En undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af BIVV020 hos voksne med kold agglutinin sygdom
17. september 2025 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company
Et multicenter, fase 1b, åbent etiket, ikke-randomiseret, enkeltdosisundersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og aktiviteten af BIVV020 hos voksne med kold agglutininsygdom
Primært mål:
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten hos deltagere med kold agglutinin sygdom (CAD), efter en enkelt dosis af intravenøs (IV) BIVV020
Sekundære mål:
For at vurdere, hos deltagere med kold agglutinin sygdom, efter en enkelt dosis af intravenøs (IV) BIVV020:
- Effekten af BIVV020 på komplementmedieret hæmolyse
- Farmakodynamikken (PD) af BIVV020 relateret til komplementhæmning
- Farmakokinetikken (PK) af BIVV020
- Immunogeniciteten af BIVV020
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Op til 23 uger (screeningsperiode op til 8 uger, behandlingsperiode 15 uger)
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Det Forenede Kongerige, NW1 2PJ
- Investigational Site Number :8260001
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Forenede Stater, 30214
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Investigational Site Number :8400009
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98108
- Investigational Site Number :8400004
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105AZ
- Investigational Site Number :5280001
-
-
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20122
- Investigational Site Number :3800001
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Investigational Site Number :2760001
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Mandlige og/eller kvindelige patienter, ≥ 18 år med kold agglutinin sygdom som defineret ved:
- Kronisk hæmolyse efter efterforskerens vurdering,
- Polyspecifik direkte antiglobulintest (DAT) positiv,
- Monospecifik DAT stærkt positiv for C3d,
- Kold agglutinin (CAg) titer ≥ 64 ved 4 C; og,
- IgG DAT ≤1+.
- Et hæmoglobinniveau ≤11 mg/dL.
- Et samlet bilirubinniveau over det normale referenceområde, der menes at skyldes hæmolyse.
- Dokumenterede vaccinationer mod indkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis, herunder serogruppe B meningococcus og Streptococcus pneumoniae) inden for fem år efter screening eller villig til at gennemføre protokolspecificerede vaccinationer.
- At have givet skriftligt informeret samtykke forud for at gennemføre en undersøgelsesrelateret procedure.
Ekskluderingskriterier:
- Koldt agglutininsyndrom sekundært til infektion, reumatologisk sygdom eller kendt højgradig hæmatologisk malignitet eller kendt solid organtumor.
- Klinisk relevant infektion af enhver art inden for en måned forud for screening.
- Behandling med anti-CD20 monoterapi inden for tre måneder eller anti CD20 kombinationsterapi inden for seks måneder før screening.
- Samtidig behandling med systemiske immunsuppressive midler rettet mod B- eller T-cellefunktion og/eller cytotoksiske midler inden for 3 måneder før screening. Samtidig behandling med andre systemiske immunsuppressiva inden for 5,5 halveringstider af lægemidlet før screening.
- Enhver specifik komplementsystemhæmmer inden for tre måneder før screening.
- Samtidig behandling med andre systemiske kortikosteroider end en stabil daglig dosis svarende til ≤10 mg/dag prednison inden for tre måneder før screening.
- Hvis kvinde, gravid eller ammende.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BIVV020 IV
Enkelt administrationsdosis 1 plus to valgfri doser af BIVV020 indgivet intravenøst.
|
Lægemiddelform: injektionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: intravenøs
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fremvisning til dag 106
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
|
Fremvisning til dag 106
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i bilirubin over tid
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Vurdering af total bilirubin
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobin over tid
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Vurdering af hæmoglobin
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Komplementsystem Klassiske Pathway-niveauer målt ved WIESLAB-analyse
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Hæmning af BIVV020 af komplementsystemets klassiske pathway målt ved WIESLAB-analysen
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Supplement System Alternative Pathway Levels målt ved WIESLAB Assay
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Effekt af BIVV0020 på komplementsystemets alternative vej målt ved WIESLAB-analysen
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Samlet komplement (CH50) niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Komplement CH50 er en blodprøve, der hjælper os med at afgøre, om proteinabnormiteter og -mangler i komplementsystemet er ansvarlige for en eventuel stigning i autoimmun aktivitet.
Det vil blive vurderet ved hjælp af komplementanalyser.
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Samlede komplementfaktor C4 niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Totale C4-niveauer vil blive vurderet i plasma ved hjælp af komplementassays
|
Dag 1 til dag 106
|
|
PK parameter: Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Observeret maksimal plasmakoncentration
|
Dag 1 til dag 106
|
|
PK parameter: tmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Observeret første gang for at nå Cmax
|
Dag 1 til dag 106
|
|
PK-parameter: AUClast
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Arealet under plasmakoncentrationen versus tid-kurven beregnet ved hjælp af trapezmetoden fra tid nul til realtids-tlast
|
Dag 1 til dag 106
|
|
PK-parameter: AUC0-∞
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Beregnet areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven ekstrapoleret til uendeligt
|
Dag 1 til dag 106
|
|
Antal deltagere med anti-BIVV-antistoffer
Tidsramme: Dag 1 til dag 106
|
Observeret antal deltagere med BIVV020-antistoffer
|
Dag 1 til dag 106
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. juni 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. januar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
6. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. februar 2020
Først opslået (Faktiske)
17. februar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
22. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PDY16370
- 2019-001844-22 (EudraCT nummer)
- U1111-1233-0831 (Anden identifikator: UTN)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .