Un estudio de seguridad y tolerabilidad de BIVV020 en adultos con enfermedad por crioaglutininas

Criterios de inclusión :

• Pacientes masculinos y/o femeninos, ≥ 18 años de edad con enfermedad por crioaglutininas definida por:

  1. Hemólisis crónica a juicio del investigador,
  2. Prueba de antiglobulina directa poliespecífica (DAT) positiva,
  3. DAT monoespecífico fuertemente positivo para C3d,
  4. Título de crioaglutinina (CAg) ≥ 64 a 4 C; y,
  5. IgG DAT ≤1+.
• Un nivel de hemoglobina ≤11 mg/dL.
• Un nivel de bilirrubina total por encima del rango de referencia normal que se cree que se debe a la hemólisis.
• Vacunas documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, incluido el meningococo del serogrupo B y Streptococcus pneumoniae) dentro de los cinco años posteriores a la selección o estar dispuesto a completar las vacunas especificadas en el protocolo.
• Haber dado su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Criterio de exclusión:

• Síndrome de crioaglutinina secundario a infección, enfermedad reumatológica, malignidad hematológica conocida de alto grado o tumor de órgano sólido conocido.
• Infección clínicamente relevante de cualquier tipo en el mes anterior a la selección.
• Tratamiento con monoterapia anti-CD20 dentro de los tres meses o terapias combinadas anti-CD20 dentro de los seis meses anteriores a la selección.
• Tratamiento concurrente con agentes inmunosupresores sistémicos dirigidos a la función de las células B o T y/o agentes citotóxicos dentro de los 3 meses anteriores a la selección. Tratamiento concurrente con otros inmunosupresores sistémicos dentro de las 5,5 semividas del fármaco antes de la selección.
• Cualquier inhibidor específico del sistema del complemento en los tres meses anteriores a la selección.
• Tratamiento concurrente con corticosteroides sistémicos que no sean una dosis diaria estable equivalente a ≤10 mg/día de prednisona dentro de los tres meses previos a la selección.
• Si es mujer, embarazada o lactando.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.