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Eficacia y eficiencia de una estrategia de genotipado preventivo de voriconazol (VORIGENPHARM)

Ensayo clínico aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia y eficiencia de una estrategia de genotipado preventivo con voriconazol en pacientes con riesgo de aspergilosis

Se trata de un ensayo clínico de fase IV pragmático, multicéntrico, aleatorizado, simple ciego, de brazos paralelos, estratificado por centro. El objetivo principal es comparar la eficiencia de la estrategia de genotipado preventivo con voriconazol, en comparación con la práctica habitual.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

El resultado primario es el nivel sérico de voriconazol al quinto día. El resultado secundario es una variable combinada de falla terapéutica y eventos adversos, asociada con voriconazol. Se reclutarán un total de 146 pacientes con riesgo de sufrir aspergilosis invasiva que potencialmente recibirán voriconazol y se genotipificará CYP2C19. Si finalmente el paciente recibe voriconazol, será aleatorizado (1:1 experimental/control). En el brazo experimental, los pacientes reciben la dosis de acuerdo con el algoritmo farmacogenético que incluye el genotipo CYP2C19 y la información clínica y demográfica. En el brazo de control, los pacientes reciben la dosis de acuerdo con las guías de práctica clínica. Además, se va a realizar una evaluación de la rentabilidad desde el punto de vista del Sistema Nacional de Salud (SNS) de España. Se realizará el cálculo de costos directos de cada brazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

146

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente con riesgo de desarrollar aspergilosis invasiva, que potencialmente recibirá tratamiento o profilaxis con voriconazol:

    A. Población pediátrica: niños que van a recibir un trasplante de precursores hematopoyéticos (TPH) y leucemias mieloides agudas, así como recaídas del mismo.

    B. Población adulta: pacientes con diagnóstico de leucemia aguda, y aquellos pacientes con esperada neutropenia prolongada, secundaria a proceso hematológico y/o tras tratamiento específico (anemia aplásica y variantes, síndrome mielodisplásico, trasplante de órgano sólido o de médula ósea, etc.), y aquellos cuyo médico responsable considere individualmente que podrían presentar un riesgo de desarrollar una infección fúngica.

  2. Quienes acepten participar en el estudio mediante la firma del consentimiento informado (pacientes iguales o mayores de 18 años)
  3. Sujetos menores de 18 años cuyo representante/tutor legal haya firmado voluntariamente el consentimiento informado.
  4. En el caso de sujetos mayores de 18 años (12-17 años), además del consentimiento firmado por el tutor legal, se obtendrá el consentimiento del sujeto.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que por cualquier motivo no deban ser incluidos en el estudio según criterio del equipo investigador.
  2. Sujetos que no son capaces de comprender la hoja de información y no pueden firmar el consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: SOLTERO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Grupo experimental
En función del estudio genético realizado y de las características del paciente (edad, peso, indicación), la Unidad de Farmacogenética del Hospital Universitario La Paz indicará la dosis a administrar en base al protocolo de individualización terapéutica guiada por la farmacogenética.
Los pacientes que finalmente reciban voriconazol serán aleatorizados para recibir la dosis según un algoritmo farmacogenético que incluya el genotipo CYP2C19 e información clínica y demográfica.
COMPARADOR_ACTIVO: Grupo de control
No se facilitará información y el procedimiento se realizará según la práctica clínica habitual, con seguimiento clínico por parte del médico responsable.
Los pacientes que finalmente reciban voriconazol serán aleatorizados para recibir la dosis según práctica clínica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración sérica de voriconazol
Periodo de tiempo: Día 5 de tratamiento
Concentración sérica de voriconazol dentro del rango terapéutico, en μg/mL.
Día 5 de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fracaso terapéutico
Periodo de tiempo: Dentro de 3 meses

% de pacientes con fracaso terapéutico. Un paciente tiene un fracaso terapéutico si:

  1. En paciente con sospecha o confirmación de aspergilosis invasiva: cambio de fármaco o asociación, por mala evolución clínica o radiológica de la enfermedad.
  2. En pacientes que reciben tratamiento profiláctico: la necesidad de cambio por sospecha o confirmación de enfermedad fúngica invasiva.
Dentro de 3 meses
Acontecimiento adverso
Periodo de tiempo: Dentro de 3 meses

% de pacientes con una reacción adversa al fármaco dependiente de la dosis.

Se considerarán reacciones adversas a medicamentos dependientes de la dosis:

  • Alteraciones visuales (fotopsias)
  • Reacciones cutáneas
  • Neurotoxicidad (confusión y alucinaciones visuales) y
  • Alargamiento del intervalo QT corregido (QTc)
Dentro de 3 meses
Costos por evento adverso
Periodo de tiempo: Día 90 de tratamiento
Cuantificación de la carga económica (en euros) asociada al manejo de eventos adversos graves.
Día 90 de tratamiento
Años de vida ajustados por calidad (AVAC)
Periodo de tiempo: Día 90 de tratamiento
Medida de la carga de enfermedad, que incluye tanto la calidad como la cantidad de vida vivida.
Día 90 de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Alberto M Borobia, MD, PhD, La Paz University Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

2 de enero de 2020

Finalización primaria (ACTUAL)

18 de enero de 2020

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

23 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

23 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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