am Coll Cardiol. 1997 Aug;30(2):527-32. doi: 10.1016/s0735-1097(97)00185-x.
- Witteles RM, Tang WH, Jamali AH, Chu JW, Reaven GM, Fowler MB. Insulin resistance in idiopathic dilated cardiomyopathy: a possible etiologic link. J Am Coll Cardiol. 2004 Jul 7;44(1):78-81. doi: 10.1016/j.jacc.2004.03.037.
- Sakai Y, Maruyama T, Katsuta H, Kogawa K, Akashi T, Izumi K, Tominaga H, Kono S, Nagafuchi S, Harada M. Patients with dilated cardiomyopathy possess insulin resistance independently of cardiac dysfunction or serum tumor necrosis factor-alpha. Int Heart J. 2006 Nov;47(6):877-87. doi: 10.1536/ihj.47.877.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
30. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. ledna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
9. ledna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. prosince 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. prosince 2021
Naposledy ověřeno
1. prosince 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Poruchy metabolismu glukózy
- Metabolické choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění aortální chlopně
- Onemocnění srdečních chlopní
- Hyperinzulinismus
- Kardiomegalie
- Laminopatie
- Aortální stenóza, subvalvulární
- Stenóza aortální chlopně
- Rezistence na inzulín
- Kardiomyopatie
- Kardiomyopatie, dilatační
- Kardiomyopatie, hypertrofická
Další identifikační čísla studie
- 19-06748-FB
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Jedná se o pilotní studii jediného centra; údaje nebudou k dispozici, ale výsledky studie budou zveřejněny
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .