A BIVV020 biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata hideg agglutinin betegségben szenvedő felnőtteknél
2022. április 25. frissítette: Bioverativ, a Sanofi company
Többközpontú, 1b. fázisú, nyílt, nem véletlenszerű, egyszeri dózisú vizsgálat, amely a BIVV020 biztonságosságát, tolerálhatóságát és aktivitását értékeli hideg agglutinin betegségben szenvedő felnőtteknél
Elsődleges feladat:
A biztonságosság és a tolerálhatóság értékelése hideg agglutinin betegségben (CAD) szenvedő résztvevők esetében egyetlen adag intravénás (IV) BIVV020 után
Másodlagos célok:
A hideg agglutinin betegségben szenvedő résztvevők esetében az intravénás (IV) BIVV020 egyszeri adagja után:
- A BIVV020 hatása a komplement által közvetített hemolízisre
- A BIVV020 farmakodinámiája (PD) a komplement gátlással kapcsolatban
- A BIVV020 farmakokinetikája (PK).
- A BIVV020 immunogenitása
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Legfeljebb 23 hét (a szűrési időszak legfeljebb 8 hét, a kezelési időszak 15 hét)
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Egyesült Királyság, NW1 2PJ
- Investigational Site Number :8260001
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Egyesült Államok, 30214
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Investigational Site Number :8400009
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98108
- Investigational Site Number :8400004
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105AZ
- Investigational Site Number :5280001
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5021
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20122
- Investigational Site Number :3800001
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Férfi és/vagy nőbetegek, 18 évesnél idősebb, hideg agglutinin betegségben szenvedő betegek, az alábbiak szerint:
- Krónikus hemolízis a vizsgáló megítélése szerint,
- polispecifikus közvetlen antiglobulin teszt (DAT) pozitív,
- A monospecifikus DAT erősen pozitív C3d esetén,
- Hideg agglutinin (CAg) titer ≥ 64 4 C-on; és,
- IgG DAT ≤1+.
- A hemoglobinszint ≤11 mg/dl.
- A normál referenciatartomány feletti összbilirubinszint, amelyről feltételezhető, hogy a hemolízis következménye.
- Dokumentált oltások a kapszulázott bakteriális kórokozók (Neisseria meningitidis, beleértve a B szerocsoportú meningococcust és Streptococcus pneumoniae-t is) ellen a szűrést követő öt éven belül, vagy hajlandóak a protokollban meghatározott oltások elvégzésére.
- írásos beleegyező nyilatkozatot adott a tanulmányokkal kapcsolatos eljárás megkezdése előtt.
Kizárási kritériumok:
- Hideg agglutinin szindróma fertőzés, reumatológiai betegség vagy ismert magas fokú hematológiai rosszindulatú daganat, vagy ismert szolid szervi daganat miatt.
- Bármilyen klinikailag jelentős fertőzés a szűrést megelőző egy hónapon belül.
- Kezelés anti-CD20 monoterápiával három hónapon belül vagy anti-CD20 kombinációs terápiával a szűrést megelőző hat hónapon belül.
- Egyidejű kezelés szisztémás immunszuppresszív szerekkel, amelyek a B- vagy T-sejtek működését célozzák, és/vagy citotoxikus szerekkel a szűrést megelőző 3 hónapon belül. Egyidejű kezelés más szisztémás immunszuppresszánsokkal a gyógyszer szűrése előtti 5,5 felezési idején belül.
- Bármely specifikus komplementrendszer-gátló a szűrést megelőző három hónapon belül.
- Egyidejű kezelés szisztémás kortikoszteroidokkal, kivéve a ≤10 mg/nap prednizonnak megfelelő stabil napi dózist a szűrést megelőző három hónapon belül.
- Ha nő, terhes vagy szoptat.
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIVV020 IV
Egyszeri adag 1, plusz két opcionális adag BIVV020 intravénásan beadva.
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció Az alkalmazás módja: intravénás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE) értékelése
Időkeret: Vetítés a 106. napig
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
|
Vetítés a 106. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bilirubin átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A teljes bilirubin értékelése
|
1. naptól 106. napig
|
|
A hemoglobin átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A hemoglobin értékelése
|
1. naptól 106. napig
|
|
Klasszikus útvonalszintek kiegészítése a WIESLAB teszttel mérve
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A komplement rendszer klasszikus útvonalának BIVV020 általi gátlása, a WIESLAB teszttel mérve
|
1. naptól 106. napig
|
|
Komplement rendszer alternatív útvonalszintek a WIESLAB vizsgálattal mérve
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A BIVV0020 hatása a komplementrendszer alternatív útvonalára a WIESLAB teszttel mérve
|
1. naptól 106. napig
|
|
Összes komplement (CH50) szint
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A Complement CH50 egy vérvizsgálat, amely segít meghatározni, hogy a fehérje rendellenességek és a komplementrendszer hiányosságai felelősek-e az autoimmun aktivitás növekedéséért.
Ezt komplementvizsgálatok segítségével értékeljük.
|
1. naptól 106. napig
|
|
Összes komplement faktor C4 szint
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A teljes C4 szintet a plazmában komplement vizsgálatok segítségével értékeljük
|
1. naptól 106. napig
|
|
PK paraméter: Cmax
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
Megfigyelt maximális plazmakoncentráció
|
1. naptól 106. napig
|
|
PK paraméter: tmax
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
Első alkalommal figyelték meg a Cmax elérését
|
1. naptól 106. napig
|
|
PK paraméter: AUClast
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület, trapéz módszerrel kiszámítva a nulla időponttól a valós időig
|
1. naptól 106. napig
|
|
PK paraméter: AUC0-∞
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti számított terület a végtelenségig extrapolálva
|
1. naptól 106. napig
|
|
A BIVV elleni antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 106. napig
|
A BIVV020 antitestekkel rendelkező résztvevők megfigyelt száma
|
1. naptól 106. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. január 6.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. január 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 12.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 25.
Utolsó ellenőrzés
2022. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PDY16370
- 2019-001844-22 (EudraCT szám)
- U1111-1233-0831 (Egyéb azonosító: UTN)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Autoimmun hemolitikus anémia
-
SanofiBefejezveEgészséges önkéntesek | Autoimmun zavarEgyesült Államok
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Immune Tolerance Network (ITN)MegszűntAutoimmun rendellenességekEgyesült Államok
-
Hannover Medical SchoolToborzásAutoimmun májbetegség | Autoimmun hepatitisNémetország
-
Ruijin HospitalToborzás
-
Muğla Sıtkı Koçman UniversityBefejezveSclerosis multiplex | Telerehabilitáció | Autoimmun zavar | Gyakorló ProgramPulyka
-
Fundación Pública Andaluza Progreso y SaludKarolinska Institutet; Eli Lilly and Company; Medical University of Vienna; Sanofi; Bayer és más munkatársakBefejezveSzisztémás autoimmun betegségekFranciaország, Belgium, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svájc
-
The Eye Center and The Eye Foundation for Research...BefejezveI. típusú autoimmun poliglanduláris szindróma | Autoimmun keratitis
-
Nanjing Medical UniversityIsmeretlen
-
TaiwanJ Pharmaceuticals Co., LtdIsmeretlenAutoimmun hepatitis
-
Healeon Medical IncGlobal Alliance for Regenerative MedicineVisszavontSclerosis multiplex | AutoimmunEgyesült Államok, Honduras
Klinikai vizsgálatok a BIVV020
-
Bioverativ, a Sanofi companyBefejezveImmun thrombocytopenia (ITP)Németország, Egyesült Államok, Csehország, Hollandia, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
SanofiToborzásTranszplantáció elutasításaNémetország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Államok, Kanada, Franciaország, Svédország