Studie bezpečnosti a snášenlivosti BIVV020 u dospělých s nemocí studených aglutininů
17. září 2025 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company
Multicentrická, fáze 1b, otevřená, nerandomizovaná, jednodávková studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a aktivitu BIVV020 u dospělých s nemocí studených aglutininů
Primární cíl:
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti u účastníků s nemocí studených aglutininů (CAD) po jedné dávce intravenózního (IV) BIVV020
Sekundární cíle:
K posouzení u účastníků s onemocněním studených aglutininů po jedné dávce intravenózního (IV) BIVV020:
- Účinek BIVV020 na komplementem zprostředkovanou hemolýzu
- Farmakodynamika (PD) BIVV020 týkající se inhibice komplementu
- Farmakokinetika (PK) BIVV020
- Imunogenicita BIVV020
Přehled studie
Detailní popis
Až 23 týdnů (období screeningu až 8 týdnů, období léčby 15 týdnů)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
- Investigational Site Number :5280001
-
-
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itálie, 20122
- Investigational Site Number :3800001
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, NW1 2PJ
- Investigational Site Number :8260001
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Investigational Site Number :8400009
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98108
- Investigational Site Number :8400004
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení :
Pacienti muži a/nebo ženy ve věku ≥ 18 let s onemocněním studených aglutininů, jak je definováno takto:
- Chronická hemolýza podle úsudku vyšetřovatele,
- Polyspecifický přímý antiglobulinový test (DAT) pozitivní,
- Monospecifický DAT silně pozitivní na C3d,
- Titr studených aglutininů (CAg) ≥ 64 při 4 C; a,
- IgG DAT ≤1+.
- Hladina hemoglobinu ≤11 mg/dl.
- Hladina celkového bilirubinu nad normálním referenčním rozmezím, o níž se předpokládá, že je způsobena hemolýzou.
- Zdokumentované očkování proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům (Neisseria meningitidis, včetně meningokoků séroskupiny B a Streptococcus pneumoniae) do pěti let od screeningu nebo ochoty absolvovat očkování specifikované protokolem.
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií.
Kritéria vyloučení:
- Studený aglutininový syndrom sekundární k infekci, revmatologickému onemocnění nebo známé hematologické malignitě vysokého stupně nebo známému nádoru solidních orgánů.
- Klinicky relevantní infekce jakéhokoli druhu během jednoho měsíce před screeningem.
- Léčba monoterapií anti-CD20 během tří měsíců nebo kombinovanou terapií anti CD20 během šesti měsíců před screeningem.
- Souběžná léčba systémovými imunosupresivy cílenými na funkci B- nebo T-buněk a/nebo cytotoxickými látkami během 3 měsíců před screeningem. Současná léčba jinými systémovými imunosupresivy během 5,5 poločasu léčiva před screeningem.
- Jakýkoli specifický inhibitor komplementového systému během tří měsíců před screeningem.
- Souběžná léčba systémovými kortikosteroidy jinými než stabilní denní dávka ekvivalentní ≤10 mg/den prednisonu během tří měsíců před screeningem.
- Pokud žena, březí nebo kojící.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BIVV020 IV
Jednorázová dávka 1 plus dvě volitelné dávky BIVV020 podané intravenózně.
|
Léková forma: injekční roztok Cesta podání: intravenózní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Promítání do 106. dne
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
|
Promítání do 106. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna bilirubinu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Stanovení celkového bilirubinu
|
Den 1 až den 106
|
|
Průměrná změna hemoglobinu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Stanovení hemoglobinu
|
Den 1 až den 106
|
|
Doplňte systémové úrovně klasické dráhy měřené testem WIESLAB
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Inhibice klasické dráhy komplementového systému pomocí BIVV020 měřená testem WIESLAB
|
Den 1 až den 106
|
|
Doplňte úrovně alternativních cest systému měřené testem WIESLAB
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Účinek BIVV0020 na alternativní dráhu systému komplementu měřený testem WIESLAB
|
Den 1 až den 106
|
|
Úrovně celkového doplňku (CH50).
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Komplement CH50 je krevní test, který nám pomáhá určit, zda jsou proteinové abnormality a nedostatky v systému komplementu zodpovědné za jakékoli zvýšení autoimunitní aktivity.
Bude hodnocena pomocí komplementových testů.
|
Den 1 až den 106
|
|
Úrovně celkového komplementárního faktoru C4
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Celkové hladiny C4 budou hodnoceny v plazmě pomocí komplementových testů
|
Den 1 až den 106
|
|
Parametr PK: Cmax
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Pozorovaná maximální plazmatická koncentrace
|
Den 1 až den 106
|
|
Parametr PK: tmax
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Pozorováno poprvé k dosažení Cmax
|
Den 1 až den 106
|
|
Parametr PK: AUClast
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě versus čas vypočtená pomocí lichoběžníkového způsobu od času nula do reálného času tlast
|
Den 1 až den 106
|
|
PK parametr: AUC0-∞
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Vypočítaná plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas extrapolovaná do nekonečna
|
Den 1 až den 106
|
|
Počet účastníků s anti-BIVV protilátkami
Časové okno: Den 1 až den 106
|
Pozorovaný počet účastníků s protilátkami BIVV020
|
Den 1 až den 106
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. června 2020
Primární dokončení (Aktuální)
6. ledna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
6. ledna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
17. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
22. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PDY16370
- 2019-001844-22 (Číslo EudraCT)
- U1111-1233-0831 (Jiný identifikátor: UTN)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .