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Efficacia ed efficienza di una strategia di genotipizzazione preventiva con voriconazolo (VORIGENPHARM)

22 gennaio 2020 aggiornato da: Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz

Studio clinico randomizzato e multicentrico per valutare l'efficacia e l'efficienza di una strategia di genotipizzazione preventiva con voriconazolo in pazienti a rischio di aspergillosi

Si tratta di uno studio clinico di fase IV pragmatico, multicentrico, randomizzato, in semplice cieco, a bracci paralleli, stratificato al centro. L'obiettivo principale è confrontare l'efficienza della strategia di genotipizzazione preventiva con voriconazolo rispetto alla pratica di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'outcome primario è il livello sierico di voriconazolo al quinto giorno. L'outcome secondario è una variabile combinata di fallimento terapeutico ed eventi avversi, associati a voriconazolo. Saranno reclutati un totale di 146 pazienti a rischio di aspergillosi invasiva che potenzialmente riceveranno voriconazolo e sarà genotipizzato il CYP2C19. Se il paziente riceve infine voriconazolo, sarà randomizzato (1:1 sperimentale/controllo). Nel braccio sperimentale i pazienti ricevono la dose in base all'algoritmo farmacogenetico che include il genotipo CYP2C19 e le informazioni cliniche e demografiche. Nel braccio di controllo i pazienti ricevono la dose secondo le linee guida della pratica clinica. Inoltre, verrà effettuata una valutazione del rapporto costo-efficacia dal punto di vista del sistema sanitario nazionale (NHS) spagnolo. Verrà effettuato il calcolo dei costi diretti di ciascun braccio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

146

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti a rischio di sviluppare aspergillosi invasiva, che potenzialmente riceveranno trattamento o profilassi con voriconazolo:

    A. Popolazione pediatrica: bambini che riceveranno un trapianto di precursori ematopoietici (HSCT) e leucemie mieloidi acute, nonché recidive.

    B. Popolazione adulta: pazienti con diagnosi di leucemia acuta e quei pazienti con attesa prolungata neutropenia, secondaria a processo ematologico e/o dopo trattamento specifico (anemia aplastica e varianti, sindrome mielodisplastica, trapianto di organo solido o di midollo osseo, ecc.), e quelli il cui medico responsabile considera individualmente che potrebbero presentare un rischio di sviluppare un'infezione fungina.

  2. Coloro che accettano di partecipare allo studio firmando il consenso informato (pazienti di età pari o superiore a 18 anni)
  3. Soggetti minori di 18 anni il cui rappresentante/tutore legale abbia volontariamente firmato il consenso informato.
  4. Nel caso di soggetti maggiorenni (12-17 anni), oltre al consenso sottoscritto dal tutore legale, si acquisirà il consenso del soggetto.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che per qualsiasi motivo non dovrebbero essere inclusi nello studio secondo i criteri del gruppo di ricerca.
  2. Soggetti che non sono in grado di comprendere il foglio informativo e non sono in grado di firmare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo sperimentale
Sulla base dello studio genetico effettuato e delle caratteristiche del paziente (età, peso, indicazione), l'Unità di Farmacogenetica dell'Ospedale Universitario La Paz indicherà la dose da somministrare in base al protocollo di individualizzazione terapeutica guidato dalla farmacogenetica.
Droga: Strategia di genotipizzazione preventiva del voriconazolo
I pazienti che alla fine riceveranno voriconazolo saranno randomizzati per ricevere la dose secondo un algoritmo farmacogenetico che include il genotipo CYP2C19 e informazioni cliniche e demografiche.
ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo di controllo
Non verranno fornite informazioni e la procedura sarà eseguita secondo la normale pratica clinica, con monitoraggio clinico da parte del medico responsabile.
Droga: Pratica clinica del voriconazolo
I pazienti che alla fine riceveranno voriconazolo saranno randomizzati per ricevere la dose secondo la pratica clinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione sierica di voriconazolo
Lasso di tempo: 5° giorno di trattamento
Concentrazione sierica di voriconazolo all'interno dell'intervallo terapeutico, in μg/mL.
5° giorno di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fallimento terapeutico
Lasso di tempo: Entro 3 mesi

% di pazienti con fallimento terapeutico. Un paziente ha un fallimento terapeutico se:

  1. In pazienti con aspergillosi invasiva sospetta o confermata: cambio o associazione di farmaci, a causa della cattiva evoluzione clinica o radiologica della malattia.
  2. Nei pazienti che ricevono un trattamento profilattico: la necessità di cambiare a causa di una malattia fungina invasiva sospetta o confermata.
Entro 3 mesi
Evento avverso
Lasso di tempo: Entro 3 mesi

% di pazienti con reazione a un evento avverso da farmaco dose-dipendente.

Saranno considerate reazioni avverse al farmaco dose-dipendenti:

  • Disturbi visivi (fotopsie)
  • Reazioni cutanee
  • Neurotossicità (confusione e allucinazioni visive) e
  • Allungamento dell'intervallo QT (QTc) corretto
Entro 3 mesi
Costi per evento avverso
Lasso di tempo: Giorno 90 di trattamento
Quantificazione dell'onere economico (in euro) associato alla gestione degli eventi avversi gravi.
Giorno 90 di trattamento
Anni di vita aggiustati per la qualità (QALY)
Lasso di tempo: Giorno 90 di trattamento
Misura del carico di malattia, comprendente sia la qualità che la quantità di vita vissuta.
Giorno 90 di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz

Investigatori

  • Investigatore principale: Alberto M Borobia, MD, PhD, La Paz University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

2 gennaio 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

18 gennaio 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

23 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-000376-41

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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