En säkerhets- och tolerabilitetsstudie av BIVV020 hos vuxna med förkylningsagglutininsjuka

Inklusionskriterier :

• Manliga och/eller kvinnliga patienter, ≥ 18 år med förkylningsagglutininsjukdom enligt definitionen av:

  1. Kronisk hemolys enligt utredarens bedömning,
  2. Polyspecifikt direkt antiglobulintest (DAT) positivt,
  3. Monospecifik DAT starkt positiv för C3d,
  4. Kall agglutinin (CAg) titer ≥ 64 vid 4 C; och,
  5. IgG DAT ≤1+.
• En hemoglobinnivå ≤11 mg/dL.
• En total bilirubinnivå över det normala referensintervallet som tros bero på hemolys.
• Dokumenterade vaccinationer mot inkapslade bakteriella patogener (Neisseria meningitidis, inklusive serogrupp B meningokocker och Streptococcus pneumoniae) inom fem år efter screening eller villig att genomföra protokollspecifika vaccinationer.
• Efter att ha gett skriftligt informerat samtycke innan någon studierelaterad procedur genomförs.

Exklusions kriterier:

• Förkylningsagglutininsyndrom sekundärt till infektion, reumatologisk sjukdom eller känd höggradig hematologisk malignitet eller känd tumör i fasta organ.
• Kliniskt relevant infektion av något slag inom en månad före screening.
• Behandling med anti-CD20 monoterapi inom tre månader eller anti CD20 kombinationsterapier inom sex månader före screening.
• Samtidig behandling med systemiska immunsuppressiva medel riktade mot B- eller T-cellsfunktion och/eller cytotoxiska medel inom 3 månader före screening. Samtidig behandling med andra systemiska immunsuppressiva medel inom 5,5 halveringstider av läkemedlet före screening.
• Varje specifik komplementsystemhämmare inom tre månader före screening.
• Samtidig behandling med andra systemiska kortikosteroider än en stabil daglig dos motsvarande ≤10 mg/dag prednison inom tre månader före screening.
• Om hona, gravid eller ammande.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.