Um estudo de segurança e tolerabilidade do BIVV020 em adultos com doença por aglutininas frias
17 de setembro de 2025 atualizado por: Bioverativ, a Sanofi company
Um estudo multicêntrico, fase 1b, aberto, não randomizado, de dose única avaliando a segurança, tolerabilidade e atividade do BIVV020 em adultos com doença por aglutinina fria
Objetivo primário:
Avaliar a segurança e a tolerabilidade em participantes com doença da aglutinina fria (DAC), após uma dose única de BIVV020 intravenoso (IV)
Objetivos Secundários:
Para avaliar, em participantes com doença da aglutinina fria, após uma dose única de BIVV020 intravenoso (IV):
- O efeito do BIVV020 na hemólise mediada pelo complemento
- A farmacodinâmica (PD) do BIVV020 relacionada à inibição do complemento
- A farmacocinética (PK) do BIVV020
- A imunogenicidade do BIVV020
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até 23 semanas (período de triagem até 8 semanas, período de tratamento 15 semanas)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha, 45147
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Investigational Site Number :8400009
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98108
- Investigational Site Number :8400004
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda, 1105AZ
- Investigational Site Number :5280001
-
-
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itália, 20122
- Investigational Site Number :3800001
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5021
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, NW1 2PJ
- Investigational Site Number :8260001
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão :
Pacientes do sexo masculino e/ou feminino, ≥ 18 anos de idade com doença da aglutinina fria definida por:
- Hemólise crônica por julgamento do investigador,
- Teste de antiglobulina direta poliespecífica (DAT) positivo,
- DAT monoespecífico fortemente positivo para C3d,
- Título de aglutinina fria (CAg) ≥ 64 a 4 C; e,
- IgG DAT ≤1+.
- Um nível de hemoglobina ≤11 mg/dL.
- Um nível de bilirrubina total acima do intervalo de referência normal que se pensa ser devido a hemólise.
- Vacinações documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, incluindo meningococos do sorogrupo B e Streptococcus pneumoniae) dentro de cinco anos da triagem ou dispostos a completar as vacinas especificadas no protocolo.
- Ter dado consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer procedimento relacionado ao estudo.
Critério de exclusão:
- Síndrome da aglutinina fria secundária a infecção, doença reumatológica, malignidade hematológica de alto grau conhecida ou tumor de órgão sólido conhecido.
- Infecção clinicamente relevante de qualquer tipo no mês anterior à triagem.
- Tratamento com monoterapia anti-CD20 dentro de três meses ou terapias combinadas anti-CD20 dentro de seis meses antes da triagem.
- Tratamento concomitante com agentes imunossupressores sistêmicos direcionados à função das células B ou T e/ou agentes citotóxicos dentro de 3 meses antes da triagem. Tratamento concomitante com outros imunossupressores sistêmicos dentro de 5,5 meias-vidas da droga antes da triagem.
- Qualquer inibidor específico do sistema do complemento três meses antes da triagem.
- Tratamento concomitante com corticosteroides sistêmicos além de uma dose diária estável equivalente a ≤10 mg/dia de prednisona dentro de três meses antes da triagem.
- Se mulher, grávida ou lactante.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: BIVV020 IV
Dose de administração única 1, mais duas doses opcionais de BIVV020 administradas por via intravenosa.
|
Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: intravenosa
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliação de eventos adversos (EAs)
Prazo: Triagem até o dia 106
|
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
|
Triagem até o dia 106
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança média da linha de base na bilirrubina ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Avaliação da bilirrubina total
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Mudança média da linha de base na hemoglobina ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Avaliação da hemoglobina
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Níveis de vias clássicas do sistema de complemento medidos pelo ensaio WIESLAB
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Inibição por BIVV020 da via clássica do sistema complemento medida pelo ensaio WIESLAB
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Níveis de vias alternativas do sistema de complemento medidos pelo ensaio WIESLAB
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Efeito do BIVV0020 na via alternativa do sistema complemento medida pelo ensaio WIESLAB
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Níveis de complemento total (CH50)
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Complemento CH50 é um exame de sangue que nos ajuda a determinar se anormalidades e deficiências de proteínas no sistema complemento são responsáveis por qualquer aumento na atividade autoimune.
Será avaliado por meio de ensaios de complemento.
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Níveis totais do fator de complemento C4
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Os níveis totais de C4 serão avaliados no plasma usando ensaios de complemento
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Parâmetro PK: Cmax
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Concentração plasmática máxima observada
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Parâmetro PK: tmax
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Observado pela primeira vez para atingir Cmax
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Parâmetro PK: AUCúltimo
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo calculada usando o método trapezoidal desde o tempo zero até o tempo real tlast
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Parâmetro PK: AUC0-∞
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Área calculada sob a concentração plasmática versus curva de tempo extrapolada ao infinito
|
Dia 1 ao Dia 106
|
|
Número de participantes com anticorpos anti-BIVV
Prazo: Dia 1 ao Dia 106
|
Número observado de participantes com anticorpos BIVV020
|
Dia 1 ao Dia 106
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
6 de janeiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
6 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
17 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
22 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PDY16370
- 2019-001844-22 (Número EudraCT)
- U1111-1233-0831 (Outro identificador: UTN)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .