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Association de la résistance à l'insuline et du FGF21 sur la fonction cardiaque dans la cardiomyopathie dilatée pédiatrique

6 décembre 2021 mis à jour par: Daniel Mak, MD, Le Bonheur Children's Hospital
Cette étude examinera s'il existe une association entre la résistance à l'insuline et la fonction cardiaque chez les enfants atteints de cardiomyopathie dilatée ou hypertrophique. Cette étude examinera également s'il existe une association entre le FGF21 et la fonction cardiaque chez les enfants atteints de cardiomyopathie dilatée ou hypertrophique et si cela est médié par une plus grande résistance à l'insuline et/ou par des effets indépendants.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Bien que la cardiomyopathie pédiatrique soit rare, la maladie est grave et potentiellement mortelle. L'objectif principal de cette étude proposée examinera si la résistance à l'insuline est corrélée à une diminution de la fonction cardiaque, ce qui, espérons-le, ouvrira la voie à de futurs essais cliniques utilisant des médicaments qui sensibilisent l'insuline tels que la metformine ou le peptide-1 de type glucagon (agonistes du GLP-1) comme agents thérapeutiques possibles. La partie exploratoire de cette étude étudiera une nouvelle cible thérapeutique en déterminant si le FGF21 a des effets directs sur la fonction cardiaque et s'il interagit avec la résistance à l'insuline en modifiant la fonction cardiaque. Les patients atteints de cardiomyopathie subissent normalement une ECHO dans le cadre d'une évaluation et d'un suivi de routine et constituent la norme de soins. À l'heure actuelle, il n'y a pas de directives officielles pour les patients pédiatriques atteints de cardiomyopathie pour subir un test de tolérance au glucose par voie orale (OGTT) et cela ne fait donc pas partie de la norme de soins. Sur la base des résultats de cette étude, les chercheurs espèrent justifier la réalisation d'une HGPO sur des patients pédiatriques atteints de cardiomyopathie dilatée ou hypertrophique et incorporer la procédure dans les futures directives de pratique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de cardiomyopathie dilatée ou hypertrophique
  • Puberté (sein Tanner 2 chez les femmes ou volume testiculaire ≥ 4 ml chez les hommes)
  • Autorisation du cardiologue principal du patient pour l'inscription à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic antérieur de diabète et traitement avec des médicaments antidiabétiques
  • Trouble neuromusculaire
  • Erreur innée du métabolisme
  • Syndrome malformatif
  • Cliniquement instable selon l'évaluation du cardiologue principal prenant en charge le patient
  • incapacité du parent/tuteur légal à fournir un consentement éclairé
  • non anglophone

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Dépistage
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: cardiomyopathie
un seul bras, tous les participants subissent des tests de tolérance au glucose par voie orale et les résultats sont utilisés pour évaluer l'association avec le degré de dysfonctionnement cardiaque
mesurer les taux d'insuline, de glucose et de FGF21 en réponse à une provocation orale au glucose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Indice de sensibilité à l'insuline du corps entier
Délai: ligne de base
corréler l'indice de sensibilité à l'insuline du corps entier avec la fraction d'éjection ventriculaire gauche
ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveau FGF21
Délai: ligne de base
corréler les niveaux de FGF21 avec l'indice de sensibilité du corps entier et la fraction d'éjection ventriculaire gauche
ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Daniel Mak, MD, Le Bonheur/UTHSC Pediatric Endocrine fellowship

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2020

Première publication (Réel)

9 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Il s'agit d'une étude pilote monocentrique ; les données ne seront pas disponibles mais les résultats de l'étude seront publiés

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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