Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a účinnost strategie preventivního genotypování vorikonazolem (VORIGENPHARM)

22. ledna 2020 aktualizováno: Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz

Randomizovaná a multicentrická klinická studie k vyhodnocení účinnosti a účinnosti strategie preventivního genotypování vorikonazolem u pacientů s rizikem aspergilózy

Jedná se o pragmatickou, multicentrickou, randomizovanou, jednoduše zaslepenou, paralelní, centrálně stratifikovanou klinickou studii fáze IV. Hlavním cílem je porovnat účinnost strategie preemptivní genotypizace vorikonazolu ve srovnání s rutinní praxí.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním výsledkem je hladina vorikonazolu v séru pátý den. Sekundárním výsledkem je kombinovaná proměnná terapeutického selhání a nežádoucích účinků spojených s vorikonazolem. Celkem bude přijato 146 pacientů s rizikem podstoupení invazivní aspergilózy, kteří budou potenciálně dostávat vorikonazol, a bude stanoven genotyp CYP2C19. Pokud pacient nakonec dostane vorikonazol, bude randomizován (1:1 experimentální/kontrolní). V experimentální větvi pacienti dostávají dávku podle farmakogenetického algoritmu včetně genotypu CYP2C19 a klinických a demografických informací. V kontrolní větvi pacienti dostávají dávku podle doporučení klinické praxe. Kromě toho bude provedeno hodnocení nákladové efektivnosti z hlediska španělského národního zdravotnického systému (NHS). Pro každé rameno bude provedena kalkulace přímých nákladů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

146

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient s rizikem rozvoje invazivní aspergilózy, který bude potenciálně dostávat léčbu nebo profylaxi vorikonazolem:

    A. Pediatrická populace: děti, které mají podstoupit transplantaci hematopoetických prekurzorů (HSCT) a akutní myeloidní leukémie, stejně jako její relapsy.

    B. Dospělá populace: pacienti s diagnózou akutní leukémie a pacienti s očekávanou prodlouženou neutropenií, sekundární k hematologickému procesu a/nebo po specifické léčbě (aplastická anémie a její varianty, myelodysplastický syndrom, transplantace solidních orgánů nebo kostní dřeně atd.) a ty, jejichž odpovědný lékař se individuálně domnívá, že by mohli představovat riziko rozvoje plísňové infekce.

  2. Ti, kteří souhlasí s účastí ve studii podpisem informovaného souhlasu (pacienti ve věku 18 let nebo starší)
  3. Subjekty mladší 18 let, jejichž zástupce / zákonný zástupce dobrovolně podepsal informovaný souhlas.
  4. V případě zralých subjektů do 18 let (12-17 let) bude kromě souhlasu podepsaného zákonným zástupcem získán souhlas subjektu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří by z jakéhokoli důvodu neměli být zařazeni do studie podle kritérií výzkumného týmu.
  2. Subjekty, které nejsou schopny porozumět informačnímu listu a nemohou podepsat informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Experimentální skupina
Na základě provedené genetické studie a charakteristik pacienta (věk, hmotnost, indikace) určí farmakogenetická jednotka FN La Paz podávanou dávku na základě terapeutického individualizačního protokolu řízeného farmakogenetikou.
Lék: Preemptivní genotypizační strategie vorikonazolu
Pacienti, kteří nakonec dostanou vorikonazol, budou randomizováni k podání dávky podle farmakogenetického algoritmu zahrnujícího genotyp CYP2C19 a klinické a demografické informace.
ACTIVE_COMPARATOR: Kontrolní skupina
Nebudou poskytovány žádné informace a postup bude proveden v souladu s běžnou klinickou praxí s klinickým dohledem odpovědného lékaře.
Lék: Klinická praxe vorikonazolu
Pacienti, kteří nakonec dostanou vorikonazol, budou randomizováni tak, aby dostávali dávku podle klinické praxe

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace vorikonazolu v séru
Časové okno: 5. den léčby
Koncentrace vorikonazolu v séru v terapeutickém rozmezí, v μg/ml.
5. den léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Terapeutické selhání
Časové okno: Do 3 měsíců

% pacientů s terapeutickým selháním. U pacienta dojde k selhání terapie, pokud:

  1. U pacientů s podezřením nebo potvrzenou invazivní aspergilózou: změna léku nebo asociace v důsledku špatného klinického nebo radiologického vývoje onemocnění.
  2. U pacientů, kteří dostávají profylaktickou léčbu: nutnost změny kvůli podezření nebo potvrzené invazivní houbové chorobě.
Do 3 měsíců
Nežádoucí událost
Časové okno: Do 3 měsíců

% pacientů s na dávce závislou nežádoucí reakcí na lék.

Bude považováno za nežádoucí účinky léku závislé na dávce:

  • Poruchy zraku (fotopsie)
  • Kožní reakce
  • Neurotoxicita (zmatenost a zrakové halucinace) a
  • Korigované prodloužení QT intervalu (QTc).
Do 3 měsíců
Náklady na nepříznivou událost
Časové okno: 90. den léčby
Vyčíslení ekonomické zátěže (v eurech) spojené s řízením závažných nežádoucích příhod.
90. den léčby
Roky životnosti upravené podle kvality (QALY)
Časové okno: 90. den léčby
Míra zátěže nemocí, zahrnující jak kvalitu, tak kvantitu prožitého života.
90. den léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alberto M Borobia, MD, PhD, La Paz University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

2. ledna 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

18. ledna 2020

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

23. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019-000376-41

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit