Badanie bezpieczeństwa i tolerancji BIVV020 u dorosłych z chorobą zimnej aglutyniny
17 września 2025 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company
Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1b z pojedynczą dawką oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność BIVV020 u dorosłych z chorobą zimnych aglutynin
Podstawowy cel:
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję u uczestników z chorobą zimnych aglutynin (CAD), po podaniu pojedynczej dawki dożylnej (IV) BIVV020
Cele drugorzędne:
Aby ocenić u uczestników z chorobą zimnych aglutynin, po podaniu pojedynczej dawki dożylnej (IV) BIVV020:
- Wpływ BIVV020 na hemolizę za pośrednictwem dopełniacza
- Farmakodynamika (PD) BIVV020 związana z hamowaniem dopełniacza
- Farmakokinetyka (PK) BIVV020
- Immunogenność BIVV020
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Do 23 tygodni (okres badań przesiewowych do 8 tygodni, okres leczenia 15 tygodni)
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105AZ
- Investigational Site Number :5280001
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Investigational Site Number :2760001
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5021
- Investigational Site Number :5780001
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Investigational Site Number :8400009
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Investigational Site Number :8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98108
- Investigational Site Number :8400004
-
-
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Włochy, 20122
- Investigational Site Number :3800001
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PJ
- Investigational Site Number :8260001
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
Pacjenci płci męskiej i (lub) żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z chorobą zimnych aglutynin definiowaną przez:
- Przewlekła hemoliza według oceny badacza,
- Wieloswoisty bezpośredni test antyglobulinowy (DAT) dodatni,
- Monospecyficzny DAT silnie dodatni dla C3d,
- miano zimnej aglutyniny (CAg) ≥ 64 w 4 C; oraz,
- IgG DAT ≤1+.
- Poziom hemoglobiny ≤11 mg/dl.
- Całkowity poziom bilirubiny powyżej normalnego zakresu referencyjnego, który uważa się za spowodowany hemolizą.
- Udokumentowane szczepienia przeciwko bakteryjnym patogenom otoczkowym (Neisseria meningitidis, w tym serogrupa B meningococcus i Streptococcus pneumoniae) w ciągu pięciu lat od badania przesiewowego lub chęć wykonania szczepień określonych w protokole.
- Wyrażenie pisemnej świadomej zgody przed podjęciem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Zespół zimnych aglutynin wtórny do zakażenia, choroby reumatologicznej lub znanego nowotworu hematologicznego wysokiego stopnia lub znanego guza narządu litego.
- Klinicznie istotna infekcja dowolnego rodzaju w ciągu jednego miesiąca poprzedzającego badanie przesiewowe.
- Leczenie monoterapią anty-CD20 w ciągu trzech miesięcy lub terapią skojarzoną anty-CD20 w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Jednoczesne leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi działającymi na komórki B lub T i/lub lekami cytotoksycznymi w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Jednoczesne leczenie innymi układowymi lekami immunosupresyjnymi w ciągu 5,5 okresu półtrwania leku przed badaniem przesiewowym.
- Jakikolwiek specyficzny inhibitor układu dopełniacza w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Jednoczesne leczenie kortykosteroidami o działaniu ogólnoustrojowym innym niż stabilna dawka dobowa odpowiadająca ≤10 mg/dobę prednizonu w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Jeśli kobieta, ciężarna lub karmiąca.
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BIVV020 IV
Pojedyncza dawka podana 1 plus dwie opcjonalne dawki BIVV020 podane dożylnie.
|
Postać farmaceutyczna:roztwór do wstrzykiwań Droga podania: dożylna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Pokaz do dnia 106
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
|
Pokaz do dnia 106
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana bilirubiny w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Ocena bilirubiny całkowitej
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Średnia zmiana hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Ocena hemoglobiny
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Poziomy szlaku klasycznego układu dopełniacza mierzone testem WIESLAB
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Hamowanie przez BIVV020 szlaku klasycznego układu dopełniacza mierzone testem WIESLAB
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Poziomy alternatywnej ścieżki układu dopełniacza mierzone testem WIESLAB
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Wpływ BIVV0020 na alternatywną ścieżkę układu dopełniacza mierzoną testem WIESLAB
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Całkowity poziom dopełniacza (CH50).
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Dopełniacz CH50 to badanie krwi, które pomaga nam określić, czy nieprawidłowości białkowe i niedobory w układzie dopełniacza są odpowiedzialne za jakikolwiek wzrost aktywności autoimmunologicznej.
Zostanie oceniony za pomocą testów dopełniacza.
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Całkowite poziomy czynnika dopełniacza C4
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Całkowite poziomy C4 będą oceniane w osoczu za pomocą testów dopełniacza
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Parametr PK: Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Obserwowane maksymalne stężenie w osoczu
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Parametr PK: tmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Zaobserwowano po raz pierwszy osiągnięcie Cmax
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Parametr PK: AUClast
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu obliczona metodą trapezoidalną od czasu zero do czasu rzeczywistego tlast
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Parametr PK: AUC0-∞
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Obliczony obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu ekstrapolowano do nieskończoności
|
Dzień 1 do dnia 106
|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami anty-BIVV
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 106
|
Zaobserwowana liczba uczestników z przeciwciałami BIVV020
|
Dzień 1 do dnia 106
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 stycznia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 stycznia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
22 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PDY16370
- 2019-001844-22 (Numer EudraCT)
- U1111-1233-0831 (Inny identyfikator: UTN)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .