Vereniging van insulineresistentie en FGF21 op de hartfunctie bij pediatrische gedilateerde cardiomyopathie
6 december 2021 bijgewerkt door: Daniel Mak, MD, Le Bonheur Children's Hospital
Deze studie zal onderzoeken of er een verband bestaat tussen insulineresistentie en hartfunctie bij kinderen met gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie.
Deze studie zal ook onderzoeken of er een verband bestaat tussen FGF21 en hartfunctie bij kinderen met gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie en of dit wordt gemedieerd door grotere insulineresistentie en/of door onafhankelijke effecten.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hoewel pediatrische cardiomyopathie zeldzaam is, is de aandoening ernstig en levensbedreigend.
De belangrijkste focus van deze voorgestelde studie zal onderzoeken of insulineresistentie gecorreleerd is met een verminderde hartfunctie, wat hopelijk de weg zal effenen voor toekomstige klinische onderzoeken met medicijnen die insuline gevoelig maken, zoals metformine of glucagon-achtig peptide-1 (GLP-1-agonisten) als mogelijke therapeutische middelen.
Het verkennende deel van deze studie zal een nieuw therapeutisch doelwit onderzoeken door te bepalen of FGF21 directe effecten heeft op de hartfunctie en of het interageert met insulineresistentie bij het veranderen van de hartfunctie.
Patiënten met cardiomyopathie ondergaan normaal gesproken ECHO als onderdeel van routinematige evaluatie en follow-up en is standaardzorg.
Op dit moment zijn er geen officiële richtlijnen voor pediatrische patiënten met cardiomyopathie om een orale glucosetolerantietest (OGTT) te ondergaan en maakt daarom geen deel uit van de standaardzorg.
Op basis van de bevindingen van deze studie hopen de onderzoekers het uitvoeren van een OGTT bij pediatrische patiënten met gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie te rechtvaardigen en de procedure op te nemen in toekomstige praktijkrichtlijnen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
13 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie
- Puberteit (Tanner 2-borst bij vrouwen of testisvolume ≥ 4 ml bij mannen)
- Toestemming van de primaire cardioloog van de patiënt voor deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande diagnose van diabetes en behandeling met antidiabetica
- Neuromusculaire aandoening
- Aangeboren stofwisselingsziekte
- Malformatie syndroom
- Klinisch onstabiel op basis van de beoordeling van de primaire cardioloog die voor de patiënt zorgt
- onvermogen van ouder/wettelijke voogd om geïnformeerde toestemming te geven
- niet-Engels sprekend
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Screening
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: cardiomyopathie
slechts één arm, alle deelnemers ondergaan orale glucosetolerantietesten en de resultaten worden gebruikt om de associatie met de mate van hartdisfunctie te evalueren
|
insuline-, glucose- en FGF21-spiegels meten als reactie op orale glucose-uitdaging
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gevoeligheidsindex voor insuline in het hele lichaam
Tijdsspanne: basislijn
|
correleert de insulinegevoeligheidsindex van het hele lichaam met de linkerventrikelejectiefractie
|
basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FGF21-niveau
Tijdsspanne: basislijn
|
correleren FGF21-niveaus met de gevoeligheidsindex van het hele lichaam en de linkerventrikelejectiefractie
|
basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Daniel Mak, MD, Le Bonheur/UTHSC Pediatric Endocrine fellowship
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Neglia D, De Caterina A, Marraccini P, Natali A, Ciardetti M, Vecoli C, Gastaldelli A, Ciociaro D, Pellegrini P, Testa R, Menichetti L, L'Abbate A, Stanley WC, Recchia FA. Impaired myocardial metabolic reserve and substrate selection flexibility during stress in patients with idiopathic dilated cardiomyopathy. Am J Physiol Heart Circ Physiol. 2007 Dec;293(6):H3270-8. doi: 10.1152/ajpheart.00887.2007. Epub 2007 Oct 5.
- Towbin JA, Lowe AM, Colan SD, Sleeper LA, Orav EJ, Clunie S, Messere J, Cox GF, Lurie PR, Hsu D, Canter C, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Incidence, causes, and outcomes of dilated cardiomyopathy in children. JAMA. 2006 Oct 18;296(15):1867-76. doi: 10.1001/jama.296.15.1867.
- Riehle C, Abel ED. Insulin Signaling and Heart Failure. Circ Res. 2016 Apr 1;118(7):1151-69. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.116.306206.
- Fisher FM, Maratos-Flier E. Understanding the Physiology of FGF21. Annu Rev Physiol. 2016;78:223-41. doi: 10.1146/annurev-physiol-021115-105339. Epub 2015 Nov 19.
- Camporez JP, Jornayvaz FR, Petersen MC, Pesta D, Guigni BA, Serr J, Zhang D, Kahn M, Samuel VT, Jurczak MJ, Shulman GI. Cellular mechanisms by which FGF21 improves insulin sensitivity in male mice. Endocrinology. 2013 Sep;154(9):3099-109. doi: 10.1210/en.2013-1191. Epub 2013 Jun 13.
- Shah A, Shannon RP. Insulin resistance in dilated cardiomyopathy. Rev Cardiovasc Med. 2003;4 Suppl 6:S50-7.
- Davila-Roman VG, Vedala G, Herrero P, de las Fuentes L, Rogers JG, Kelly DP, Gropler RJ. Altered myocardial fatty acid and glucose metabolism in idiopathic dilated cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2002 Jul 17;40(2):271-7. doi: 10.1016/s0735-1097(02)01967-8.
- Nikolaidis LA, Sturzu A, Stolarski C, Elahi D, Shen YT, Shannon RP. The development of myocardial insulin resistance in conscious dogs with advanced dilated cardiomyopathy. Cardiovasc Res. 2004 Feb 1;61(2):297-306. doi: 10.1016/j.cardiores.2003.11.027.
- Swan JW, Anker SD, Walton C, Godsland IF, Clark AL, Leyva F, Stevenson JC, Coats AJ. Insulin resistance in chronic heart failure: relation to severity and etiology of heart failure. J Am Coll Cardiol. 1997 Aug;30(2):527-32. doi: 10.1016/s0735-1097(97)00185-x.
- Witteles RM, Tang WH, Jamali AH, Chu JW, Reaven GM, Fowler MB. Insulin resistance in idiopathic dilated cardiomyopathy: a possible etiologic link. J Am Coll Cardiol. 2004 Jul 7;44(1):78-81. doi: 10.1016/j.jacc.2004.03.037.
- Sakai Y, Maruyama T, Katsuta H, Kogawa K, Akashi T, Izumi K, Tominaga H, Kono S, Nagafuchi S, Harada M. Patients with dilated cardiomyopathy possess insulin resistance independently of cardiac dysfunction or serum tumor necrosis factor-alpha. Int Heart J. 2006 Nov;47(6):877-87. doi: 10.1536/ihj.47.877.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 oktober 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 januari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 januari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 december 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 december 2021
Laatst geverifieerd
1 december 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hartziekten
- Hart-en vaatziekten
- Glucosemetabolismestoornissen
- Metabole ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekte van de aortaklep
- Ziekten van de hartklep
- Hyperinsulinisme
- Cardiomegalie
- Laminopathieën
- Aortastenose, subvalvular
- Aortaklepstenose
- Insuline-resistentie
- Cardiomyopathieën
- Cardiomyopathie, verwijd
- Cardiomyopathie, hypertrofie
Andere studie-ID-nummers
- 19-06748-FB
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Dit is een pilootstudie in één centrum; gegevens zullen niet beschikbaar worden gesteld, maar bevindingen van de studie zullen worden gepubliceerd
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .